首页
时事
民生
政务
教育
文化
科技
财富
体娱
健康
情感
更多
旅行
百科
职场
楼市
企业
乐活
学术
汽车
时尚
创业
美食
幽默
美体
文摘
能为阻塞性肥厚型心肌病患者带来新希望?这个新药来了!
学术
2024-11-01 18:06
河南
研究发现,玛伐凯泰(Mavacamten)能显著改善阻塞性肥厚型心肌病患者的左心房功能和临床症状。玛伐凯泰于2024年4月30日在中国获批。
阻塞性肥厚型心肌病是一种遗传性心脏病,其主要特征为心室壁异常增厚,特别是室间隔的肥厚,可能导致左心室流出道(LVOT)梗阻,进而影响心脏的正常功能。患者常出现劳力性呼吸困难、运动耐力下降等症状,这些症状与左心室流出道梗阻、二尖瓣反流、舒张功能障碍以及心肌过度收缩有关。
阻塞性肥厚型心肌病患者还面临着心力衰竭、心房颤动(AF)及突发性心脏死亡的风险。研究表明,左心房的重塑和功能障碍与心房颤动的发生及心力衰竭的发展紧密相关,因此,对阻塞性肥厚型心肌病患者的左心房功能进行监测和评估,对于改善其预后具有重要意义。
近期,由Milind Y. Desai及其团队发布在《JACC》上发表了一篇评估玛伐凯泰(Mavacamten)对阻塞性肥厚型心肌病患者左心房功能影响的研究。
01
阻塞性肥厚型心肌病治疗新探索:聚焦研究对象与实验方法
VALOR-HCM试验纳入了112名症状严重的阻塞性肥厚型心肌病患者,平均年龄为60岁,其中51%为男性。所有参与者在入组前均接受了最大耐受的药物治疗,并根据2011年美国心脏病学会/美国心脏协会的指南,被转诊考虑进行间隔缩小治疗(SRT)。
患者的纳入标准要求症状表现为中度至重度的心脏症状,例如运动耐量下降、心悸或劳力性呼吸困难,同时需要通过超声心动图确认存在明显的左心室流出道(LVOT)梗阻,通常定义为静息状态下的LVOT梯度≥50 mmHg。
参与者年龄需在18岁及以上,而排除标准则包括存在严重的合并症,如未控制的高血压、严重的心脏瓣膜病、近期心肌梗死等,此外,对玛伐凯泰成分过敏的患者也被排除在外。
研究采用随机、双盲、安慰剂对照的设计,患者被随机分为两组:基线时接受玛伐凯泰治疗的患者(n = 56)继续治疗56周,而接受安慰剂的患者(n = 52)在第16周至第56周之间转为玛伐凯泰治疗。
研究通过超声心动图测量左心房(LA)应变,包括储液器、导管和收缩应变,使用供应商中立的后处理软件进行分析。基线和第56周的左心房体积指数(LAVI)和左心房应变值进行了比较,以评估治疗效果。
图 1:各种左心房( LA) 应变测量的代表性图
在数据分析中,研究团队重点关注左心房应变的变化,特别是与患者的临床症状和心脏功能相关的指标。所有数据均经过严格的统计分析,以确保结果的可靠性和有效性。通过这种设计,研究旨在深入探讨玛伐凯泰对阻塞性肥厚型心肌病患者心房功能的影响,为未来的临床应用提供重要依据。
02
玛伐凯泰:肥厚心肌的“救星”
在基线时,患者的平均左心房体积指数(LAVI)为41.3 ± 16.5 mL/m²,左心房应变值分别为导管(−11.8% ± 6.5%)、收缩(−8.7% ± 5.0%)和储层(20.5% ± 8.7%),均低于正常值。
经过56周的治疗,左心房体积指数(LAVI)显著改善了−5.6 ± 9.7 mL/m²(P < 0.001),所有左心房应变值也有显著改善。具体而言,左心房导管应变改善了−1.7% ± 6.0%(P < 0.05),收缩应变改善了−1.2% ± 4.5%(P < 0.002),储层应变改善了2.8% ± 7.7%(P < 0.001)。
图2 :左心房大小和功能的连续变化
在最初接受安慰剂的患者中,第16周之前左心房测量值没有显著变化,而在心房颤动病史患者中,左心房应变值未见显著改善。这表明,玛伐凯泰的治疗效果在没有心房颤动病史的患者中更加明显。
VALOR-HCM试验结果显示,玛伐凯泰在56周内显著改善了左心房体积指数(LAVI)和左心房应变,表明其对左心房重塑和功能有持续的有利影响,然而在心房颤动亚组中未见改善。这一改善与患者生活质量的提升密切相关,提示玛伐凯泰可能有助于改善阻塞性肥厚型心肌病患者的整体心脏功能。
03
玛伐凯泰治疗阻塞性肥厚型心肌病的突破与局限
该研究的意义在于,玛伐凯泰被证实能够显著改善阻塞性肥厚型心肌病患者的左心房功能和临床症状,为这一疾病的治疗提供了新的有效选择。这不仅提升了患者的生活质量,还为临床实践中的个体化治疗提供了依据,可能改变阻塞性肥厚型心肌病的管理方式。
然而,该研究也存在一些局限性。首先,样本量相对较小,可能影响结果的统计学显著性和普遍适用性。其次,研究时间较短,无法充分评估玛伐凯泰的长期安全性和效果。此外,研究主要集中于特定人群,可能限制了结果在不同人群或病程阶段的适用性。因此,未来需要更大规模和更长时间的研究来验证这些发现,并探索其在更广泛患者群体中的应用。
来源:医伟达心血管在线
作者:木子
声明:*本文仅提供信息参考,不代表本平台观点。
http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA3MTk3MzQ2OA==&mid=2247587200&idx=2&sn=534c9104427cdb3b82c8828fff03b234
医伟达心血管在线
聚焦心血管领域的临床指南、经典病例、视频讲座、医学图书,搭建心血管领域学习交流平台,致力于提升心血管领域临床诊疗能力,让健康触手可达。
最新文章
阿司匹林长期吃易脑出血?停药时机很关键!
心律失常基础:12导联心电图
主动脉瘤的形成与治疗丨医学英语视听学习
职称加分丨中华医学会科普大赛开始啦!动漫长图拿奖到手软!
1 个典型病例拆解 | 兼顾心肾保护的治疗策略,你学会了吗?
好书推荐—《心血管病诊疗指南解读》
冠状动脉和心脏静脉丨医学英语视听学习
一文看懂冠脉造影的面面观
好书推荐—《Mitral Stenosis二尖瓣狭窄》
心脏的神经支配丨医学英语视听学习
2024年新时代健康科普大赛获奖作品公示!有证书,晋升加5分!
中国首部心梗防治微电影 ,转发1次可能挽救1条生命!
好书推荐—《冠心病中西医结合心脏康复》
法洛四联症丨医学英语视听学习
长期吃氯吡格雷,至少要知道这10个要点!
好书推荐—《心脏外科护理速查手册》
房颤丨医学英语视听学习
【2024~2025国家级科普大赛汇总】科技部、中国科学院联合主办全国科普微视频大赛作品发表预备开始啦!
指南丨室性心律失常中国专家共识:有室早不用治疗
双11直降—《心血管复杂冠脉介入治疗病例解析》
心脏病发作治疗(手术+用药)丨医学英语视听学习
职称加分丨中华医学会科普大赛开始啦!动漫长图拿奖到手软!
冠心病二级预防的“ABCDE”知多少?
2023ACC/ESC心血管疾病研究进展
高脂血症(高胆固醇)丨医学英语视听学习
拿科普大奖,加分职称晋升!科普大赛获奖动画是怎么制作的?
限时优惠—《危急重症心电图快手》
EKG对应的心动周期丨医学英语视听学习
2024国家级、省部级科普大赛汇总&一等奖作品展览~
「静脉血栓栓塞症」抗凝的30个问题,指南推荐一览!
【2024~2025国家级科普大赛汇总】科技部、中国科学院联合主办全国科普微视频大赛作品发表预备开始啦!
限时优惠—《心血管血流动力学指南》
主动脉解剖丨医学英语视听学习
利伐沙班和这个药禁止联用!关于新型抗凝药的 4 点必读
积水潭血栓与止血临床实验诊断学教程【U盘】
血液的成分及其重要性丨医学英语视听学习
拿科普大奖,加分职称晋升!科普大赛获奖动画是怎么制作的?
治疗心衰、高血压的新药——沙库巴曲缬沙坦片
能有效改善靶器官?最新发现:高血压不再“高”不可攀!
好书推荐—《心血管精选病例及点评(第二辑)》
超声心动图检查的分类及作用丨医学英语视听学习
中华医学会关于征集优秀科普图文的通知,还有众多科普比赛,等你来战~
治疗心衰,利尿剂是选呋塞米还是托拉塞米?
好书推荐—《心血管专科培训大查房病例集(第二卷)》
心脏解剖与电活动丨医学英语视听学习
最新!中华医学会、中国康复医学会、重庆市卫健委等开展科普比赛的通知~
辅酶Q10的作用强大!除了保护心脏,其他的功能竟然还有这些…...
好书推荐—《心血管内科实践》
心导管射频消融术丨医学英语视听学习
职称加分丨中华医学会科普大赛开始啦!动漫长图拿奖到手软!
分类
时事
民生
政务
教育
文化
科技
财富
体娱
健康
情感
旅行
百科
职场
楼市
企业
乐活
学术
汽车
时尚
创业
美食
幽默
美体
文摘
原创标签
时事
社会
财经
军事
教育
体育
科技
汽车
科学
房产
搞笑
综艺
明星
音乐
动漫
游戏
时尚
健康
旅游
美食
生活
摄影
宠物
职场
育儿
情感
小说
曲艺
文化
历史
三农
文学
娱乐
电影
视频
图片
新闻
宗教
电视剧
纪录片
广告创意
壁纸头像
心灵鸡汤
星座命理
教育培训
艺术文化
金融财经
健康医疗
美妆时尚
餐饮美食
母婴育儿
社会新闻
工业农业
时事政治
星座占卜
幽默笑话
独立短篇
连载作品
文化历史
科技互联网
发布位置
广东
北京
山东
江苏
河南
浙江
山西
福建
河北
上海
四川
陕西
湖南
安徽
湖北
内蒙古
江西
云南
广西
甘肃
辽宁
黑龙江
贵州
新疆
重庆
吉林
天津
海南
青海
宁夏
西藏
香港
澳门
台湾
美国
加拿大
澳大利亚
日本
新加坡
英国
西班牙
新西兰
韩国
泰国
法国
德国
意大利
缅甸
菲律宾
马来西亚
越南
荷兰
柬埔寨
俄罗斯
巴西
智利
卢森堡
芬兰
瑞典
比利时
瑞士
土耳其
斐济
挪威
朝鲜
尼日利亚
阿根廷
匈牙利
爱尔兰
印度
老挝
葡萄牙
乌克兰
印度尼西亚
哈萨克斯坦
塔吉克斯坦
希腊
南非
蒙古
奥地利
肯尼亚
加纳
丹麦
津巴布韦
埃及
坦桑尼亚
捷克
阿联酋
安哥拉