之前我们解读过两篇关于目标仿真试验（老郑的俗称：模拟RCT）的文章，老郑的公益直播也讲解过什么是目标仿真试验，不清楚这个概念的可以看下面的文章简单回顾一下。
新一代“神药”？JAMA文章显示，减肥药"司美格鲁肽"，或可降低67%老年痴呆风险
然而，想要做好一篇观察性研究是不容易的，目前发表的“模拟RCT”文章也存在一些不足。
2024年11月23日，医学顶刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）（医学一区top，IF=96.2）全体6位统计学编辑在该顶刊的观点栏目联合撰文，发表了题为《“Target Trial Emulation” for Observational Studies — Potential and Pitfalls”》的文章，旨在提升观察性研究的质量，文章详细讲述了“模拟RCT”方法的优势，以及如何正确使用该法开展观察性研究。
如果你需要全文，请公众号后台回复关键词“pdf”。如果您对真实世界研究感兴趣，不妨看看我们的真实世界研究及预测模型课程吧！详情可咨询助教，微信号：aq566665
模拟RCT能弥补观察性研究的不足
简单来讲，模拟RCT本身就是将观察性研究的设计模拟成假定RCT，弥补观察性研究自身设计缺陷，减少偏倚，文章质量自然得到提高。
接下来，我们将从观察性研究最常见的几个问题处理，简单讲解模拟RCT是如何弥补其不足的。
√问题一：观察性研究常因为研究对象选取不当、数据测量不准确以及混杂因素的影响，出现各种偏倚。
模拟RCT可以通过详细设定设计要素、明确混杂因素的处理策略，以及进行敏感性分析，减少观察性研究中的偏倚，增强研究结果的稳健性。
√问题二：在观察性研究中，治疗效应的定义往往不够明确。
模拟RCT可以通过设定“时间零点”和基于基线特征对参与者进行配对等方法，准确定义治疗效应，从而提高研究结果的准确性。
如何规范开展模拟目标试验
原文中，六位NEJM的编者将模拟RCT的研究规范归类为三点“详细设定设计要素、解决混杂因素的分析方法以及敏感性分析报告。”
我们将原文进行拆分，得出了以下的分析步骤：
*设定假定RCT：在使用目标模拟试验方法的研究中，研究者需要首先设定一个假定RCT，以解决特定的研究问题。
*设定观察性研究设计要素：接着，研究者根据假定RCT设定观察性研究的设计要素，包括纳入排除标准、参与者选择、治疗策略、治疗分配、随访时间、结局指标、疗效评估和统计学分析计划（SAP）等。
想要学习如何设计统计分析策略，最好的方法就是去阅读相关的文章。关于混杂因素的处理，在我们先前解读文章中进行了简单的讲述，感兴趣的不妨去看一下原文。
郑老师有话说
NEJM的六位编者的文章还是非常专业的，对于存在的问题，也给了解决方案。
如果真的想掌握模拟RCT的方法，建议大家还是多读文章，多实践。老郑也会多找一些相关的文章与大家分享，敬请期待！
郑老师统计团队及公众号
全国较大的线上医学统计服务平台，专注于医学生、医护工作者学术研究统计支持，我们是你们统计助理！
