年度进展丨罗小平、仇丽茹教授：长风破浪会有时 直挂云帆济沧海——砥砺进取的中国儿科2024

2024年儿科领域的发展关键词概括为：砥砺进取、创新发展、多学科合作。

一、儿科蓬勃发展，规范诊疗和指南发布促进儿科同品质发展，学术活动活跃

2024年，77部涉及儿科各领域的指南和专家共识陆续发布，其中包括9部中医或中西医结合指南，这些指南充分体现了传统医学在儿科疾病治疗中的优势。上述指南和专家共识不但涵盖儿科呼吸、消化、心血管、神经、血液、免疫等多个系统，还在儿童营养、儿童保健、儿童康复、儿童影像和儿童麻醉等领域出台了相应共识，如儿科营养门诊规范化建设、儿童保健专科建设、脑源性视觉障碍诊断与治疗、CT检查辐射剂量标准、麻醉评估与围手术期风险预测等，对保障儿童不同医疗场景的健康发挥重要作用。在儿科特殊群体新生儿领域，从感染性疾病、眼病筛查到新生儿常见病诊断治疗等分别发布共识。《中国儿童咳嗽诊断与治疗临床实践指南》出台基层版，推动不同级别医疗机构进行规范诊疗，最大程度地促进了儿科诊疗“同品质”发展。多项管理指南推出也进一步保障儿童重大疾病和慢病的长期规范管理。儿科领域相关指南不仅包括疾病诊疗，还纳入了与儿科密切关联的家庭和社会保健以及疾病筛查相关的标准化流程和规范。上述指南和共识为儿科医生诊断和治疗提供指导路径、规范儿科临床诊疗行为、提高医疗质量、促进学科发展以及保障儿童健康等方面提供坚实保障。

随着对罕见病诊疗关注度日益提升，《儿童罕见病队列数据库数据共享机制专家共识》聚焦儿童罕见病队列数据库，为相关数据共享提供指导，通过规范数据共享流程、明确各方权责等内容，助力整合多源数据，为深入研究罕见病的发病机制、探索有效治疗方案等提供数据支持。《阿拉杰里综合征相关肝病诊治共识（2024）》为临床医生对该罕见病相关肝病的精准诊断与有效治疗提供规范化依据。（此处有彩蛋，77部2024年发布的儿科指南可后台联系小助手免费领取）

2024年，中华医学会儿科分会第二十九次学术大会和中国医师协会儿科医师年会胜利召开，两个重要儿科专科医生年会均涵盖学术讲座、论文发言、壁报交流、书面交流等多种形式。会议邀请了国内外儿科学及相关医学领域的专家学者，聚焦儿科学各领域、各亚专科的热点问题及医学前沿进展。分别从不同角度为医学同道搭建学术交流平台，展示临床与基础研究领域的最新成果，分享探讨了儿科学研究的新理念、新方法和新实践。参会人数万余人。

各儿科亚专业也进行了多场专科年会，针对各亚专业研究进展进行学术交流，多个专科年会举行了青年医师学术论文比赛和病例比赛，为年轻医师提供交流和展示平台，促进各亚专业学科发展和人才队伍建设。

二、多项研究成果发表充分展示儿科领域进展，为儿童健康事业发展提供有力支持

2024年，WOS收录涉及儿童文章全球42 235篇，来自儿科领域29 978篇，中国儿科共发表文章3930篇排名全球第二。在基础研究、临床实践和公共卫生政策等方面发表了多篇高水平文章，涵盖了儿童健康、疾病防治、遗传学、营养学等多个研究热点。其中高被引文章172篇，中国贡献28篇。高被引文章显示2024年儿童健康领域关注的焦点问题在于环境暴露、健康生活方式对儿童健康的影响，同时也更加关注儿童心理和行为问题，感染性疾病和基因突变相关疾病也是儿科备受关注。

1.肥胖成为儿童健康问题新挑战

我国儿童健康状况有了显著改善，但也面临着新的挑战，其中肥胖问题尤为突出，成为影响儿童健康的重要因素之一。

Lancet Public Health上发表的研究显示，1985—2019年我国儿童肥胖发生率从0.1%增加到8.25%，城市和高经济收入地区肥胖发生率高于农村地区和低经济收入地区；但从2019年开始，农村女孩的肥胖发生率首次高于城市女孩。中国社会经济发展继续影响国内儿童和青少年体重，中国农村及其他经济落后地区的儿童和青少年仍旧是面临营养风险的弱势群体，但营养风险已经从消瘦转变为肥胖。2024年中国儿科在JAMA Pediatrics等高水平期刊发表多篇肥胖相关研究，揭示儿童肥胖的流行趋势、不合理的饮食结构、缺乏体育锻炼、家庭社会经济状况和睡眠问题是中国儿童肥胖的关键影响因素及现阶段我国儿童肥胖的防控策略的不足，因此仍需加强政策支持和资源配置以有效遏制中国儿童肥胖率的上升，有助于改善儿童和青少年的健康状况，促进其全面发展。

2.环境暴露和儿童健康问题受到各界学者关注

2024年中国学者持续关注环境和儿童健康问题，证明了多种环境污染物对儿童健康的潜在影响。暨南大学在Environmental Science & Technology Letters发表的研究显示人乳中多类新兴合成抗氧化剂的存在，包括对苯二胺类、二苯胺类、萘胺类、大分子酚类和有机磷酯类，可能对新生儿健康构成风险；同时在ENVIRONMENTAL RESEARCH上发表的研究分析了电子垃圾回收地区儿童暴露于6PPD-醌的情况，发现暴露组儿童的高6PPD-醌日摄入量与较低的体质指数以及更高的流感和腹泻发生频率相关。

中山大学中山眼科医院也关注到绿色校园环境对儿童健康的影响，其在JAMA Ophthalmology上发表的文章显示，校园绿色环境的比例、聚集度和连通性与近视患病率增加呈负相关，这为学校建设和改造提供了重要指导，也从基础设施建设方面为降低儿童近视发生率提供了证据。

3.儿童心理健康和行为问题备受关注

儿童心理健康和行为问题是社会关注的焦点，山东大学在SCIENTIFIC REPORTS上发表的研究显示体育活动、自我效能、压力自我管理和心理健康之间存在显著关联，该关联由自我效能和压力自我管理介导。因此针对体育活动的干预措施应优先考虑提高学生自我效能和压力自我管理技能。应深入探究哪些特定类型的体育活动可增强青少年自我效能和压力自我管理能力。上海体育大学在EUROPEAN JOURNAL OF PEDIATRICS上发表的系统综述显示每日规律体育活动、减少屏幕使用时间以及最佳睡眠时长与儿童和青少年健康以及更好的学习成绩显著相关。在青少年抑郁方面，湖南城市大学学者在Journal of Affective Disorders上发表系统综述显示父母教育水平总体与青少年抑郁症状呈负相关，提示研究和解决青少年抑郁问题时考虑家庭、经济和文化因素的影响。

4.儿童感染相关疾病仍是研究热点

南京医科大学在Lancet上发表文章，显示早产儿尤其是极小早产儿的呼吸道合胞病毒（RSV）相关急性下呼吸道感染发病率和住院率显著高于所有胎龄的婴儿，面临着更高RSV相关疾病负担，占RSV住院25%。在1~2岁仍存在更大的RSV住院负担。针对性的早产儿的RSV预防措施可以预防早产儿RSV感染相关急性下呼吸道感染以及严重RSV感染，对公共卫生有重大影响。武汉儿科学者曾发表文章发现2023年中国中部地区肺炎支原体P1型是主要流行基因型，大环内酯类耐药率高达96%。

上述高被引文章除儿科学者以外，也涉及多个领域和多个相关科室，显示儿童健康是多因素、涉及全社会的问题，越来越多领域学者将研究重点转向儿童健康领域。多个领域学者的参与，有助于在保障儿童健康、预防儿科疾病、开展疾病筛查与早期诊断等方面发挥更大作用。儿科医生应重视不同领域之间的研究合作与交流，共同参与儿科医疗实践，发现新的研究问题，开展跨学科的研究项目，促进儿童健康事业发展。

三、多篇高水平文章展示中国儿科医务工作者的卓越研究

2024年中国儿科在基础和临床研究领域成果丰硕，于众多高水平期刊发表文章，涵盖感染、儿童健康、儿科重点疾病研究及儿童健康政策等领域。

1.RSV治疗研究：NEJM上发表了首都医科大学附属北京儿童医院牵头的中国多中心临床研究课题，展示了齐瑞索韦治疗婴幼儿呼吸道合胞病毒感染的研究成果。齐瑞索韦治疗婴幼儿RSV感染，在缓解症状和降低病毒载量方面显著优于安慰剂，安全性良好。Lancet上发表了南京医科大学研究成果评估2019年全球早产儿和幼儿因RSV引发的急性下呼吸道感染的疾病负担及风险因素。

2.遗传因素与儿童健康研究：Nature上发表了广州出生队列研究：揭示了遗传因素和宫内环境对儿童健康的影响，有助于从遗传和发育环境层面深入理解儿童健康状况，为儿童健康干预提供新视角。复旦大学在Nature Medicine上对大规模脑瘫临床表现队列进行外显子组测序，在众多与神经发育障碍相关基因中鉴定出致病性和可能致病性变异。且发现围产期窒息的脑瘫儿童遗传诊断率更高，为脑瘫的遗传诊断和病因研究提供了重要依据。香港大学在Nature Medicine上发表了跨国队列研究，揭示了糖尿病与儿童ADHD的关联，利用Cox比例风险回归评估不同类型糖尿病与儿童ADHD的关联，为研究儿童ADHD的发病因素提供了新方向。

3.儿童健康问题：浙江大学在The Lancet Child and Adolescent Health上发表的文章显示我国2020年中国6~18岁儿童的总体高血压患病率为3.11%，男孩高于女孩，超重、肥胖、高盐饮食和高血压家族史与较高的儿童血压偏高患病率之间存在关联，为进一步开展有针对性的干预措施、优化儿童健康资源配置提供了循证依据。四川大学在THE LANCET Public Health上发表的文章显示2016—2022年，中国5岁以下儿童病死率从每千活产10.2例死亡下降到每千活产6.8例死亡，新生儿病死率从每千活产4.9例死亡下降到每千活产3.1例死亡，不同地区之间以及城市与农村之间的差距持续缩小。

4.儿科疾病临床研究：北京协和医院在Lancet Child Adolesc Health上发表的研究首次揭示了中国儿童期起病系统性红斑狼疮患者的发病率和疾病谱。北京大学第一医院团队在Lancet eBioMedicine上发表的文章展示了口服补液盐治疗儿童体位性心动过速综合征疗效预测模型。上海交通大学医学院附属新华医院团队在JAMA Network Open上发表的文章展示了6种溶酶体贮积症新生儿筛查研究。广州医科大学附属妇女儿童医疗中心在BMJ Paediatrics Open上发表了中国早产儿支气管肺发育不良的时点患病率、疾病特征和诊疗情况研究。浙江大学儿童医院在JAMA Network Open上发表的研究其成果显示极早产儿早期抗生素暴露与BPD发生存在相关性。

5.健康问题与政策对比：北京大学在Lancet上发表的文章剖析了中国儿童和青少年疾病负担变化、常见健康问题、心理健康问题、性健康问题以及健康不平等问题、面临的挑战，对比现有政策，提出促进该群体健康的策略建议，强调需采取多部门协作的综合措施，以应对儿童和青少年健康领域的复杂问题。

6.癌症发病率与服务可及性：首都医科大学附属北京儿童医院在LANCET上发表了首个针对儿童和青少年癌症发病率和卫生服务可及性现状的横断面研究，为改善相关医疗服务提供数据支撑。

7.肠道菌群和儿童健康：多项研究围绕儿童肠道菌群展开在Cell Host Microbe、GUT和Nat Microbiol上发表，揭示了肠道菌群和病毒组动态变化、母亲妊娠糖尿病与后代肠道微生物群组成及头围异常的关联、孤独症谱系障碍和功能性肠道微生物群标志物、母乳衍生花生四烯酸诱导婴儿肠道菌群失调与特应性皮炎发病的关联等，从不同角度揭示肠道菌群与儿童健康的关系。

8.儿童健康相关的其他研究：上海交通大学儿童医学中心在BMJ上发表的研究展示了儿科护理在产后抑郁症筛查和管理中的作用，强调了儿科护理在产妇心理健康方面的重要性。

四、中国儿童生长发育持续进步

我国在儿童生长发育领域进步很大，和国际同行保持同步。在儿童生长发育领域，我国牵头和参与了多项国内外重要的临床研究，取得了令人瞩目的成果，引起国内国际同行的广泛关注；国内专家也参与了小于胎龄儿、矮身材、低磷佝偻病、儿童和青少年糖尿病等多部生长发育、遗传代谢病和罕见病相关的国际权威指南的制定，贡献了中国经验和中国智慧。华中科技大学同济医学院附属同济医院深耕儿童生长发育领域研究，研究新型每周一次聚乙二醇化重组人生长激素的药代动力学、药效学特性及短期疗效；对比聚乙二醇化与短效生长激素在生长激素缺乏儿童中的药代动力学和药效学，优化生长激素治疗方案；进行儿童生长激素治疗的长期安全性以及长效人重组人生长激素用于生长激素缺乏儿童的3期研究，为生长激素治疗提供了新的药物选择和实践依据；论证了AI辅助X射线骨龄分析仪在中国儿童和青少年中的应用，为骨龄评估提供了新的技术手段；多项研究成果为我国儿童健康生长和发育提供理论和实践证据，最大程度促进中国儿童健康。

五、儿童罕见病诊治能力大幅提升

罕见病覆盖多个器官和系统，近80%的罕见病可在儿童诊断，2024年我国儿童罕见病诊疗也取得很大的进步。在基因治疗领域取得多项重要进展，上海儿童医学中心开展了全球首例15岁Ⅰ型戈谢病青少年患者为期9周的基因治疗，酶活性恢复正常，生活质量明显提高。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作在Nature Medicine上发表了AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性耳聋9型临床疗效，研究显示该基因治疗安全有效，接受治疗的儿童听力有所恢复，言语感知也得到改善。而酶替代治疗和特医食品治疗儿童酶相关罕见病更取得了非常好的疗效，患儿生存率和生存质量显著提升。

六、人工智能助力儿科疾病诊疗和健康监测

2024年，人工智能在儿科领域的应用取得了显著进展，涵盖了多模态诊疗、肺炎辅助诊断、影像学分析、脑肿瘤诊断、大模型应用、智能预问诊和数字疗法等多个方面，提高了儿科疾病诊断的准确性和治疗效果，还显著提升了医疗资源的可及性和服务质量。深睿医疗构建从智能辅助评估软件到软硬件一体化儿童生长发育智能诊疗整体解决方案。通过多模态数据融合，提高了诊断的准确性和效率。北京儿童医院推出了“社区获得性肺炎的人工智能辅助系统”，在全国约150家基层医院的儿科使用，能够根据患儿的主诉症状、体征和检查结果，提供诊断建议和治疗方案。华中科技大学同济医学院附属同济医院人工智能影像学分析技术在儿童影像诊断的应用取得显著进展，以深度学习为核心的AI技术应用于儿童肺炎的诊断获批发明专利。多家医疗机构采用了基于AI的智能预问诊系统，通过采集患者病史信息辅助生成电子病历，提高医生的诊疗效率和医疗质量。新型儿科护理系统，婴儿呼吸机、疾病诊断系统以及远程护理监管体系等多个应用领域都已经开始临床应用研发。先进的可视化技术在儿科护理中得到应用，利用增强现实和虚拟现实技术，移动健康应用程序通过智能手机和其他手持设备为用户提供获取健康信息的途径。IEEE JOURNAL OF BIOMEDICAL AND HEALTH INFORMATICS上发表的研究提出了名为“MUMA”的多组学元学习算法，该算法克服了多组学数据处理中的困难，为相关疾病的诊断、治疗和研究提供了更有效的方法和数据支持，推动了儿科疾病，尤其是复杂的遗传性儿科疾病或与多种生物分子机制相关疾病研究中人工智能辅助作用的快速进步。

七、儿科医务工作者砥砺工作积极应对儿科疾病“季节性”特点

2024年支原体肺炎及流感流行阶段，儿科医务工作者以“儿童至上，生命至上”为原则提供安全、有效、便捷的医疗服务，在呼吸道疾病高发时期，各级儿科医疗机构通过增开普通门诊、业余门诊、夜间及周末专家门诊、儿童呼吸系统专科门诊，同时增加急诊和普诊医生，积极推广互联网在线问诊，促进家长运用手机自助开单等，减少排队，缩短就诊等待时间，缓解儿童疾病季节性“高峰”，服务儿童健康。

八、儿童新药上市和用药安全性研究

国内多位儿科专家参与了儿童药物研发，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心王秀敏在基因治疗方面有重大突破。华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授牵头开展了多项罕见病新药Ⅱ~Ⅲ期临床研究。2024年儿童新药获批35个，其中改良型药品24个。适应证涵盖儿童罕见病、儿童危急重症和儿童多发病常见病，包括短肠综合征、“希舞综合征”相关癫痫、肝豆状核变性、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和复发性心包炎等临床无药和少药的病种，也包括了近视、特应性皮炎和高血压等常见病。

九、儿科医务工作者获得多项奖励

2024年，上海交通大学附属新华医院孙锟教授领衔的“小儿先天性心脏病介入诊疗体系创建及推广应用”项目获国家科技进步奖二等奖。该项目不仅在技术创新和临床应用方面取得了重大突破，还显著改善了儿童先心病的预后，推动了中国儿科医学的发展。这些成就展示了儿科医生在科研和临床实践中的卓越贡献，为儿童健康事业提供了重要的支持和保障。多位儿科医务工作者获得省部级科技进步奖以及妇幼健康奖和宋庆龄儿科医学奖。

十、在国际发出中国儿科声音

中国儿科医务工作者积极参加各类国际学术交流大会和论坛，充分展示中国儿科医务工作者的风采，对儿科疾病诊疗和基础研究贡献了中国经验和中国智慧。北京儿童医院申昆玲教授牵头创办全球儿童呼吸联盟进行多场学术会议，加强儿童呼吸专科医生的国际交流。上海交通大学附属新华医院孙锟教授担任亚太儿科学会常委，并获亚洲杰出儿科医师奖；华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授、浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授担任国际儿科内分泌大会组委会成员，傅君芬教授担任亚太儿童内分泌学会主席。2024年美国肾脏病年会，浙江大学医学院附属儿童医院发表他克莫司或霉酚酸酯在治疗儿童频复发性肾病综合征或激素依赖性肾病综合征研究，研究被选为大会10项“High-Impact Clinical Trials”之一；也展示了低剂量CAR-T细胞治疗在难治性儿童系统性红斑狼疮患者中的安全性和显著的疗效。

新年伊始万象更新，少年儿童的健康问题关乎国家富强和民族希望，医学科学的发展为儿科发展带来新的希望和机遇。长风破浪会有时，直挂云帆济沧海！儿科发展适逢其时，儿科医务工作者将为儿童健康继续砥砺奋斗，笃行致远！