在抗癌征程中，2024年宛如一座闪耀的里程碑，镌刻着不平凡的印记。回望这一年，中美两国抗癌新药研发呈现井喷式的发展态势，多款抗癌新药成功获批上市，其类型涵盖免疫检查点抑制剂、靶向药物、过继性细胞免疫疗法等前沿领域，为癌症治疗注入了强大动力，其疗效精准覆盖常见实体瘤以及血液肿瘤等诸多癌种，为患者点亮了更多希望。
全球肿瘤医生网医学部始终秉持着对患者的关怀与责任，在每年年中与年末，都会参照美国食品药品监督管理局（FDA）官网及美国国家癌症研究院的药品获批信息，为大家整理更新所有癌症获批的靶向药物，以专业之能、拳拳之心为广大癌友铺就一条信息详实的抗癌之路，给大家带来战胜癌症的信心！虽然抗癌之路道阻且长，但我们坚信，只要心怀希望、永不言弃，终能战胜病魔，拥抱健康人生！（注：以下信息仅供参考，具体的用药方案需遵医嘱，也可致电全球肿瘤医生网医学部4006667998）。
帕博利珠单抗（pembrolizumab，派姆单抗，Keytruda®）。
默沙东（MSD）。
宫颈癌、子宫内膜癌、恶性胸膜间皮瘤。
帕博利珠单抗是一款重磅抗PD-1抑制剂，同时也是中国首个获批上市的PD-1抑制剂，该药通过增强人体免疫系统的能力，帮助发现和对抗肿瘤细胞。2024年该药多次获得美国FDA批准，分别用于治疗：
①宫颈癌：2024年1月12日获批，用于治疗III-IVA期宫颈癌患者。值得一提的是，它是首个也是目前唯一获批与放化疗联合，用于治疗此类宫颈癌的抗PD-1疗法。
②子宫内膜癌：2024年6月17日获FDA批准，帕博利珠单抗单用或与卡铂和紫杉醇类化疗药联合，用于成人原发性晚期或复发性子宫内膜癌的治疗。
③恶性胸膜间皮瘤：2024年9月17日获FDA批准，与培美曲塞和铂类化疗联合，用于不可切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤（MPM）的一线治疗。值得一提的是，这是FDA批准的首个恶性胸膜间皮瘤的“免疫+化疗”疗法！
厄达替尼（Erdafitinib，Balversa）。
杨森生物技术公司。
尿路上皮癌。
厄达替尼是一款口服的泛FGFR抑制剂，2024年1月19日，获美国FDA批准，用于成人至少接受过一线全身治疗后疾病仍进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的治疗。
伊立替康脂质体注射液（Onivyde®，Ipsen Biopharmaceuticals,Inc）。
PharmaEngine（智擎生技制药）。
胰腺癌。
伊立替康脂质体注射液是一种拓扑异构酶抑制剂，伊立替康被包裹在称为“脂质体”的微小脂肪颗粒中，这些脂质体在肿瘤中积聚并随时间缓慢释放，可阻断拓扑异构酶Ⅰ，从而使癌细胞无法增殖，并最终死亡。2024年2月13日，该药获美国FDA批准，与NALIRIFOX方案（氟尿嘧啶、奥沙利铂和亚叶酸）联合，作为转移性胰腺腺癌的一线治疗。
特泊替尼（Tepmetko，Tepotinib）。
默克公司。
非小细胞肺癌。
2024年2月15日，特泊替尼获美国FDA批准，用于成人MET外显子14（MET ex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。此前（2020年3月25日），该药曾获日本厚生劳动省批准上市，成为全球首款获批用于治疗携带MET基因突变的晚期非小细胞肺癌患者的口服MET抑制剂。阅读原文了解详情：速递|缓解率43%！肺癌迎新药，FDA加速批准特普替尼上市！
奥希替尼（osimertinib，泰瑞莎®，Tagrisso）。
2024年2月16日、2024年9月25日。
阿斯利康（AstraZeneca）。
非小细胞肺癌。
奥希替尼是一款不可逆的第三代表皮生长因子受体（EGFR）-酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可克服T790M耐药突变，2024年该药曾两度获美国FDA批准：
①2024年2月16日获批，用于成人局部晚期或转移性EGFR突变的非小细胞肺癌的治疗（与含铂化疗联合），阅读原文了解详情：肺癌靶向药奥希替尼药品信息总览。
②2024年9月25日获批，用于治疗成人携带exon21 L858R或EGFR exon19del突变的局部晚期（III期）不可切除的非小细胞肺癌，这些患者在同步或序贯铂类为基础的放化疗期间或之后，疾病未继续进展。
埃万妥单抗（Rybrevant®，amivantamab-vmjw，代号为JNJ6372）。
强生公司。
非小细胞肺癌。
埃万妥单抗是一款针对EGFR和MET受体的全人双特异性抗体，可抑制肿瘤生长，并导致肿瘤细胞死亡，本年度该药两次获美国FDA批准：
①2024年3月1日获批，与卡铂+培美曲塞化疗药联合，用于EGFR 20 ins插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的一线治疗。阅读原文了解详情：里程碑！FDA重磅宣布：非小细胞肺癌EGFR 20ins首款靶向药Rybrevant获批上市
②2024年8月19日获批，与拉泽替尼联合，用于EGFR exon19（EGFR外显子19）缺失，或exon21（外显子21）L858R突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的一线治疗。
纳武利尤单抗（nivolumab，Opdivo，欧狄沃®）。
百时美施贵宝公司。
尿路上皮癌、非小细胞肺癌。
纳武利尤单抗（Opdivo）是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，本年度曾先后两次获美国FDA批准，分别用于治疗：
①尿路上皮癌：2024年3月6日获批，与顺铂和吉西他滨联合，作为成人不可切除或转移性尿路上皮癌的一线治疗。
②非小细胞肺癌：2024年10月3日获批，与铂类双药化疗联合，用于成人无EGFR突变或ALK重排的可切除（肿瘤≥4cm和/或淋巴结阳性）的非小细胞肺癌的围术期治疗。
奥加伊妥珠单抗（贝博萨®，B esponsa，Inotuzumab Ozogamicin）。
辉瑞公司。
儿童B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。
奥加伊妥珠单抗是一种针对CD22的人源化抗体-药物偶联（ADC）药物。2024年3月6日，获美国FDA批准，用于复发或难治性CD22阳性B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗。
泽布替尼（Zanubrutinib，Brukinska）。
2024年3月7日。
百济神州。
滤泡性淋巴瘤。
2024年3月7日，泽布替尼获美国FDA加速批准，与奥妥珠单抗（obinutuzumab）联合，用于既往已接受≥二线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的治疗。值得一提的是，泽布替尼是首个也是目前唯一获批用于治疗泡性淋巴瘤的BTK抑制剂。
替雷利珠单抗（tislelizumab-jsgr，百泽安®，TEVIMBRA®）。
百济神州。
食管癌。
替雷利珠单抗是我国自研的一款人源化免疫球蛋白G4(IgG4)抗程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)单克隆抗体。2024年3月14日，获美国FDA批准，用于治疗成人不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC），这些患者既往接受过不包括PD-（L）1抑制剂全身化疗。值得一提的是，该药是我国首个成功闯美的PD-1抑制剂！阅读原文了解详情：重大喜讯：我国首款自研PD-1抑制剂-替雷利珠单抗，获美国FDA批准上市。
索米妥昔单抗注射液（HDM2002，ELAHERE®，mirvetuximab soravtansine-gynx）。
华东医药。
上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。
索米妥昔单抗是全球首创针对叶酸受体α阳性卵巢癌的ADC药物（即抗体偶联药物），2024年3月22日，获美国FDA全面批准，用于成人叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的卵巢上皮、输卵管或原发性腹膜癌的治疗。值得一提的是，该药首个且目前唯一获美国FDA批准的用于治疗此类恶性肿瘤的ADC药物，标志着铂耐药的复发性卵巢癌至此进入ADC治疗新时代！
普纳替尼（ponatinib，ICLUSIG®）。
日本武田制药。
成人急性淋巴细胞白血病。
普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2024年3月19日获美国FDA加速批准，与化疗联合，用于治疗成人新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病。
德曲妥珠单抗（DS-8201，T-DXd，Enhertu®,Trastuzumab deruxtecan）。
阿斯利康（AstraZeneca）/第一三共集团。
实体瘤。
德曲妥珠单抗是一款靶向HER2（人表皮生长因子2）的新型ADC（抗体药物偶联物）药物，美国FDA于2024年4月5日加速批准该药，用于成人不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+）实体瘤的治疗（既往接受过全身治疗且无满意的替代治疗方案）。阅读原文了解详情：FDA批准|全癌种可用的神奇抗癌药-DS-8201，横扫数十款HER2阳性癌种，打破使用限制.
阿来替尼（Alectinib，Alecensa，艾乐替尼）。
罗氏制药。
非小细胞肺癌。
阿来替尼是一款第二代ALK抑制剂，号称“肺癌最强靶向药”，具有更强的疗效和更佳的入脑效果，已成为国内ALK阳性患者首选的一线治疗方案。2024年4月18日，阿来替尼获FDA批准，作为ALK阳性非小细胞肺癌的辅助治疗。阅读原文了解详情：肺癌靶向药艾乐替尼药品信息总览
Anktiva（LLC，Altor BioScience，nogapendekin alfainbakicept-pmln）。
ImmunityBio公司。
膀胱癌。
Anktiva是一种强效免疫刺激剂，可通过激活人体的自然免疫系统，释放抗肿瘤活性。2024年4月22日，该药获美国FDA批准，与卡介苗（BCG）联合，用于成人BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的治疗。
Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）。
诺华公司（Novartis）。
胃肠道神经内分泌瘤。
Lutathera于2024年4月23日获美国FDA批准，用于治疗生长抑素受体（SSTR）阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤）的患儿（≥12岁）。值得一提的是，这是FDA首次批准放射性药物，用于治疗≥12岁的SSTR阳性GEP-NET患者。
托沃拉非尼（tovorafenib，Ojemda）。
Sunesis Pharmaceuticals。
儿童低级别胶质瘤。
托沃拉非尼是一款口服的泛Raf激酶选择性抑制剂，2024年4月23日获美国FDA加速批准，用于≥6个月复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）的治疗，这些患儿存在BRAF V600突变、BRAF融合或重排。值得一提的是，这是FDA首次批准用于治疗BRAF重排（包括融合）的儿童低级别胶质瘤的全身疗法。
替索单抗（tisotumab vedotin-tftv，Tivdak）。
2024年4月29日。
Seagen（西雅图制药）、Genmab。
宫颈癌。
替索单抗是一款针对组织因子（TF）人单克隆抗体的抗体偶联药物（ADC），于2024年4月29日获美国FDA批准，用于化疗期间或化疗后病情进展的复发性或转移性宫颈癌的治疗。值得一提的是，替索单抗是首个也是目前唯一获批用于宫颈癌治疗的ADC药物。阅读原文了解详情：里程碑！晚期宫颈癌迎来首款ADC疗法！Tivdak获得FDA批准上市
塔拉妥单抗（Tarlatamab，tarlatamab-dlle）。
安进公司。
小细胞肺癌。
塔拉妥单抗是安进公司研发的一种首创的DLL3靶向双特异性T细胞接合剂（BiTE）®。2024年5月16日获美国FDA加速批准，用于成人在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的治疗。值得一提的是，该药是首个也是目前唯一获批用于治疗侵袭性肺癌的DLL3靶向双特异性T细胞接合疗法，是小细胞肺癌治疗领域的一个重要里程碑！阅读原文了解详情：FDA终于批了！小细胞肺癌迎来重磅新药Tarlatamab！生存期延长2倍！更多疗法暴击肺癌
塞普替尼（Selpercatinib，Retevmo）。
礼来公司。
甲状腺癌/实体瘤。
塞普替尼于2024年5月29日获美国FDA加速批准，用于2岁患儿RET突变的转移性甲状腺癌或实体瘤的治疗。值得一提的是，这是FDA首次批准针对12岁以下RET突变的儿科患者的靶向治疗。此前，该药已获加速批准，用于治疗成人实体瘤、成人及儿童（≥12岁）甲状腺癌的治疗。
瑞普替尼（Repotrectinib，代号TPX-0005）。
百时美施贵宝公司。
实体瘤。
瑞普替尼是美国研发的第二代ALK/ROS1/TRK抑制剂，同时也是新一代广谱抗癌药。2024年6月13日获FDA加速批准，用于治疗NTRK（神经营养酪氨酸受体激酶）基因融合阳性的实体瘤，以及局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重发病率的实体瘤，且在治疗后病情进展或无理想替代疗法的成人和儿童（≥12岁）患者。
Blinatumomab（BLINCYTO®）。
安进公司。
成人急性淋巴细胞白血病。
Blinatumomab于2024年6月14日在美国获批，用于治疗成人及≥1个月患儿的CD19阳性费城染色体阴性（Ph阴性）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（BCP ALL）。值得一提的是，该药是首个也是目前唯一用于巩固治疗的双特异性T细胞接合剂（BiTE®）疗法，且无论可测量的微小残留病灶（MRD）状态如何。
度伐利尤单抗（Durvalumab，Imfinzi®，英飞凡®）。
阿斯利康。
子宫内膜癌、小细胞肺癌。
Durvalumab是一款程序性死亡配体1（PD-L1）阻断抗体，2024年曾两度获FDA批准，分别用于治疗：
①子宫内膜癌：2024年6月14日获批，与卡铂加紫杉醇联合，用于治疗错配修复缺陷（dMMR）的原发性晚期或复发性子宫内膜癌的成年患者。值得一提的是，该药是首个获批子宫内膜癌适应症的PD-L1单抗药物。
②小细胞肺癌：2024年12月4日获批，用于成人在同时进行铂类化疗和放疗后病情未进展的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）的治疗。本次获批是基于一项ADRIATIC临床试验（NCT03703297）的结果，与安慰剂相比，durvalumab显著改善了中位总生存期（OS），中位OS分别为55.9个月（durvalumab组） vs 33.4个月（安慰剂组）。中位无进展生存期（PFS）为16.6个月（durvalumab组） vs 9.2个月（安慰剂组）。
阿达格拉西布（Adagrasib，MRTX849）。
Mirati Therapeutics（MRTX）。
结直肠癌。
阿达格拉西布是一款针对KRAS G12C突变体的特异性优化口服抑制剂，2024年6月21日获FDA加速批准，与西妥昔单抗联合，用于成人KRAS G12C突变的局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）的治疗（既往接受过奥沙利铂、伊立替康和氟嘧啶为基础的化疗）。
Epcoritamab（Epcoritamab-bysp，Epkinly）。
Genmab US,Inc。
滤泡性淋巴瘤。
Epcoritamab是一款针对CD20的双特异性CD3 T细胞接合剂（CD3/CD20双特异性抗体），于2023年5月19日获FDA加速批准，用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL、经过两线或两线以上全身治疗后的高级别B细胞淋巴瘤。
达雷妥尤单抗注射液（daratumumab，DARZALEX®，兆珂®）。
强生旗下西安杨森制药。
多发性骨髓瘤。
2024年7月30日，达雷妥尤单抗获FDA批准，与Darzalex Faspro（透明质酸酶-fihj）、硼替佐米（Velcade）、来那度胺（Revlimid）、地塞米松（Darzalex Faspro-VRd）联合，用于新诊断且适合接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤的诱导和巩固治疗。
多塔利单抗（Dostarlimab，Jemperli®，GSK，dostarlimab-gxly）。
葛兰素史克。
子宫内膜癌。
多塔利单抗于2024年8月1日在美获批，与卡铂和紫杉醇联合用于成人原发性晚期或复发性子宫内膜癌（EC）的治疗。本次获批主要基于一项RUBY临床试验（NCT03981796）的惊艳结果。中位OS分别为44.6个月（多塔利单抗组） vs 28.2个月（安慰剂组）；中位PFS分别为11.8个月（多塔利单抗组） vs 7.9个月（安慰剂组）。
Vorasidenib（VORANIGO®，Servier Pharmaceuticals LLC）。
施维雅。
2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。
Vorasidenib是一款异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，于2024年8月6日获美国FDA批准，用于治疗成人及≥12岁以上儿童的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤（具有易感IDH1或IDH2突变），这些患者需接受手术（包括活检、次全切除或大体全切除）。值得一提的是，这是FDA首次批准针对患有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者的全身治疗。
瑞波西利（ribociclib，Kisqali，凯丽隆®）。
2024年9月17日。
诺华制药公司。
乳腺癌。
瑞波西利是FDA批准的第二款CDK4 x CDK6抑制剂，于2024年9月17日在美获批，与芳香化酶抑制剂联合，用于成人HR（激素受体）阳性、HER2（人类表皮生长因子受体2）阴性且复发风险较高的早期（Ⅱ期、Ⅲ期）乳腺癌的治疗。
伊那利塞（Inavolisib，Itovebi，Genentech）。
基因泰克。
乳腺癌。
伊那利塞是一款口服、高选择性PI3Kα抑制剂，2024年10月10日获美国FDA批准，与哌柏西利和氟维司群联合，用于成人PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，这些患者对内分泌耐药，在完成辅助内分泌治疗期间或之后出现复发。
本次获批是基于一项INAVO120（NCT04191499）临床试验的结果，中位PFS分别为15个月（伊那利塞组） vs 7.3个月（安慰剂组）；中位缓解持续时间（DOR）分别为18.4个月（伊那利塞组） vs 9.6个月（安慰剂组）；客观缓解率（ORR）分别为58%（伊那利塞组） vs 25%（安慰剂组）。
佐妥昔单抗（Zolbetuximab，zolbetuximab-clzb，Vyloy®）。
安斯泰来。
胃癌或胃食管结合部腺癌。
佐妥昔单抗是一款针对CLDN18.2的细胞溶解抗体，2024年10月18日获美国FDA批准，与化疗联合，作为局部晚期不可切除或转移性HER2-、CLDN18.2阳性的胃癌或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的一线治疗。值得一提的是，这是全球首个获批的靶向CLDN18.2的抗体。本次获批主要基于一项SPOTLIGHT的III期临床试验结果，中位OS分别为18.2个月（佐妥昔单抗组） vs 15.5个月（安慰剂组）；中位PFS分别为10.6个月（佐妥昔单抗组） vs 8.7个月（安慰剂组）。
阿思尼布（Asciminib，Scemblix®）。
诺华公司。
Ph阳性慢性粒细胞白血病。
阿思尼布于2024年10月29日获FDA批准，用于成人新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期的治疗。本次获批主要是基于一项ASC4FIRST临床试验（NCT04971226）的结果，阿思尼布的MMR（主要分子反应）率明显优于标准治疗，48周时的MMR率分别为68%（阿思尼布组） vs 49%[酪氨酸激酶抑制剂（IS-TKI组）]。
瑞维美尼（revumenib，Revuforj®）。
Syndax Pharmaceuticals。
急性白血病。
瑞维美尼是一款Menin抑制剂，2024年11月15日获美国FDA批准，用于成人和1岁以上儿童患者KMT2A（赖氨酸甲基转移酶2A基因）易位的复发或难治性急性白血病的治疗。本次获批主要基于一项AUGMENT-101临床试验（NCT04065399）的疗效评估，CR（完全缓解）+CRh（CR伴部分血液学恢复）率为21.2%，中位 CR+CRh持续时间为6.4个月。
泽尼达妥单抗（Zanidatamab，ZW25，Ziihera®）。
Jazz Pharmaceuticals。
HER2阳性胆道癌。
泽尼达妥单抗是一款双特异性HER2靶向抗体，2024年11月20日获美国FDA批准，用于先前接受过治疗的、不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+）胆道癌（BTC）的治疗。本次获批主要基于一项HERIZON-BTC-01临床试验（NCT04466891）的惊艳数据，由独立中央审查根据RECIST v 1.1确定的客观缓解率（ORR）达到52%（95%CI:39,65），中位缓解持续时间（DOR）长达14.9个月。
恩沙替尼（Ensartinib，X-396，贝美纳®）。
贝达药业控股子公司Xcovery。
ALK阳性非小细胞肺癌。
恩沙替尼于2024年12月18日获美国FDA批准，用于成人先前未接受过ALK抑制剂治疗的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。本次获批主要基于一项eXALT3多中心临床试验（NCT02767804）的惊艳数据，与克唑替尼相比，恩沙替尼的中位无进展生存期（PFS）显著改善。中位PFS分别为25.8个月（恩沙替尼组） vs 12.7个月（克唑替尼组）。
以上新药仅为众多研发热点中的一小部分，还有众多的新药研发，创新技术纷纷在路上，可以预见2025年抗癌领域有望再度迎来丰收之年，更多的新药与新技术将突破重重审批关卡，成功进入市场，这无疑是全体癌友翘首以盼的曙光，让我们拭目以待！
令人鼓舞的是，部分抗癌新药和前沿技术已率先在中国开启临床试验阶段，这也意味着国内患者有可能获得免费试用最新抗癌药物进行治疗的宝贵机会，在与病魔的抗争中抢占先机。想了解抗癌新药更多内容的患者，可将治疗经历、近期病理检查报告等，提交至全球肿瘤医生网医学部（4006667998），进行初步评估。此外，“方舟援助计划”也可为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会。无论是已经上市的新药，还是尚处于研发后期未上市的新药，都有可能通过这一计划为患者提供免费治疗的契机，以减轻患者的经济负担和心理压力，使其能够全身心地投入到抗癌战斗中。助力更多癌友打响抗癌攻坚战，跨过一个又一个5年！
[1]https://www.fda.gov/
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