▎药明康德内容团队编辑
近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法ORG-101治疗CD19+急性淋巴细胞白血病的真实世界研究数据公布，在成人患者和儿童患者中的完全缓解率（CRR）分别高达82%和93%。传奇生物的西达基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液获批新适应症，用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。
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———✦研发进展✦———
◇ Orgenesis公司公布其CD19靶向CAR-T疗法ORG-101治疗CD19+急性淋巴细胞白血病患者的真实世界研究结果。这些数据来自中国一家血液学中心的一项真实世界研究，包括233名患者。数据显示，接受ORG-101治疗的成人患者的CRR为82%，儿童患者为93%。此外，与目前获批的疗法相比，ORG-101治疗导致的严重细胞因子释放综合征（CRS）的发生率很低，在成人患者中为2%，在儿童患者中为6%，表明ORG-101具有良好的安全性。
◇ Ocugen公司宣布，加拿大卫生部批准其启动针对广泛视网膜色素变性（RP）的基因疗法OCU400的3期临床试验。OCU400是一款基于视网膜核激素受体基因NR2E3的基因疗法。NR2E3基因能够调节视网膜内的多种生理功能，例如感光细胞的发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。OCU400通过NR2E3的驱动功能，能够重置被改变的细胞基因网络并建立体内平衡，有望改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。
◇ Ocugen公司宣布，其针对Stargardt病开发的候选基因疗法OCU410ST的1/2期临床试验已完成第三个队列的给药。OCU410ST利用腺相关病毒（AAV）递送平台在视网膜递送RORA基因，可调节与Stargardt病相关的通路，例如脂褐素形成、氧化应激、炎症、细胞存活网络等。
◇ 根据中国国家药监局（NMPA）官网公示，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的新药上市申请已正式获批，可用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。西达基奥仑赛是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，此前已在美国、欧盟、日本等地获批用于治疗R/R MM患者。2017年，传奇生物与强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）达成全球独家许可和合作协议，以共同开发和商业化西达基奥仑赛。
该上市申请的递交是基于一项仅针对中国开展的2期注册研究CARTIFAN-1的结果。该研究旨在评估西达基奥仑赛治疗3线以上中国R/R MM患者的疗效和安全性。根据传奇生物于2023年1月在摩根大通医疗健康年会（JPM）上公布的研究结果，在26.4个月的中位随访中，随着时间的推移，患者对西达基奥仑赛的应答不断加深，总缓解率（ORR）达到87.5%，其中79.2%的患者达到严格意义的完全缓解（sCR）。
◇ NMPA官网公示显示，药明巨诺靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品瑞基奥仑赛注射液新适应症的上市申请已获得批准，可用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤。该药此前已分别于2021年9月和2022年10月获NMPA批准，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL），以及用于治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（R/R FL）。
根据药明巨诺此前的新闻稿，该新适应症的上市申请是基于一项针对中国R/R MCL成人受试者的2期单臂关键性临床研究结果，这些受试者既往接受过靶向CD20抗体、蒽环类或苯达莫司汀、BTK抑制剂治疗。研究结果显示，瑞基奥仑赛展现了良好的临床疗效，其中3个月最佳ORR为81.36%，3个月最佳CRR为66.10%。此外，安全性分析显示，该疗法的总体耐受性良好。
———✦融资、合作、M&A✦———
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◇ 信立泰药业发布公告称，拟与尧唐生物（YolTech Therapeutics）签订协议，获得后者拥有的在研PCSK9靶点的碱基编辑药物YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。YOLT-101为尧唐生物自主研发的靶向PCSK9的碱基编辑药物，目前拟开发的适应症包括家族性高胆固醇血症等。根据信立泰公告介绍，YOLT-101由包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的碱基编辑器（YolBE）和gRNA组成，可在DNA水平编辑PCSK9基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。如能研发成功，将显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，从而提供更便捷的全新治疗选择。
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