酒石酸半胱胺治疗在延迟肾病型胱氨酸贮积症患者延迟终末期肾病（ESRD）发生方面展现出一定疗效，主要体现在以下几个方面：
1
降低肾衰竭发生率：
与未接受治疗的患者相比，接受酒石酸半胱胺治疗的患者肾衰竭发生率显著降低（P<0.001）。即使在5岁之后开始治疗，酒石酸半胱胺仍然可以降低肾衰竭的发生率，虽然效果不如早期治疗显著。
2
延迟肾衰竭发生年龄:
Kaplan–Meier生存曲线结果提示，5 岁前开始酒石酸半胱胺治疗可以显著ESRD发病时间（P<0.0001）（图a）。早期治疗可以将肾衰竭发生年龄推迟4-5年，即从平均9.6岁推迟到平均13.4岁。治疗持续时间越长，肾衰竭发生的年龄越晚。此外，体内白细胞胱氨酸水平≤3 nmol/mg（蛋白质）的患者发生 ESRD 发病时间明显晚于胱氨酸水平较高的患者（图b，Log-rank P=0.004）。
3
改善其他并发症:
早期酒石酸半胱胺治疗可以显著延迟甲状腺功能减退症、糖尿病和神经肌肉疾病的发生。即使在5岁之后开始治疗，酒石酸半胱胺仍然可以延迟甲状腺功能减退症和糖尿病的发生。
4
提高生存率：
接受酒石酸半胱胺治疗的患者比未接受该治疗的患者寿命更长。
酒石酸半胱胺治疗对肾性胱氨酸病患者的肾脏功能和生活质量具有显著的积极影响。
◆酒石酸半胱胺治疗存在一定副作用，但大多数是轻微且可控。以下是一些常见的副作用：
消化系统： 恶心、呕吐、腹泻、食欲不振、胃痛等
神经系统： 眩晕、头痛、疲劳、嗜睡等
皮肤： 皮疹、皮肤异味等
其他：发热、肝功能异常、关节痛等
◆减轻副作用的方法：
调整剂量：在医生的指导下，根据患者的具体情况调整药物剂量。
分次服用： 将一天的剂量分成几次服用，以减少每次服用的剂量。
饮食调整： 避免辛辣、油腻、高脂肪的食物，多吃容易消化的食物。
服用药物：在医生的指导下，可以服用一些药物来缓解恶心、呕吐等症状。
心理支持：与医生或心理咨询师沟通，寻求心理支持。
参考资料来源：
1. rodin-Sartorius A, Tête MJ, Niaudet P, Antignac C, Guest G, Ottolenghi C, Charbit M, Moyse D, Legendre C, Lesavre P, Cochat P, Servais A. Cysteamine therapy delays the progression of nephropathic cystinosis in late adolescents and adults. Kidney Int. 2012 Jan;81(2):179-89. doi: 10.1038/ki.2011.277. Epub 2011 Sep 7. PMID: 21900880.
2. 酒石酸半胱胺-EMA说明书
【文章来源】博鳌乐城维健罕见病临床医学中心
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