2024 年 10 月 3 日，Vaccine Insights 编辑 Charlotte Barker 与 Rothwell Figg 的合伙人 Dan Shores 讨论了 mRNA-脂质纳米颗粒领域的知识产权挑战以及该领域新兴生物技术公司的潜在专利战略。本文是根据采访撰写的。
尽管 mRNA-LNP 疫苗在 COVID-19 大流行期间取得了成功，但在该领域工作的人仍面临重大的知识产权挑战，包括针对 mRNA、脂质和脂质纳米颗粒的高度复杂的专利环境相关的挑战。在这里，我为在该领域运营的生物技术和学术开发人员提供了一个介绍性框架。
我在美国从事专利法工作已有 20 年，帮助生物技术公司在新兴领域定位自己。尤其是在过去几年中，我最喜欢的成长领域之一是 mRNA-脂质纳米颗粒 （LNP）。
虽然 COVID-19 大流行给全球数百万家庭造成了广泛的悲剧，但它也迎来了基于 mRNA 技术的疗法的首次监管批准。
COVID 只是 mRNA 可以解决的众多潜在适应症之一，这项技术的前景是广泛的，这使得与在该领域不断创新的公司合作以利用这项技术来治疗人类疾病非常令人兴奋。
该领域的一个重大（且可预测的）发展是辉瑞/BioNTech 和 Moderna 大量销售 COVID-19 疫苗后发生的专利诉讼活动。从 2022 年开始，一些市场参与者对辉瑞/BioNTech 和 Moderna 提起专利侵权诉讼，寻求根据涉嫌在商业疫苗产品中使用专利持有人技术而获得的损害赔偿。见图 1
.对于任何在 mRNA-LNP 领域开发技术的公司来说，了解错综复杂的知识产权 （IP） 和专利诉讼形势并准备好正确驾驭这些情况至关重要。
操作空间
在开发候选治疗药物时尽早批判性地考虑专利问题是明智的。它应该是优先开发项目议程中“重中之重”的项目。这是因为许多 mRNA 有效载荷或脂质可能被现有的第三方专利或专利申请所涵盖，这可能会带来严重的操作空间问题。如果一个候选产品的专利已被其它公司所覆盖，例如那些会拒绝许可给你的直接竞争对手，那么没有哪个开发商或投资者会在监管审批或临床试验上投入大量资金。
因此，在 IND 阶段之前，请务必与您的专利律师协商，并将正在开发的疗法与专利形势进行比较，以确定潜在的知识产权问题。与此分析相关的项目包括专利到期、制造和销售地点、在相关司法管辖区的行为以及适用的安全港。
创新和保护
假设您正在开发一个有前途的产品，但在研究 IP 环境时，您发现您的阳离子脂质侵犯了专利——您有什么选择？一种选择是向专利所有者索取许可证，这或许是不可能的。你还可以选择一种替代脂质，要么是非专利的，要么是以更好的许可条款提供的。
另一种选择是创新和开发一种新的脂质。这有潜在的三重好处。首先，它可以构建您公司的 IP，从而以多种方式为您的业务增加价值，包括潜在的许可收入。其次，它可能有助于避免侵权问题，并为所使用的阳离子脂质提供操作自由。第三，如果阳离子脂质可以成功用于您的配方中，您将避免从第三方获得阳离子脂质的许可，从而节省该费用。
关于不断发展的 IP 形势的一些最终想法
mRNA-LNP 领域的当前 IP 形势相当复杂。随着自扩增和环 RNA 产品等新技术的进步，该领域不断发展，驾驭这一领域的挑战可能会加剧。
一些针对递送系统（例如 LNP）和相关配方的专利范围广泛但已老化，但脂质和递送系统 IP（相对于有效载荷）可能仍将是未来的基线 IP 问题。这是因为有效载荷在逐个适应症的基础上通常是唯一的，并且 LNP 可以（一般来说）具有普遍适用性。高性能脂质和 LNPS（尤其是那些在临床上表现良好且毒性低的脂质和 LNPS）将供不应求，这将推动围绕这些先进脂质系统的专利申请增加。
至关重要的是，公司应尽早与专利法律顾问协商，并在专利形势的背景下深入考虑其配方，以便在投资可能具有重大专利相关风险的发展道路之前充分了解问题并制定有效的策略。
作者介绍：
Dan Shores 帮助创新公司建立专利组合、谈判战略合作、进行尽职调查、诉讼复杂的专利纠纷、分析专利态势以及制定和实施有效的知识产权战略。他的客户经营范围广泛，包括生物技术、科技、医疗设备和其他行业。这些技术的示例包括 mRNA;脂质纳米颗粒;CAR-T 疗法;CRISPR;寡核苷酸;用于异种移植的基因工程猪器官;用于药物发现的人工智能;用于组织调查的探针;小分子制药;以及许多其他技术。他是一名注册专利律师，在美国专利商标局获得执业许可，并获准在马萨诸塞州和哥伦比亚特区执业。他是美国最高法院律师协会、美国联邦巡回上诉法院和美国马萨诸塞州地区法院的成员。
Dan曾作为演讲嘉宾参与VIF World 2023
