浙江大学医学院附属第一医院赵青威主任：新药临床试验正向数智化转型
文摘
科学
2024-08-06 17:31
北京
周期长、成本高、风险大……这是传统新药临床试验常常面对的挑战。美国塔夫茨大学的研究显示，一款新药从研发到上市平均耗时128个月，平均耗资高达26亿美元，而进入临床试验的药物中，仅有12%能成功推向市场。
如何借助现代信息化、智能化手段加速新药临床试验进度，缩短新药上市周期，成为当前医药领域最为关心的话题之一。2015年之前，临床研究数据主要依赖于纸质方式记录。自2015年7月，原国家食品药品监督管理总局发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015年第117号）以来，医药企业开始高度重视数据的合规性，推动了临床研究数字化系统的广泛应用。
2015年前后，随着云计算技术的日臻成熟及其在临床研究领域的深化应用，临床数字化在可操作性和便捷性方面取得了显著突破。电子化数据采集系统（EDC）得到逐步普及并引领了行业潮流，同时临床试验项目管理系统（CTMS）、临床试验文档管理系统（eTMF）、药物管理和随机系统（IWRS）、药物警戒系统（PVS）等信息化系统和创新服务也蓬勃发展。2020年7月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《新冠肺炎疫情期间药物临床试验管理指导原则（试行）》，为远程智能临床试验和数字化技术应用提供了明确政策依据，指导并鼓励了相关领域的探索与创新。在行业内部，上海市药学会药物临床研究专业委员会联合药物信息协会中国数字健康社区牵头编写的《远程智能临床试验专家共识》已于2022年6月发表于《中国新药与临床杂志》，为远程智能临床试验的设计、管理、实施、技术发展及监管等方面提供了宝贵的借鉴与参考。根据Forrester发布的《2023年预测：医疗行业》报告数据，疫情显著加剧了试验招募的困难，从而加速了试验的远程智能化进程。从2019年至2021年，全球远程临床试验的数量从120项激增至422项。目前，临床研究领域常见的数字化产品包括CTMS、eTMF、IWRS、PVS、EDC、患者报告结局系统（ePRO）、医学影像阅片系统、培训管理系统等。值得一提的是，人工智能（AI）技术在医疗健康领域的应用日益广泛。2024年3月，Nature杂志发表了关于“AI如何加速临床试验”的论文，充分展示了AI技术在加速临床试验过程中的独特价值。虚拟临床试验作为临床试验领域的革新技术和方法，已成为全球范围内临床试验发展的重要趋势。借助数学模型和计算机模拟，它能够精准模拟药物在人体内的药动、药效及副作用等过程，从而显著提高对药物安全性和疗效的预测效率。这种技术不仅为创新药物的综合评估提供了快速、低成本且高效的途径，还为药物研发和临床实践提供了决策支持。其主要涵盖的模型包括群体药动学模型、基于生理的药代动力学模型、定量系统药理学模型以及前沿的AI技术模型。当前，很多制药公司和学术机构正积极投身于虚拟临床试验的应用探索，尤其是基于AI技术的虚拟临床试验。早在2018年，比利时鲁汶大学教授Carlier等人便利用AI技术对200名虚拟受试者开展了一项虚拟临床试验，通过研究骨形成蛋白对儿童罕见病先天性胫骨假关节的治疗效果，有效解决了小儿患者群体难以进行临床试验的难题。2023年，北京大学肿瘤医院机构办主任江旻与中国科学院计算技术研究所孵化的哲源科技携手启动了一项平行的前瞻性虚拟临床试验——Principal-001研究。这也是国内首次基于AI技术的虚拟临床试验实践。智能化管理手段显著提升了医疗机构临床试验工作的效率和质量，引发了行业内的高度关注，目前已有很多相关专利相继公开。“基于大模型的临床试验智能招募方法及装置”专利通过智能手段整合临床试验、患者病历、医学文献及知识库等多维度数据，利用预训练大模型对病历信息进行脱敏处理，并依据提示对话框精准匹配患者病历与临床试验方案。这种方法不仅大幅提升了招募效率，增强了结果的可解释性，还切实保障了患者的隐私安全。“一种基于AI的临床试验受试者招募方法、装置及服务器”专利则聚焦于运用先进的AI技术优化受试者招募流程。它首先精准提取申请者电子病历中的关键身体情况信息，随后基于临床试验的详细条件，对各项身体情况信息进行精准匹配，系统筛选出符合条件的申请者，并即时通知相关客户端，确保信息的即时性与准确性。“一种临床试验用受试者样本密集采样智能管理操作车”专利通过智能化手段实现样品器皿的精确取出与排布，有效避免错拿，同时实现样品识别与自动化贴标，降低医务人员操作失误的风险。此外，“一种医学临床试验原始数据远程核查方法”专利为医学临床研究数据提供了安全性服务，支持数据核查人员远程线上核查医疗机构的医学临床研究数据，既提高了工作效率，又降低了资源消耗。智能化转型的浪潮不仅席卷医疗机构，更在远程临床试验领域取得显著进展，一系列授权专利充分证明了这一点。这些专利覆盖了远程医疗、移动医疗服务、药物直达患者以及可穿戴设备等多个前沿领域。比如，“一种临床试验受试者依从性管理方法及系统”“用于显示屏幕面板的智慧临床研究平台操作图形用户界面”两项专利旨在借助智能化技术提升临床试验的依从性，确保试验结果的可靠性。这些数智化工具的涌现，极大地推动了去中心化临床试验的发展，不仅显著提高了患者的可及性，优化了服务体验，还有效加速了患者入组流程，降低了脱落率，为申办方节省了研发成本。由此可见，信息化、智能化新技术在临床试验设计优化、患者招募的智能分析、管理流程优化、用药供应链优化等方面发挥了重要作用，推动了临床试验的数字化转型，显著提高临床数据质量和改善患者体验，缩短新药上市时间。 医科号 原文载于《医学科学报》 (2024-08-02 第3版 封面)
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