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SPRING 2024
抗蛇毒血清重现生机
原文链接 https://www.nature.com/articles/s41587-024-02221-3
News
1. 一些初创公司探索"黑暗基因组"中隐藏的病毒以治疗疾病
一股新的治疗浪潮正在瞄准散布在人类基因组中的病毒样元素。这些基因组寄生物在人类进化过程中不断积累，存在于被称为"黑暗基因组"的DNA序列区域中。虽然之前它们大多被忽视，但越来越多的研究表明,这些通常处于休眠状态的成分——包括逆转录病毒、转座子和其他重复序列——可能会重新激活,引发炎症、癌症和其他与疾病相关的细胞损伤。科学家们正在开发一系列新疗法，针对这些藏匿于基因组暗域的"病毒遗迹"进行治疗，利用抗体、疫苗和抗逆转录病毒药物等手段，为神经退行性疾病、癌症、自身免疫性疾病和衰老等顽疾开辟新的突破口。
2. 为了确定专利权而引发的基因编辑技术交易热潮
随着Prime编辑技术的兴起, 相关公司纷纷采取措施, 以明确专利权利, 避免知识产权纠纷。
3. 拯救Cavendish香蕉品种
澳大利亚监管机构已批准第一种抗枯萎病的转基因香蕉品种Cavendish投入商业化种植。该品种由昆士兰大学的研究人员培育，可以抵御导致香蕉大面积枯萎的热带4号种曲霉菌。这一成果为应对威胁全球一半香蕉供应的真菌病带来曙光。
原文链接 https://www.nature.com/articles/s41587-024-02206-2
News in Brief
1. FDA 批准首个治疗代谢相关性肝脏脂肪化的药物
美国FDA批准了首个治疗代谢相关性肝脏脂肪化(MASH)疾病的新药Rezdiffra （Madrigal Pharmaceutical），此前该病被称为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
2. 世界上价格最高的用于治疗异染性脑白质营养不良的药物
Orchard Therapeutics公司的新型基因疗法Lenmeldy成为世界上最昂贵的药物，定价425万美元。它是目前唯一能治疗罕见的致命性遗传病——异染性脑白质营养不良(MLD)的药物。
3. 首个经基因编辑的猪肾脏移植
在今年3月16日，麻省总医院外科医生首次将基因编辑猪的肾脏移植到一名末期肾病患者体内。为了提高与人体的相容性，科学家们对该猪的基因组进行了69次编辑。截至目前，病人未出现移植排异的症状。这是人体异种器官移植研究的重要一步，为末期肾病患者提供了新的治疗前景。
4. 本期还有来自韩国、哥斯达黎加、卢旺达和印度的生物技术新闻。
Patents
原文链接 https://www.nature.com/articles/s41587-024-02196-1
原文链接 https://www.nature.com/articles/s41587-024-02197-0
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