事关每位癌友！162款药杀入2024医保谈判，这些抗癌药需重点关注，复发/死亡风险降50%

2024年8月7日，国家医保局公示了《2024年医保目录通过初步形式审查的药品名单及申报药品信息》，共有440个药品通过初步形式审查，其中涵盖85款抗癌药物，包括4款CAR-T细胞药物。全球肿瘤医生网医学部做过详细介绍，大家可阅读原文了解详情：@所有人：440个药品通过2024国家医保初审目录清单，多款抗癌药上榜！

如今共有162款药品成功突围初审目录清单，正式进入了医保谈判/竞价阶段，尤其是以下几大类药物，值得重点关注。

（一）2024年医保谈判重点关注的目录外独家药品

▲数据源自“NHSA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总

（二）2024年医保谈判重点关注的目录内续约/新增适应症药品

▲数据源自“NHSA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总

“ADC药物”即“抗体偶联药物（Antibody Drug Conjugates，ADC）”，它是由细胞毒药物与抗肿瘤mAb偶联而成的一类新型强效抗肿瘤药物，可在损害周围健康组织的前提下，选择性地杀伤癌细胞，广泛用于实体瘤和血液肿瘤的治疗。截至2024年，全球共有15款ADC类抗癌药获批上市，其中我国有7款。阅读原文了解详情：【速览】2024年全球15款获批ADC药物大汇总，一文掌握！

注射用恩美曲妥珠单抗，疾病复发或死亡风险骤降50%

PART 1

恩美曲妥珠单抗（T-DM1，赫赛莱®，Kadcyla®）是全球首款获批治疗实体瘤和HER2+乳腺癌的ADC药物，2020年1月21日，该药在我国获批用于HER2阳性早期乳腺癌的辅助治疗（曲妥珠单抗联合紫杉烷类新辅助治疗后，仍残留侵袭性病灶），它也是我国首款获批上市的ADC药物。

恩美曲妥珠单抗的Ⅲ期KATHERINE临床研究（NCT01772472），共入组1,486例既往接受过紫杉烷和曲妥珠单抗新辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者，将其分为两组，即T-DM1组（n=743例，接受恩美曲妥珠单抗治疗）、曲妥珠单抗组（n=743例）。结果显示如下：

1、疾病复发或死亡风险：比单独使用曲妥珠单抗相比，使用恩美曲妥珠单抗辅助治疗后，可将疾病复发或死亡风险，骤降50%！

2、无侵袭性疾病生存期（IDFS）率：3年IDFS率分别为88.3%（T-DM1组） vs 77.0%（曲妥珠单抗组）。显然，接受恩美曲妥珠单抗治疗的患者，其无侵袭性疾病生存率显著高于曲妥珠单抗组（详见下图）。

▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

注射用德曲妥珠单抗：全癌种可用的神奇抗癌药，非小细胞肺癌疾病控制率高达91.7%

PART 2

德曲妥珠单抗（Enhertu®，T-DXd，优赫得®，Trastuzumab Deruxtecan）是由阿斯利康研发的一款“全癌种”可用的第三代靶向HER2的ADC药物，已先后获得美国FDA、欧洲EMA和我国NMPA批准。德曲妥珠单抗曾在2023年的医保谈判，被并成为“ADC神药”，今年是该药第二次参与国谈，我们也期待可以迎来这款药物早日纳入医保的好消息！

目前德曲妥珠单抗在全球范围内已获批至少5种适应证，包括HER2阳性（IHC3+）实体瘤、HER2阳性胃或胃食管交界腺癌、HER2阳性胃/胃食管连接部癌（GC/GEJA）、HER2阳性乳腺癌、HER2低表达（HER2-low）乳腺癌、HER2（ERBB2）非小细胞肺癌（NSCLC）等。它是首个不限癌种适应证的ADC药物，同时也是首个针对转移性非小细胞肺癌的HER2靶向疗法！

在第115届美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布了德曲妥珠单抗治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的II期DESTINY-Lung05临床试验（NCT05246514）惊艳数据。本次共入组72位经治的HER2突变非小细胞肺癌患者。

结果显示：疾病控制率（DCR）高达91.7%，客观缓解率（ORR）为58.3%，入组患者的12个月无进展生存（PFS）率达到55.1%（范围：41.4~66.8）（详见下图）。

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注射用戈沙妥珠单抗：三阴性乳腺癌生存期显著延长近一倍

PART 3

戈沙妥珠单抗（Trodelvy®，拓达维®，sacituzumab govitecan）是一款靶向TROP2的ADC药物，先后获得美国FDA（2020年）、欧洲EMA（2021年）批准，用于治疗转移性三阴性乳腺癌，它是全球首个获批上市的TROP-2 ADC药物。并在2022年6月7日，在中国获批上市，用于治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（既往接受过≥2种系统治疗），它也是首个获批用于治疗转移性三阴性乳腺癌的ADC药物。

根据ASCENT Ⅲ期临床试验的结果，戈沙妥珠单抗对转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)患者，表现出优于单药化疗（TPC）的疗效。入组患者按1∶1的比例，分为两组，即SG组（接受戈沙妥珠单抗治疗）、TPC组（即单药化疗组），结果显示如下：

1、中位无进展生存期（PFS）：中位PFS显著延长，分别为4.8个月（SG组）vs 1.7个月（TPC组），详见下图。

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2、中位总生存期（OS）：中位OS显著延长近一倍，分别为11.8个月（SG组）vs 6.9 个月（TPC组），详见下图。

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注射用奥加伊妥珠单抗：急性淋巴细胞白血病CR/CRi率超80%

PART 4

奥加伊妥珠单抗（Besponsa®，贝博萨®，Inotuzumab Ozogamicin，INO）是首个获得美国FDA批准的CD22靶向ADC药物，用于成人急性淋巴细胞白血病的治疗，我国在2021年12月12日批准该药的上市申请，它也成为了中国第四款获批上市的ADC药物。

患有复发/难治性急性淋巴细胞白血病(R/R ALL)的成人患者预后不良，尤其是在疾病负担较高的情况下。即便通过挽救性化疗，中位总生存期（OS）也仅为3~6个月，因此，迫切需要改进治疗方法，来提高缓解率、帮助患者过渡到造血干细胞移植，以提高患者的生存率。

而奥加伊妥珠单抗的3期INO-VATE临床研究（NCT01564784）显示，无论疾病负担如何，奥加伊妥珠单抗患者的CR/CRi率、中位无进展生存期均有所改善。

1、CR/CRi率：与常规化疗相比，奥加伊妥珠单抗“完全缓解”或“完全缓解但计数不完全恢复”（CR/CRi）率高达80.7%，有望改变复发或难治性急性淋巴细胞白血病的治疗困境。

2、中位无进展生存期（PFS）：对于所有类别的疾病负担，奥加伊妥珠单抗组患者的PFS均显著改善，24个月的PFS率分别为19.6%[低骨髓原始细胞（BMB）%，即BMB%<50%]、10.6%（中BMB%：50%~90%）、6.5%（高BMB%，>90%）。而接受单纯化疗所有亚组的24个月PFS率均为零或不可估计（详见下图）。

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注射用维泊妥珠单抗：2年无进展生存率提高6.5个百分点

PART 5

维泊妥珠单抗（Polivy®，优罗华®，Polatuzumab Vedotin）是一种靶向CD79b的ADC药物，2019年获美国FDA批准，用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗。该药于2023年在我国获批，用于无法接受造血干细胞移植的复发或难治性DLBCL的治疗，它也是我国二十年来唯一获批作为弥漫性大B细胞淋巴瘤一线治疗的靶向药。值得一提的是，维泊妥珠单抗为备战本次国谈，于今年6月主动降价，小编也希望早日迎来该药纳入医保的好消息！

维泊妥珠单抗的一项3期临床研究（NCT03274492），共入组879例弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)患者，将其随机分为两组，即pola-R-CHP组（440例，维泊妥珠单抗联合R-CHP）、R-CHOP组[439例，单纯接受R-CHP（包括阿霉素、环磷酰胺、利妥昔单抗、长春新碱等）治疗]。

结果显示：2年无进展生存（PFS）率分别为76.7%（维泊妥珠单抗联合R-CHP治疗组） vs 70.2%（单纯R-CHOP组）。可见，与单纯R-CHOP组相比，维泊妥珠单抗联合R-CHP治疗，将DLBCL患者的2年无进展存活率足足提高了6.5个百分点（详见下图）！

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注射用维布妥昔单抗：淋巴瘤总生存率高达90.1%

PART 6

维布妥昔单抗（Adcetris®，BV，安适利®，brentuximab vedotin）是一款靶向CD30的二代ADC药物，先后获美国FDA、欧洲EMA批准，用于系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）的治疗。2020年5月12日，该药在我国获批，用于成人CD30阳性淋巴瘤的治疗。值得一提的是，它是全球首个作为肿瘤一线治疗的ADC药物。

维布妥昔单抗的SG035-0004临床数据显示，该药治疗淋巴瘤的中位无进展生存（PFS）率高达77.2%，中位总生存（OS）率更是高达90.1%。

医保谈判不仅是对药品目录的动态调整，更是对治疗方案的选择、促进医药创新、减轻患者负担就有重要影响。据统计，近六年来，我国医保谈判新增446个药品，累计惠及8亿人次。通常来说，一种新药从开始申请，到最终应用于患者平均需要5年时间，如果算上纳入医保目录的时间，则需要6～8年左右。值得欣慰的是，近年来我国推出了多种抗癌救命药的改革方案，国内抗癌新药的上市速度得到大幅提升！

小编也希望随着越来越多的ADC药物、PD-1、靶向药等抗癌新药上市并纳入医保范围，能惠及更多的癌症患者，让晚期转移性癌友们都有病可医，有药可用！此外，“方舟援助计划”也可为癌症提供上市或未上市新药的免费治疗机会。对现有治疗不满意或想参加方舟计划获得免费用药机会的病友，可将治疗经历、近期病理检查及影像学检查报告等资料，提交至全球肿瘤医生网医学部（400-666-7998），了解详细的入排标准或进行初步评估。

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“方舟基因宝藏计划“由全球肿瘤医生网联合无癌家园、权威基因检测机构、国际药厂、知名肿瘤中心发起的基因“寻宝”行动。本计划旨在深度挖掘每一份基因检测报告提示的生存希望，为肿瘤患者全面解读基因检测报告，并在全球范围内为肿瘤患者匹配适合的上市新药和在研药物临床试验，为患者找到新的生存机遇和上市新药及未上市新药免费治疗的机会！

想参加的病友可以将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至：doctor.huang@globecancer.com邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后1个工作日内电话联系；或直接致电全球肿瘤医生网医学部（400-666-7998）评估。