2023年9月，习近平总书记在黑龙江考察调研时首次提出“新质生产力”；2024年1月，在中央政治局第十一次集体学习时再次强调，“发展新质生产力是推动高质量发展的内在要求和重要着力点”“新质生产力已经在实践中形成并展示出对高质量发展的强劲推动力、支撑力”。今年全国两会，习近平总书记在参加江苏代表团审议时强调，要牢牢把握高质量发展这个首要任务，因地制宜发展新质生产力。
习近平总书记的重要论述，深化了对生产力发展规律的认识，为开辟发展新领域新赛道、塑造发展新动能新优势提供了科学指引。为此，江北新区紧扣发展新质生产力这一核心要义、因地制宜这一重大要求、成为重要阵地这一目标定位，开设“向新而行 以质致远”专栏，系列报道新区各产业领域向“新”而行、走在前列的生动实践，引领推动新区企业用实干讲好新质生产力故事，积极为新区经济建设注入新动能、贡献新力量。
走进中吉智药（南京）生物技术有限公司（以下简称“中吉智药”）的大门，“中吉智药 志耀终疾”八个大字映入眼帘。“终疾”这二字既能体现出企业的技术含量，又能体现出企业治病救人的决心。
在细胞与基因赛道上，中吉智药专注罕见病的治疗，为患者带去生的希望。去年，身患地中海贫血症的患儿贝贝和宁宁，在广西医科大学第一附属医院治疗后顺利出院。他们是中吉智药与广西医科大学第一附属医院合作开展，慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的两例患者。经临床专家们全面评估身体状况后，两名患儿基因治疗效果均良好。在治疗前，贝贝和宁宁的家属也表示愿意接受这种突破性疗法。
近年来，生物创新药行业发展进入调整期，创业者面临新的挑战和抉择。对于迈入发展新阶段的中吉智药来说，如何平衡生存与发展，如何兼顾当下与长远，成为不得不面对的难题。带着疑问，我们一起走进这家和病毒“打交道”的企业。
走基因治疗之路
工作日中午一点半，刚忙完业务的中吉智药总裁李昌锋驱车回到了位于星创产业园区办公地。他说，这里既是终点，也是起点。导航的目的地一栏排在最前面的永远是远在千里之外的家和承载着一个团队智慧的创业“小家”。
李昌锋说：“2018年，中吉智药在北京创立，创业之初都是自己的资金投入，但为了更好地进行产品技术的研发工作，我们启动了融资，结果第一笔融资就是在南京拿到的。在此之后，我们也只是到南京建设中试基地，后经战略决策，公司几位高管不惜每月驾车上千公里往返家和南京之间，也毅然决然地将总部迁至南京。”
当时，细胞与基因治疗赛道不算小众，但要想在赛道中杀出一条新路，不仅需要过硬的技术，更需要创始人的远瞻和决心。
解决卡脖子难题
中吉智药在基因治疗领域取得了显著的进展，特别是在解决国际技术“卡脖子”问题方面取得了重要突破。中吉智药专注于使用病毒载体进行基因治疗，特别是在治疗β-地中海贫血等重大疾病方面取得了重要成果。
贝贝和宁宁两例临床试验就证明了中吉智药自主研发的药物安全、有效，并且，其在江北新区生物医药谷花大力气建设的中试车间，已经能够自主生产达到临床级别的慢病毒载体造血干细胞基因治疗药物。“车间里有一台设备叫全自动多功能细胞处理系统。患者先接受造血干细胞动员和单采过程，采集好的动员外周血送至车间进行造血干细胞的分离及慢病毒载体转导，制成的GMCN-508B经过严格的质量检测放行，经专业的冷链运输回医院。一般中午11点在广西南宁采集到样本，晚上八点就能送抵车间。”李昌锋说。
今年年初，中吉智药提交的一款针对β-地中海贫血的基因疗法药物——GMCN-508B，其临床试验申请（Investigational New Drug, IND）获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这意味着中吉智药在攻克遗传性血液病领域的研究迈出了关键一步，正式开启了GMCN-508B的注册临床试验阶段。
这一里程碑式的进展不仅彰显了中吉智药在基因治疗领域的研发实力，也为我国乃至全球β-地中海贫血患者带来了新的希望。
在创新创业沃土上实现价值
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