未来医生开处方：不再是药物，而是细胞？

学术 2025-01-22 10:03 湖北

听同事讲最近TA养了一批细胞会寄给老板的某位战友用来干嘛干嘛，不禁思考起细胞治疗与药物治疗二者的关系。随着当代医学的飞速发展，细胞治疗作为一种创新的治疗手段正改变着传统的治疗方式。从药物、手术、放疗等到细胞治疗，越来越多的研究和临床试验证明，细胞治疗不仅能够治愈许多难治的疾病，而且有望解决很多现有治疗方案无法解决的问题。那么，细胞治疗的核心技术是什么？它如何影响未来的医学？今天我们来探讨一下（资料与图片来自公开信息）。

细胞治疗技术概述

视频来源/CCTV10

CCTV10科教频道读书栏目《免疫力是第一生命力》这一期，明确提到“未来，生病之后不用吃药，到医院检测一下，医生给开个处方，去购买某个细胞产品即可”。细胞治疗是一种通过使用或修复细胞来治疗疾病的技术，目标是通过调节、修复或替代损伤的细胞与组织，从而恢复或增强器官的功能。目前，细胞治疗主要包括干细胞疗法、免疫细胞疗法、基因编辑技术、组织工程等。

1.1 干细胞技术：利用干细胞的自我复制和多向分化能力来治疗各种疾病。通过提取体外培养的干细胞促使其分化为目标组织细胞并将其移植到患者体内进行治疗。近年来，干细胞治疗在多个领域取得了重要突破。例如，2019年，一项研究表明，利用诱导多能干细胞（iPSCs）生成的胰岛β细胞成功用于1型糖尿病的治疗，治疗的患者在接受干细胞移植后，部分患者的血糖水平显著降低，胰岛素依赖性也有了明显改善。

图一：IPSc的应用

1.2 免疫细胞疗法：免疫细胞疗法是近年来癌症治疗领域的一项突破性技术，特别是CAR-T领域。通过基因工程手段，将患者的免疫细胞（如T细胞）从体内提取出来，经过改造后再回输到患者体内，增强其对癌细胞的识别与杀伤能力。据FDA批准的数据，CAR-T细胞疗法在治疗某些类型的白血病方面取得了显著效果。治疗后，约80%的患者在两个月内进入缓解期，其中40%至50%的患者完全治愈。

图二：TIL细胞疗法的流程示意图

1.3 基因编辑技术：尤其是CRISPR-Cas9技术，可以精准修改基因，修复遗传缺陷或消除有害基因。这一技术已经应用于多种细胞治疗中，特别是在治疗遗传性疾病和癌症的领域。

例如2019年，哈佛大学医学院的一项研究中，CRISPR-Cas9基因编辑技术成功治愈了一种名为镰状细胞贫血症的遗传病。研究人员通过基因编辑技术修复了患者的造血干细胞，经过移植后，患者的红细胞功能恢复正常。

图三：CRISPR-Cas9介导基因敲入

1.4组织工程技术：结合了生物学、材料学和工程学的最新进展，利用生物可降解的支架和生物材料，培育出人工组织或器官。这些人工器官能在体内替代受损器官，或者用于器官移植。例如2018年，麻省理工学院的研究人员成功培育出了一个完整的人工心脏组织，并在小鼠模型中实现了心脏组织的修复。

图四：谱系重编程技术构建汗腺类器官

细胞治疗的应用前景

2.1 癌症治疗的突破：细胞治疗，特别是免疫细胞疗法，已经在癌症治疗中取得了显著进展。2017年，FDA批准了第一款CAR-T细胞疗法Kymriah用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病。这一疗法的成功为癌症治疗打开了新的大门。根据相关报道，CAR-T细胞疗法的治疗白血病的总体缓解率为83%，其中40%的患者完全缓解。

2.2 神经退行性疾病的治疗：神经退行性疾病近年来成为全球范围内重要的公共卫生问题。细胞治疗特别是干细胞治疗，为这些疾病带来了新的希望。例如2020年，来自韩国的研究团队通过植入干细胞成功治愈了小鼠帕金森病模型，研究表明，干细胞能够修复受损的多巴胺神经元，并显著改善小鼠的运动功能。

2.3 糖尿病的治疗：细胞治疗为糖尿病，特别是1型糖尿病的治疗提供了新的思路。通过干细胞或胰岛β细胞移植，能够替代患者体内受损的胰岛功能，恢复其正常的胰岛素分泌。如前1.1中提到的。

虽然细胞治疗带来了许多突破，但在实际应用中仍面临诸多挑战。首先，治疗成本高昂，限制了其广泛应用。其次，细胞治疗的长期效果和安全性尚需更多的临床数据支持。伦理问题也是亟待解决的难题，尤其是在基因编辑和干细胞研究领域。

总结

细胞治疗是未来医学的一个重要方向，它不仅在癌症、神经退行性疾病、心血管疾病等领域展现了巨大的潜力，而且还可能彻底改变我们对疾病的治疗和预防方式。在政策支持、技术突破和资本投资推动下，细胞治疗的技术将逐步走向成熟，成为未来医学的主流治疗手段。通过这些发展，真正的精准医学，靶向治疗将会实现，为当今每个人的健康带来更加个性化和高效的解决方案，也为医学的全面发展奠定基石。

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