书接上文，距离上次干细胞监管的法规与政策分析发文也才短短两月时间，期间迎来了CGT领域的重大国家级政策利好，第一张干细胞的生产证在业内引起了巨大的轰动，随着现场核查的开展，相信第一张干细胞的药物批件即将诞生。
当下干细胞领域的进出口现状如何，政策的巨大利好，行业的跨越式发展将引起何等变革，在接下来的很长一段时间内，CGT领域的发展都将毫无疑问地借到政策和技术发展的东风，开启一段新药开发的旅程，期间外部政策和监管环境变化，技术的演进和发展，怎样适应这些变化以及实操层面如何更简洁、精准、有力的助力我们的申办方的临床试验进展是我们始终如一的关注和焦点。
闲话少叙，进入正题。
干细胞产品的进出口现状
总体情况
● 1. 外商投资：
o 根据2024年9月8日发布的《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，自该通知印发之日起，在中国(北京)自由贸易试验区、中国(上海)自由贸易试验区、中国(广东)自由贸易试验区和海南自由贸易港，允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用。这些技术可以用于产品注册上市和生产，且所有产品可以在全国范围使用。
● 2. 生物技术领域：
o 政策放宽了对生物技术领域的外商投资限制，有助于促进国内生物技术产业的发展和创新。
● 3.禁止出口：
o 根据2023年修订的《中国禁止出口限制出口技术目录》，医用诊断器械及设备制造技术、目标特征提取及识别技术等28项限制出口的技术条目已被删除，但用于人的细胞克隆和基因编辑技术（禁止出口）、CRISPR基因编辑技术（限制出口）以及合成生物学技术（限制出口）。
● 4.生物安全：
o 政策强调在确保生物安全的前提下适度放宽外商投资限制，旨在促进干细胞行业的发展，同时确保生物安全不受影响。
外商准入
综上所述，目前中国在干细胞产品方面对外商投资和技术产品出口的限制已经大幅放宽，旨在促进国内干细胞产业的发展和创新。
但值得注意的是，《通知》中关于生物技术领域的外资放开措施是特定于几个选定的自由贸易区范围内实施的，而在这些自贸区之外，仍然是对外商投资关闭的。《通知》发布当日，国家发展和改革委员会与商务部对外宣布了最新版的《外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2024年版）》（以下简称“2024版负面清单”），该清单自2024年11月1日起生效。24版负面清单里依然维持了对外商投资“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”的禁止性规定。
尽管在部分自贸区内对于外商投资的限制有所放宽，但在全国范围内，对于涉及人体干细胞和基因治疗等敏感领域的外商投资仍然持保守态度。对于外资企业而言，若想涉足这些领域，需要考虑搬迁、注册地址、相关业务和资产转移至这些地区。
其次，企业在享受外资政策放宽带来的利好时，也必须严守《人类遗传资源管理条例》等法律法规，确保在涉及人类遗传资源的采集、保护、利用和国际合作时，不会对中国的公共健康、国家安全和社会公共利益造成威胁。特别是在进行国际科研合作时，需严格遵守相关法律要求，这包括但不限于合作双方的资质审查、合作目的和内容的合法性、人类遗传资源的合法获取、伦理审查、研究成果的归属与利益分配，以及必要的行政审批或备案程序。落实到临床试验的实际开展中，数据出海的合规性仍然是开展前、执行中以及核查和上市后的重点，数据合规的重要性愈发重要。
技术和企业出海
上述内容的着眼重点都落在外商准入方面，那么对于国内高新技术和产品以及高新技术企业走出去的现状又如何呢？
“穷家富路”，出海的第一步于国内企业而言自然是寻求足够的资金支持。
自2007年起，人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发与应用，一直是外资禁入的领域，外资企业不得直接在华投资相关业务。因此众多企业为了探索国际资本市场，通常会选择构建可变利益实体（VIE）架构，即分离境外的上市实体和境内的运营实体，境外控股公司没有直接持有境内运营实体的股权，但通过签署一系列协议实现了对境内运营实体的控制和财务合并，从而能够在境外资本市场上为投资者提供利益。随着越来越多的企业采用这一架构，该模式在实践中逐渐成熟和稳定起来。但伴随2023年3月31日《境内企业境外发行证券和上市管理试行办法》（以下简称“备案新规”）实施，采用这一架构寻求出海的“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”领域的企业都遭遇了显著挑战。
《通知》的发布对于相关企业无疑是一剂强心剂。不仅为这些企业注入了新的活力，还预示着他们可以更顺利地引进国际先进的医疗技术和管理经验，从而加快技术创新与应用的脚步。此外，这一政策的实施也帮助企业克服了境外上市新规带来的障碍，重新打开了境外融资和上市的通道。因而预计《通知》的实行将引发行业内拆除VIE架构的热潮。
CGT是一种先进的生物医学技术，代表了继小分子和大分子靶向疗法之后的最新一代精准医疗手段，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗，具有传统药物难以比拟的长期疗效和治愈潜力，为治疗肿瘤、罕见病、慢性疾病以及其他难以治愈的病症带来创新的理念和方法，临床应用潜力巨大。
外商投资限制的放开，一定程度上增加了CGT企业融资的渠道，降低了企业合规经营的风险，可以让企业把更多精力放在研发和商业化上。但同时也应注意到，当下行业寒冬尚未远离，企业目前融资的阻碍还在于资金的“退出”机制尚未健全和完善。“问君哪得清如许，为有源头活水来”，重点在这水的“活”度上，出入自如才能真正使水活起来，有了活水的灌溉，企业的活力和技术的生命将得到更健康的发展。
临床研究开展
干细胞药物的开发领域一直存在IIT（Investigator-Initiated Trial）和IST（Investigator-Sponsored Trial）这临床研究中的两种常见试验类型，尽管它们有许多相似之处，但在某些方面也存在差异。
从上述表格中不难看出IIT和IST的系统差异。
值得注意的是在合规和监管方面，除了《通知》中对外资医院的定点区域性放开，对于国内研究中心和医疗机构临床研究的开展，国家层面也发布了新的文件予以规范。随着2024年9月18日国家卫生健康委、国家中医药局和国家疾控局研究制定的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》自10月1日起的正式施行，IIT的规范性的要求愈发提高，全国范围内各研究中心，无论分领域的热点中心还是地方中心的伦理、科学审查的严谨性和科学性都会应《管理办法》要求得到加强，对IIT研究的质量体系、保证措施和随访管理和数据分析的要求也越来越高，使IST研究中获得的研究数据的科学性、真实性、规范性得到大幅提升，改变长久以来临床研究中I IT数据质量远低于IST研究数据质量的现状。对此文件的实施和实践过程中流程和规范的把握，我们高度关注，积极与临床试验中心探讨各种形式的合作模式，协助申办方和研究者顺利、高效、规范的开展临床研究。
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