【一分钟秒懂要点】
异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）是治疗多种血液恶性肿瘤的有效选择。尽管已有研究比较了不同单倍体移植方案的临床结果，但结论尚不一致。为此，国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所、北京大学人民医院黄晓军院士团队开展了一项研究，旨在探讨以粒细胞集落刺激因子（G-CSF）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）、移植后环磷酰胺（PTCy）及PTCy联合低剂量ATG（PTCy + ATGlow）为基础的单倍体相合移植方案在恶性血液病患者中的临床疗效。
通讯作者
黄晓军 院士
中国工程院院士，教授，主任医师，博士生导师
国家血液系统疾病临床医学研究中心主任
北京大学血液病研究所所长
北京大学人民医院血液科主任
简历请点击：国家中心PI：黄晓军
第一作者
徐郑丽 主治医师
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学血液病研究所
北京大学人民医院血液科
中国中西医结合学会第九届血液学专业委员会青年委员兼秘书
第一作者在 Leukemia, Science Bulletin, Haematologica, Blood reviews等杂志发表SCI论文20余篇
主持国自然青年基金项目、北京大学临床医学+X项目等3项
北京市血液青年医师病例PK赛一等奖
北京大学青年教师教学基本功比赛一等奖
2023年度北京大学人民医院学术新星
MedComm杂志青年编委
共同第一作者
季杰 副主任医师
四川大学华西医院血液科 造血干细胞移植组医疗组长
MD Anderson肿瘤中心访问学者
中华医学会血液分会感染学组 委员
中国临床肿瘤学会 抗白血病.淋巴瘤联盟青年委员会 委员
中国老年医学学会血液学分会淋巴瘤学组 委员
CSCO中国自体造血干细胞移植工作组 成员
CSCO中国抗淋巴瘤联盟中西部免疫缺陷相关淋巴瘤诊治协作组委员
四川省干细胞技术和细胞治疗协会血液学分会 副会长
四川省医学会器官移植分会 常委
四川省抗癌协会血液病专委会 常委
四川省老年协会血液病专委会 常委
四川省医师协会血液医师分会 常委
四川省医学会血液学分会青年委员会 副主任委员
共同第一作者
王三斌 主任医师
中国医师协会血液科医师分会委员
中国中西医结合学会血液学分会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会细胞治疗学组委员
中国医师协会整合医学医师分会整合血液病血专业委员会委员
全军医学科学技术委员会血液学专业委员会委员
云南省血液学会副主任委员
云南省医师协会血液科医师分会副主任委员
研究方法
患者选择流程图如图1所示。该研究是一项基于CBMTRG数据的多中心回顾性试验。为了尽量减少选择偏倚和混杂偏倚，研究者采用倾向评分匹配（PSM）分析进行患者选择。由于多组PSM方法尚不成熟，研究者选择了对两组进行比较。
图1
主要研究终点为无白血病生存期（LFS）。次要研究终点包括植入时间、急性移植物抗宿主病（aGvHD）、巨细胞病毒（CMV）血症、EB病毒（EBV）血症、复发率、非复发死亡率（NRM）和总生存期（OS）。
研究结果
该研究纳入了在2020年1月至2022年12月期间接受首次单倍造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者。所有纳入的患者均被诊断为急性白血病或骨髓增生异常综合征（MDS）。共有818例具有完整医疗记录的患者被纳入PSM。PSM后G-CSF/ATG组1（n=230）与PTCy组（n=122）匹配，G-CSF/ATG组2（n=226）与PTCy+ATGlow组（n=123）匹配。PSM后患者的基线特征见表1（GCSF/ATG 1 vs. PTCy）和表2（G-CSF/ATG 2 vs. PTCy+ATGlow）。
表1
表2
G-CSF/ATG组1的第28天中性粒细胞植入的累积发生率（98.3% [95% CI，96.5-100.0%] vs. 97.5% [95% CI，94.5-100%]，P=0.005；图2A）和第100天时的血小板植入率（93.5% [95% CI，90.2-96.7%] vs 84.4% [95% CI，77.9-90.9%]；P = 0.002；图2B）均显著高于PTCy组。
同时，G-CSF/ATG组中性粒细胞植入的中位时间[12天（范围，9-21天） vs 13天（范围，9-22天），P<0.001]和血小板植入的中位时间[13天（范围，7-73天） vs 14天（范围，9-45天），P=0.011]均短于PTCy组。G-CSF/ATG组1和PTCy组患者急性移植物抗宿主病（aGvHD）的发生率及复发率方面均无统计学意义的差异。此外，G-CSF/ATG组患者的非复发死亡率（NRM，P<0.001）低于PTCy组、3年总生存（OS，P<0.001）和无白血病生存（LFS，P<0.001）率均高于PTCy组。与PTCy+ATGlow组相比，G-CSF/ATG组的NRM更低（P<0.001），3年LFS更好（P=0.002）。
图2
图3
研究者解析：
本研究基于中国造血干细胞移植登记组（CBMTR）的数据因此，G-CSF/ ATG为基础的haplo-HSCT可能是中国恶性血液病患者的优先选择。未来仍需通过随机对照研究进一步验证这一结论。
原文链接：
Xu ZL, Ji J, Wang SB, Li NN, Zhou J, Lin MH, Xu LP, Wang Y, Zhang XH, Huang XJ. Clinical outcomes of three haploidentical transplantation protocols for hematologic malignancies based on data from the Chinese Bone Marrow Transplantation Registry Group. Haematologica. 2024 Oct 3. doi: 10.3324/haematol.2024.286040. Epub ahead of print. PMID: 39363872.
本文转载自微信公众号“医脉通血液科”
撰稿：徐郑丽
编辑：韩子琦
校对：高伟豪
审核：刘竞、孔圆
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