导读
10月15日，国家药监局发文《对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复》（简称《答复》），明确提出，国家卫健委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗技术的研发与转化，我国将加快细胞与基因领域相关医疗产业发展！
《答复》提到，国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化。
国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”、“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展，培育新质生产力。
全文
答复如下：
一、 关于“围绕生物医药开放创新，支持中原医学科学城共享应用国内最优先行先试政策”
当前国家药监局会同国家卫生健康委联合设定的临床急需药品临时进口工作通道畅通，对于国内无注册上市、无企业生产或短时间无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，医疗机构可按照工作方案要求提出相应药品的临时进口申请，国家药监局均按照方案规定予以加快办理。建议地方综合当地医疗水平、临时进口需求综合研判，评估临时进口特殊授权的必要性。
此外，为全面落实《医疗器械监督管理条例》（国务院令第739号）要求，进一步满足特定临床急需用械需求，近期，国家药监局会同国家卫生健康委制定发布《关于发布医疗机构临床急需医疗器械临时进口使用管理要求的公告》（2024年第97号，以下简称《管理要求》）。医疗机构因患者临床急需拟临时进口使用医疗器械的，应当按《管理要求》向国家药监局提交申请资料。国家药监局收到医疗机构申请资料后，就相应医疗器械是否属于国外已上市但在国内尚无同品种产品获准上市等情况，组织技术审评部门、专家进行审核并作出决定。
二、关于“建议国家药监局、卫健委支持中原医学科学城开展临床真实世界数据应用试点”
国家药监局会同海南省人民政府，自2019年开展临床真实世界数据应用试点工作，支持特许进口的临床急需药械在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内使用获取真实世界数据，挖掘大数据时代临床真实世界数据的潜在价值，推动创新药械早日在我国投入使用。经过4年多的探索实践，海南真实世界数据应用试点已经形成了规范的制度体系、顺畅的运行机制、开放的数据平台，试点工作取得了显著成效。在海南开展试点的同时，国家药监局组织开展真实世界相关监管科学项目研究，推动有关指导原则和技术标准出台，加大对真实世界研究的指导力度。通过真实世界研究取得的真实世界证据用于支持药械注册申请，可以推动药械研发活力持续增强，生物医药产业高质量发展。
依据相应指导原则，临床真实世界数据不仅可以应用于特许进口药械的注册申请，也可以用于医疗器械单组临床试验的外部对照，支持上市医疗器械适用范围、适应症、禁忌症的修改及上市后监测，用于儿童的新活性成分药品的上市后临床安全有效性研究等。国家药监局支持中原医学科学城依照法规，做好上市产品真实世界数据应用，强化药械全生命周期监管。
三、关于“支持中原医学科学城开展细胞与基因领域临床前沿医疗技术研究及研发国际合作”
国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化。国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”、“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展，培育新质生产力。相关重点专项中，支持河南省承担“CAR-NK及TCR-NK技术用于常见肿瘤的临床前及临床研究”等研究。
2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验；也可以直接根据《药品注册管理办法》申请药品注册临床试验。
四、 关于“围绕中医药传承创新，支持中原医学科学城建设一流中医药创新高地和产业基地”
2021年12月，国家中医药局会同相关部门联合批复7个省（市）建设国家中医药综合改革示范区，支持示范区因地制宜深化中医药改革。期间，各示范区积极进行改革探索，取得了一系列改革经验，为中医药高质量发展提供了示范。
国家中医药局高度重视中医药发展，一是自2009年起支持河南中医药大学第一附属医院、河南省中医院设立国家中医临床研究基地，围绕“艾滋病、慢性阻塞性肺疾病”与“扩张性心肌病”病种开展研究。二是2022年3月联合国家发展改革委设立国家中医药传承创新中心建设项目，河南中医药大学第一附属医院为国家中医药传承创新中心建设项目储备库单位，2023年获得中央预算内投资1.5亿元。三是依托河南省中医药研究院、河南中医药大学第一附属医院、河南省洛阳正骨医院、河南省中医院、南阳市中医院建设“四大怀药的道地性与质量评价方法”“艾滋病扶正排毒”“膝骨关节病非手术疗法”“病毒性心肌炎益气养阴”“张仲景经方传承与应用”5家国家中医药局重点研究室。四是大力支持河南省设立科技项目及申报科研奖励，2021年至今河南省共设立60项中央转移支持项目及国家中医药局科技项目，共获国拨经费945万，匹配经费645万，获得2项国家科学进步二等奖，获批1个国家中医药传承创新团队。
感谢您对医疗器械监管工作的关心和支持！
联系单位及电话：国家药监局医疗器械注册管理司，88330600
国家药监局
2024年7月30日
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