作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。这是全球首个 sod1-als 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。该药可用于治疗携带超氧化物歧化酶 1（sod1）基因突变的渐冻症成人患者。
来自人民日报健康客户端消息：采访了北京大学第三医院神经内科主任樊东升，介绍了托夫生注射液的药物机制、获批情况以及对患者的治疗效果等。报道提到该药临床试验时间不长，但药物机制清楚，对生物标志物的改变明显，从基因层面作用于疾病、延缓进程，相比以往治疗更具优势。
然而，遗憾的是，托夫生是一种基因型的药物，只适用于渐冻症患者群体中 sod1 基因型的患者，而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的 2%。而渐冻症抗争者蔡磊，属于剩下 90%的散发型患者，不在该药物的适用范围内。尽管如此，蔡磊团队的工作人员表示，非常感谢国家的急速引进和药企的努力，新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望。
蔡磊的病情持续发展，但科研与公益的脚步从未停歇，仍在前方持续战斗！
身体状况不容乐观，蔡磊的渐冻症病情仍在不断发展，身体机能逐渐下降。近期，他的发声变得困难，短短几句话声音极其模糊，需要工作人员代为讲解，他的颈部也需要医护托扶支撑，身体状况的下滑让人心疼。尽管如此，蔡磊始终保持着乐观坚强的态度，继续为渐冻症的研究事业奋斗。
今年 5 月份，蔡磊曾因一场感冒住进了 ICU，“与普通人不一样，对常人来说一场普通的感冒，对他来说就可能导致病情严重恶化”。目前，蔡磊在日常生活中，站立需要人搀扶，说话、发声、呼吸、吞咽等日常功能也变得更加困难。为降低感染风险，团队担心工作室人多会发生交叉感染，目前蔡磊在家居家办公。
蔡磊破冰团队与多家科研机构、药企、医疗机构等进行合作，共同搭建渐冻症药物开发的联合实验室网络。他和各方一起加速临床前和临床的试验，已经合作和推动了 100 多条渐冻症药物和治疗的管线。目前已经在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院，还有杭州市第一人民医院等医院启动了一些渐冻症新药的临床研究，并获得了一些阶段性的进展。
蔡磊成立的渐冻症患者数据平台目前已经链接了近 15000 名患者，这已经是世界上最大的以患者为中心的 360 度全生命周期的渐冻症科研数据平台。他还呼吁了千人志愿遗体和脑脊髓组织的捐献，从 0 到 1 地推动了中国渐冻症脑脊髓病理科研的样本库的搭建。
同时，蔡磊团队还与华大集团、中科院超算中心合作，进行渐冻症患者规模化开放基因库的建设和分析，建立了大规模的患者血液和脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、ipsc 分化运动神经元、als 类器官等科研样本平台。
段睿在后方坚守“破冰驿站”，为渐冻症事业努力奋斗输血！
作为“破冰驿站”直播平台的创始人及唯一主播，段睿已经过了一年半高强度的直播生活。她每天除了选品、比价、做 PPT、看数据、排品、管后厨、与商务沟通等工作外，还要进行直播和复盘，常常忙到凌晨。但她的努力没有白费，“蔡磊破冰驿站”抖音账号粉丝量已达 436 万，几乎每一场直播都能进抖音直播总榜前几名。
2024 年 10 月 16 日 - 18 日，ESG 全球领导者大会在上海召开。段睿向新浪财经表示，将罕见病作为一个独立议题，让人感到非常温暖。她强调让更多人了解罕见病对于社会发展具有重要意义，对罕见病的关爱是社会底线和社会安全感的展现。
蔡磊和段睿，他们用自己的行动诠释了什么是坚韧、什么是奉献。在渐冻症的阴影下，他们没有放弃，而是选择了勇敢地面对，为自己、为其他患者、为整个社会努力寻找着希望的曙光。他们的故事激励着无数人，也让我们相信，只要坚持不懈，就一定能够战胜困难，迎来美好的明天。
蔡磊说要打光最后一颗子弹，在这里我们呼吁，让我们成为蔡磊破冰的弹药库，让子弹永远打不完！
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