校友之窗|国内首款!复旦校友、中科院神经所 陈跃军教授:研发创新产品“治疗帕金森病的自体细胞注射液”获CDE临床试验默示许可

文摘   2024-12-21 18:09   上海  


校友之窗

“复旦大学光华生命健康校友会”是复旦大学校友总会正式注册成立的分支机构,是跨学科、跨界别、跨地域,覆盖生命健康领域的公益性行业校友组织。以推动中国生命健康领域的“科技创新”,提升人类健康为使命。通过搭建高水平的交流合作平台,促进“产学研医用”的融合与资源整合、发掘科技创新成果,助力母校发展、助力校友成功、助力行业进步、造福社会大众。

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校友成果


帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,主要表现为运动障碍,如震颤、肌强直、运动迟缓等症状,随着病情进展,患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状,但并不能根治疾病,也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞补充帕金森患者脑内丢失的多巴胺能神经元是实现帕金森病功能性治愈最具前景的治疗方法,已成为国际医药领域的竞争热点


2024年12月20日,由复旦校友、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(中科院神经所) 陈跃军教授办的企业上海跃赛生物科技有限公司自主研发针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液(人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液)获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400673)成功进入临床试验阶段。该突破标志着国内在神经退行性疾病治疗领域的一项重要进展,也为帕金森病患者带来了新的希望

图1. 临床试验默示许可公示


UX-DA001注射液(人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液)中国第一&全球第二款IND申报获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物

此次获得CDE临床试验默示许可的细胞治疗药物UX-DA001注射液,采用的是创新的细胞治疗技术,通过企业自主研发的人多能干细胞创新技术平台包括高通量干细胞分化谱系示踪平台高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台分化出高纯度高稳定性高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平,从而改善帕金森病的症状。与传统药物治疗不同,细胞治疗药物的核心在于其可以在脑内实现多巴胺能神经元的再生,从而有望可以从根本上重塑神经功能,而不仅仅是缓解症状。


帕金森病的细胞治疗技术正处在全球临床试验的关键时期,陈跃军教授深信该突破性疗法将为帕金森病的治疗开辟新的道路,并最终造福病患截至目前其所创企业已提交超过10项国际和国内的专利申请获得了2024年“全国颠覆性技术创新大赛”优秀奖。并致力于成为拥有原创性底层核心技术和独立知识产权的生物医药创新力量,为创新疗法转化为临床实践努力拼搏。


跃赛生物COO房海燕博士坦言:“我们非常荣幸此次申报的UX-DA001注射液能够获得CDE的临床试验默示许可,这标志着我们在治疗帕金森病的道路上迈出了重要的一步。作为一种难治性疾病,帕金森病一直是全球医学界的研究难题。帕金森病患者尤其到了中晚期,度过药物“蜜月期”后饱受疾病困扰折磨。通过细胞治疗,我们希望不仅能减缓病情发展,更重要的是能为患者提供真正有效的治愈方案。


校友介绍



陈跃军

跃赛生物创始人
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心

神经分化和再生研究组组长
高级研究员、博士生导师


复旦大学医学学士和药理学博士,曾于复旦大学上海医学院任讲师、副教授;后于美国威斯康星大学进行博士后研究,任助理科学家;之后任中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所研究员。担任了Cell, Developmental Cell等杂志审稿人,Neuroscience Bulletin杂志青年编委,中国细胞生物学会细胞治疗研究与应用分会委员,中国神经科学学会神经干细胞和组织工程分会委员等职务。 

国家“杰出青年科学基金”获得者,国家“优秀青年科学基金”获得者,第十四批国家级高层次青年人才、入选2024“上海市东方英才领军”。曾获2024“全国颠覆性技术创新大赛”优秀奖(第一完成人),2012年教育部自然科学二等奖(第二完成人),2010年教育部自然科学一等奖(第三完成人)

主要从事人多能干细胞的神经分化和神经退行性疾病的细胞治疗,开发了能够在体外或体内分别进行高通量发育谱系示踪的新技术SISBAR和CREST,解析了多巴胺能神经分化的单细胞谱系,并在此基础上开发了更安全有效的帕金森病细胞治疗新策略;解析了帕金森病细胞治疗中移植细胞环路整合和作用的新机制。研究成果以通讯作者发表在Cell Stem Cell, Nature Methods等杂志,并启动临床转化。

近期活


关于光华


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