没有严格设计的临床试验来比较两种药物的效果,但是体外试验和回顾性临床分析都能证明两种药物都有明显的效果。特别是PCLN(在高液体摄入和碱化疗法的同时)能够降低新发结石从1.6个/年至0.52个/年。常规剂量下(250mg q.d)通过浓缩尿预测,与未治疗的胱氨酸尿相比,PCLN能够降低体外胱氨酸沉淀约10%,降低晶体数量约7%。在一项研究中,MPG甚至能够降低60%的新发结石形成,降低72%的手术操作。在体外试验中,能够降低43%的晶体沉淀和9.5%的晶体数量。Barbey回顾了一项研究的27例成人患者使用一种或其他巯基化合物(312例每年),并与预治疗阶段的大量液体摄入和碱化治疗(217例每年)相比较,新发结石从每年0.93降至0.22,需要手术治疗次数从每年0.29降至0.14。
虽然这些药物治疗有效,但仍有严重副作用。没有对两种药物安全性的比较,但是报道的副作用相似,包括:肾小球肾炎/蛋白尿、天疱疮样皮肤病、肌病/重症肌无力、SLE样综合症、高脂血症、胆汁瘀积性黄疸、味觉丧失、皮疹和发热。二硫基丁二酸在体外试验时证明能够有效抑制胱氨酸沉淀,但还没有用于临床试验。卡托普利是另一种选择方案,但体外试验时显示它对胱氨酸沉淀作用有限,并且不能抑制患者尿液的胱氨酸晶体数目。在体内试验中,卡托普利能够降低胱氨酸排泄量,但并不能在不引起严重低血压的剂量下降低结石的发生率。
当需要外科治疗时,经皮肾切开取石术具有很高的成功率(>90%),但是并发症(出血、集合系统穿孔)很多,特别是治疗鹿角型结石和患者年龄小球7岁。此外,最终引起GFR下降的风险与外科手术的次数有关。体外冲击波碎石治疗年龄较小儿童时需要全麻,它治疗肾盂和输尿管的结石是合理的,但是对于肾小盏结石效果较差。