近日，Answer ALS与Cedars-Sinai携手宣布，全球规模最大的肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者诱导多能干细胞（iPSC）及生物资源储存库已成功建成并投入使用。
细胞库建成
该iPS细胞资源库涵盖了近1000名ALS患者的iPS细胞和详尽的临床数据，由Cedars-Sinai生物制造中心的执行主任Dhruv Sareen博士领导，团队成员包括生物制造中心经理Loren Ornelas和副生物医学科学家Aaron Frank。
他们共同努力，将ALS患者的血细胞成功重新编程为iPS细胞，并进一步分化为运动神经元。这些神经元在ALS患者体内会以惊人的速度死亡，而该资源库则构建了全球最大的ALS研究专用神经元细胞库。
Dhruv Sareen博士表示，这一创新方法使得研究人员能够获取大量的患者特异性iPS细胞和分化运动神经元，从而在实验室环境中深入分析ALS的疾病进展。这些观察结果可以与每位ALS患者的独特临床、遗传和蛋白质谱数据进行关联，为制定个性化治疗策略奠定了坚实基础。
与传统的小鼠模型相比，患者特异性的iPS细胞能够更全面地体现人类生物学的复杂性，包括遗传、表观遗传、转录组和蛋白质组学特征。这为研究人员提供了更全面、更精确的疾病模型和评估潜在治疗方法的新途径，标志着ALS研究的关键进步。
Cedars-Sinai再生医学研究所董事会主任Clive Svendsen指出，创建如此高质量的ALS iPS细胞系并从中生成神经元是前所未有的成就。他相信，这一综合平台将成为科学界的重要资源，推动ALS发病机制、治疗发展和精准医疗方法的研究。
目前，该资源库已经将1800多个细胞系分发给了130多个实体，包括国内外的大学和制药公司。通过Answer ALS Neuromine数据门户和Cedars-Sinai生物制造中心，全球研究界可以访问这些患者特定的iPS细胞及其固有数据。
Answer ALS董事总经理Clare Durrett强调，这一模型以前从未有过如此规模，它超越了传统方法，并有可能大幅加快ALS研究的速度。
她表示，通过向科学界提供这些高质量、针对患者的iPS细胞，他们直接支持了为受ALS影响的个人和家庭开发有效治疗方法的努力。
值得一提的是，该iPS细胞资源库在效率上实现了质的飞跃。从iPS细胞生成运动神经元的过程通常需要约45天，而该资源库仅需7-10天即可提供可供研究的运动神经元。这对于快速开发有效的ALS治疗方法至关重要。
随着这一有史以来最大的用于ALS研究的患者来源iPS细胞和运动神经元库的建立，以及丰富的多组学数据集的集成，该平台的变革潜力将推动与国际研究和生物技术界的深入合作，为攻克ALS这一具有挑战性和破坏性的疾病带来新的希望。
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