2017年，全球首个CAR-T细胞产品CTL019的获批，标志着人类癌症治疗史上首个以基因工程为基础的基因疗法开启了细胞治疗时代，具有划时代的意义。
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此后，CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域取得了显著成效，不仅提升了研发人员对肿瘤治疗的信心，也让更多人看到了CAR-T的治疗潜力。
如今，CAR-T细胞疗法的研究已经不再局限于肿瘤领域，其在自身免疫性疾病、传染病等领域的探索也取得了令人振奋的进展。
德国研究团队通过试验证实了CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮（SLE）中的疗效，进一步拓宽了CAR-T细胞疗法的应用范围。
CAR-T之父Carl June医学博士对此表示，尽管还需要更多研究来确认安全性和持久性，但现有研究结果已经足以证明CAR-T在治疗SLE中的有效性。
CAR-T细胞疗法的发展历程
全球首个CAR-T产品的诞生
2017年，全球首个CAR-T细胞产品CTL019（Kymriah）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，由Carl June教授和他的团队开发。这一产品的问世，彻底改变了某些B细胞白血病、淋巴瘤以及其他血液瘤的治疗方法，使患者的病情得以长期缓解。
此后，全球范围内CAR-T细胞疗法的研发如火如荼，多款CAR-T产品相继获批上市，为肿瘤患者带来了新的治疗希望。
中国CAR-T细胞疗法的快速发展
2021年，国内首款CAR-T细胞疗法奕凯达获批，标志着我国CAR-T细胞疗法进入了一个全新的发展阶段。
随后，药明巨诺贝诺达、传奇生物的“西达基奥伦赛”等CAR-T产品也相继获批上市或获得国际认可。至今，我国CAR-T细胞疗法的研发仍然保持着强劲的发展势头，可用靶点数量不断增加，为肿瘤患者提供了更多治疗选择。
CAR-T在肿瘤治疗中的成效
两名乙肝肝硬化患者，分别被诊断为Ib期肝细胞癌（HCC，一种肝癌），并接受了不同的初步治疗。
患者A在2014年确诊后，先是通过肝动脉化疗栓塞（TACE，一种通过堵塞肿瘤血管来杀死癌细胞的方法）获得部分缓解，随后接受微波消融（MWA，利用微波热量破坏癌细胞）治疗。
然而，疾病迅速进展，出现下腔静脉癌血栓。患者A选择参加临床试验，接受了CAR-GPC3 T细胞疗法（一种针对特定癌细胞抗原的免疫疗法）并结合伽玛刀治疗（GKRS，一种精准放疗技术）。治疗后，患者A的甲胎蛋白（AFP，一种肝癌标志物）水平迅速下降，肿瘤未复发，至今已生存超过8年，且未观察到CAR-T细胞相关毒性。
患者B则是在2014年手术切除肿瘤后复发，经过多次TACE和MWA治疗仍未见好转，且出现多处病变和淋巴转移。
其同样因经济原因选择参加临床试验，接受了CAR-GPC3 T细胞疗法。治疗后，患者B的腹膜后淋巴转移减小，AFP水平下降。虽然之后因AFP升高和淋巴转移增大再次接受GKRS治疗，但此后患者保持无病状态超过5年，总生存时间也超过8年。
在治疗期间，患者B报告了一些轻微的不良反应，如发热、疲劳和短暂的血液指标下降，以及1级细胞因子释放综合征（CRS，一种免疫反应引起的症状），但这些并未影响治疗效果。
这两个病例展示了CAR-T疗法在除血液肿瘤外，实体瘤治疗中的潜力。
CAR-T在自身免疫性疾病中的探索
德国研究团队通过试验证实了CAR-T细胞疗法在自身免疫性疾病之一的系统性红斑狼疮（SLE）中的疗效。
SLE是一种自身免疫性疾病，免疫系统将自身抗原识别为外来物，导致自身反应性B细胞核T细胞激活，引发身体疲劳、炎症等症状，严重时甚至会导致死亡。在这项研究中，五名没有从标准SLE治疗中获益的年轻人接受了CAR-T细胞疗法治疗，均获得了缓解，并在三个月内停止了服用药物。
治疗后，所有患者在3个月后均达到SLE缓解，甚至在更长的随访期间也保持无药物缓解。这一结果无疑为SLE患者带来了新的治疗希望。
德国团队的研究表明，CAR-T细胞疗法在治疗SLE中的机制主要是通过耗竭患者体内的B细胞来实现。研究人员对来自SLE患者的自体T细胞用慢病毒抗CD19 CAR载体进行转导，在扩增和清淋后向患者体内输注CAR-T细胞。
CAR-T细胞在患者体内扩增后导致B细胞深度耗竭、临床症状改善和实验室参数正常化。此外，研究还发现即使在B细胞重建后，患者也没有出现SLE复发的情况。
这些结果均表明CAR-T细胞疗法在治疗SLE中是可行的、可耐受的和高效的。
CAR-T在其他疾病中的潜力
心力衰竭的治疗探索
除了自身免疫性疾病外，CAR-T细胞疗法在心力衰竭等心血管疾病的治疗中也显示出潜力。心力衰竭是一种严重的心血管疾病，传统治疗方法往往难以取得理想效果。而CAR-T细胞疗法通过靶向心肌细胞上的特定抗原，可以促进心肌细胞的再生和修复，从而改善心功能。目前已有研究团队正在进行相关临床试验，探索CAR-T细胞疗法在心力衰竭治疗中的可行性和有效性。
肝病和糖尿病的治疗前景
此外，CAR-T细胞疗法在肝病和糖尿病等疾病的治疗中也展现出广阔前景。肝病和糖尿病是全球范围内常见的慢性疾病，传统治疗方法往往难以根治。而CAR-T细胞疗法通过靶向肝脏和胰腺细胞上的特定抗原，可以促进受损细胞的修复和再生，从而改善病情。目前已有研究团队正在进行相关基础研究，为CAR-T细胞疗法在肝病和糖尿病治疗中的应用奠定理论基础。
尽管CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗和其他领域的应用已经取得了显著成效，但仍存在一些挑战和限制。例如，CAR-T细胞疗法的成本较高、治疗持久性和安全性需要进一步研究和改进等。然而，随着科学技术的不断进步和临床经验的不断积累，相信CAR-T细胞疗法的应用前景将会更加广阔。未来，CAR-T细胞疗法有望为更多患者带来疾病治愈或缓解的希望，实现“百病皆可CAR-T”的美好愿景。
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