全球首例！士泽生物渐冻症iPSC细胞疗法获批临床并完成首例患者入组

学术 2024-11-28 10:08 中国香港

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑苏重大创新团队；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成 “临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。

此前，经过多轮严格评审，本项临床研究正式由国家两委局批准，作为国家级干细胞备案临床研究项目正式开展：本临床研究项目是我国首个（迄今唯一）正式获批开展的iPSC衍生细胞药治疗渐冻症的临床研究，也是全球首例/首个异体通用型临床级iPSC衍生神经细胞再生治疗渐冻症的临床研究。正式获批开展的本国家级临床研究项目正依据我国CDE发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则规范开展。

此次士泽生物正式由国家两委局获批开展的临床研究，采用士泽生物自主开发的用于治疗渐冻症的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（FIC），该全球创新性产品已于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予全球孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格：是首个中国自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格、也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物。

“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。因此，迫切需要开发新的治疗方案。

此次士泽生物联合合作医院获国家两委局正式批准开展的国家级干细胞备案临床研究项目，依托士泽生物已建立完成的>5000平方米的研发中心、GMP中试基地及质控中心，可充分保障本次获批的国家级临床研究项目开展所需的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞制剂的生产、质控和放行。此次士泽生物获批的国家级干细胞临床研究备案项目，采用腰穿注射方式移植士泽生物异体通用型临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞全球孤儿药，用于移植治疗渐冻症：对研究再生神经细胞移植治疗渐冻症的安全性并分析对渐冻症患者疗效的影响具有重要的全球首创式临床意义。

迄今为止，士泽生物已获得由国家两委局正式批准开展的全部两项iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究项目，用于治疗中重度帕金森病及渐冻症。在士泽生物已开展的另一项国家级备案临床研究中：士泽生物已与合作医院完成多例经纹状体双侧壳核立体定位注射移植临床级iPSC衍生中脑多巴胺能神经前体细胞，用于治疗中重度帕金森病患者，其中包括在中国上海完成的中国首例临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病。

截至目前，士泽生物临床级iPSC衍生细胞治疗中重度帕金森病最长随访期已超过9个月以上，迄今无细胞疗法相关不良事件出现，且多例患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均有显著性改善趋势。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证，该在研临床项目已于近日顺利通过国家卫健委及现场核查专家组的临床规范及GMP生产现场核查。

关于士泽生物

士泽生物由创始人李翔博士归国全职创立，士泽生物专注于开发临床级iPSC衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病（核心主营业务）：士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职团队，建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务可持续自研创新。士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整软硬件平台，士泽生物自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册批及临床批生产。

士泽生物拥有两项临床阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，正在开展临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）。

士泽生物获评姑苏重大创新团队企业、江苏省双创领军人才企业、姑苏创新创业领军人才企业等；连续获评中国潜在独角兽企业及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等。近2年内士泽生物已完成逾三亿元A轮/A+轮/B1轮市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、金圆展鸿、中新资本、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及共同投资。

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