![]()
提示：欢迎点击上方「PaperRss」↑关注我们！
![]()
2023 年，首款 CRISPR 药物获批。一年多后，新一波基因编辑疗法涌现。在加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国血液学会年会上，研究人员展示了用于治疗癌症和血液疾病以及提高干细胞移植安全性的基因编辑方法。![]()
首个获批的治疗药物 Casgevy 对镰状细胞病和 β- 地中海贫血患者有持续至少五年的益处。Casgevy 由美国马萨诸塞州波士顿的 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士楚格的 CRISPR Therapeutics 开发，通过 CRISPR–Cas9 技术使胎儿血红蛋白基因的 “关闭开关” 失效，让胎儿血红蛋白得以再次产生，从而补偿因基因突变导致的疾病影响。![]()
2023 年 11 月英国率先批准 Casgevy，12 月美国食品药品监督管理局跟进，随后其他一些国家也批准了该疗法。![]()
患有镰状细胞病的人的一些红细胞（人工着色）具有典型的细长镰刀形状。图片来源：阿尔弗雷德・帕西卡 / 科学图片库。
但该疗法需使用患者自身的血液干细胞，制作过程耗时数月，且 220 万美元的高昂价格引发担忧。英国一政府咨询机构对是否将其用于镰状细胞病患者仍未作出决定。
https://www.nature.com/articles/d41586-024-04102-w- THE END -
![]()
【免责声明】图文来自网络，版权属于原作者，如有侵权或非授权发布之嫌，请联系我们，我们将及时更正、删除。转载目的在于促进信息交流，并不代表本公众号赞同其观点或对其内容真实性负责。欢迎关注PaperRSS公众号，每天都在更新。
![]()
![]()
PaperRSS，知名教育公众号。投稿、合作、转载授权事宜请联系本号。微信ID：IGDB2010 或邮箱：PaperRSS001@qq.com。此外，本公众号为国内实验室招聘人员、科研成果展示提供免费服务，欢迎垂询。
