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2025 年 1 月 10 日消息，一项针对 1 型糖尿病的基因编辑细胞治疗研究取得了重要进展。此次研究由瑞典乌普萨拉大学医院开展。在 12 月初，研究团队将经过基因编辑以逃避免疫攻击的胰岛素产生细胞注入了一名 42 岁的 1 型糖尿病男性患者体内。截至目前，这些细胞已存活并产生胰岛素长达一个月，且无需进行免疫抑制。在这次初步测试中，出于谨慎考虑，仅将少量产生胰岛素的 β 细胞注入患者前臂肌肉，所以该患者目前仍需注射胰岛素，同时细胞能存活多久仍有待观察。胰腺中的 β 细胞通常在血糖水平升高时释放胰岛素来调节血糖水平，但在 1 型糖尿病患者中，免疫系统会攻击并杀死 β 细胞。长期以来，研究人员一直在探索替代这些缺失细胞的方法。从已故捐赠者身上移植 β 细胞在 2023 年已成为一种获批的治疗方法，但接受者必须服用药物来抑制自身免疫反应和防止捐赠细胞被当作外来物攻击，而免疫抑制药物可能有严重副作用，这使得该方法不太可能被广泛应用。西雅图的 Sana Biotechnology 公司另辟蹊径，通过基因编辑细胞，使其能够逃避免疫系统。具体是通过两次编辑阻断 HLA1 和 HLA2 蛋白的产生，同时通过第三次编辑提高 CD47 蛋白水平，使细胞不被免疫系统识别为外来物或被免疫系统攻击。宾夕法尼亚大学的 Michael Rickels 表示，初步结果证实，经过这些编辑的 β 细胞免受了患者针对 β 细胞的自身免疫反应和对外来细胞的排斥。原则上，注入更多数量的细胞有望消除胰岛素注射的需求。不过，这种方法也存在潜在的缺点，即如果任何修改后的细胞发生癌变，免疫系统可能无法检测到肿瘤。但在动物测试中，Sana 公司已表明可以通过注射针对 CD47 的抗体来杀死修改后的细胞，这为可能出现的问题提供了额外的安全措施。该研究成果为 1 型糖尿病患者带来了治愈的希望，是迈向无需免疫抑制的 β 细胞替代疗法最终目标的重要一步。
https://www.newscientist.com/article/2463508-gene-edited-cells-that-evade-rejection-show-promise-in-type-1-diabetes/
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