2024年11月18日，由中国医药工业信息中心承办的“关注成长 护佑健康 中国儿童药物研发创新发展论坛”在上海成功举办。会议采用“线下+线上直播”的形式，邀请了政产学研医媒体等多方代表到场，共同探讨儿童药物研发与创新相关话题，还吸引了上万人次产业同仁直播参会。
儿童药物创新研发不足是一直以来的难题。针对儿童这一特殊群体，需要关注其用药需求，开展精准研发、创新剂型、加强循证医学研究，应当坚持以临床需求为导向，利用政策扶持促进产业升级，加强国际合作，增强国际竞争力，从而推动儿童药物的高质量研发。产业链条上的各个环节需要紧密联系和协同发展，协力合作，加速推进儿童药物研发，改善儿童药物短缺，保障儿童用药需求。
本次论坛还发布了儿童制剂辅料安全性数据库，该数据库填补了儿童药辅料使用领域的空白，为儿童用药研发和审评审批提供数据支撑，为儿童用药安全提供保障。
儿童药物研发既要满足儿童医疗需求，又要保障安全有效，精准诊疗需要临床研究者走在技术前列，同时要在伦理、法律等方面有较强意识。全链条遗传相关疾病的研发和创新不仅是通过临床医生发现相关基因突变后进行研究，还包括上市后临床研究和评价、推广应用和真实世界验证，及链条上各环节参与者共同努力，才能推动儿童药物研发和精准治疗快速提升，为儿童带来新的希望。
陆伟根 中国儿童药物研发与产业化联盟 理事长
儿童药物研发、儿童患者治疗手段的研究复杂且具有挑战性，儿童药物研发涉及到药品安全性、有效性以及儿童特有的生理和心理需求。儿童疾病的治疗也从原有基于临床症候的治疗方法，逐渐上升到饮食治疗、补充治疗、酶替代治疗，进一步到小分子药物治疗以及基因治疗。随着精准医学研究的进步、遗传学研究以及新技术的不断应用，儿童药物研发也将不断发展。
张马忠 国家儿童医学中心
儿科麻醉的研发不同于成人，需要关注几个方面：（1）药物开发、监管和应用环境可以促进儿童药品的研发；（2）儿童并非缩小版的成人，需要单独研究其配制给药和药物反应变化；（3）对儿童疗效研究方法的改进要顺应儿童的依从性；（4）儿童用药安全性的监测与研究需要有特定的网络和信息途径；（5）目前针对儿童的安全有效治疗药物和生物制剂的临床药理学状况。
中成药融合了独特理论与治疗方法，在疾病防治中扮演着举足轻重的角色。中成药具有调理温和、服用便捷、副作用小、有效避免耐药性等优点，与西药合理联用能发挥协同增效的作用，为儿童疾病治疗开辟了更多元、更有效的路径，在儿童常见病和多发病方面起到重要治疗作用。未来将借助于智能化技术、大数据、AI实现精准高效的中成药研发，为儿童提供更安全更有效的药物。
郭文 中国儿童药物研发与产业化联盟 秘书长
罕见病诊疗面临诊断难、用药难、保障难的三大难题，为此，需要制定罕见病用药和研发目录清单使用方式，来统筹和协调罕见病用药注册、引进、研发和生产等一系列流程和制度。需要建立产业平台来打破罕见病用药在基础科研、临床试验、上市销售等各环节中的信息壁垒，实现数据共享。需要通过设立罕见病专项基金等方式，充分发挥多渠道资金在罕见病群体中的保障功能。
华雪蔚 中国医药工业信息中心 副主任
罕见病的治疗目前仍存在进口药品价格昂贵、保障覆盖不足、难以确诊、适应症未注册等问题。政府高度支持罕见病药的研发，在国家有关部门的支持和共同努力下，越来越多罕见病药纳入医保，这极大减轻了罕见病患者治疗负担。在政策推动下，逐渐提升罕见病诊疗和预防，鼓励罕见病药物研发，支持罕见病药物生产上市，使得罕见病获得更多的治疗保障。
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
雾化给药可用于包括哮喘、毛细支气管炎、喘息性支气管炎感染或者变异性咳嗽等呼吸道疾病，其适用于全年龄段儿童，包括新生儿，是儿童用药的重要剂型，也是儿童专用药研发的新方向。未来雾化药物的开发方向可以扩展到新药、新适应症，如肺动脉高压、肺原性心脏病等，以及开发能够减少全身用药副作用的雾化抗菌药。
孙华君 上海交通大学附属儿童医院 药学部主任
儿童用药安全性和有效性评价体系的建立聚焦于儿童用药，尤其重点关注拓展用药的问题，以及新生儿这个特殊群体的用药，通过分析临床用药情况为临床合理用药、推动儿童药品研发提供信息支持。从真实世界研究获得的可靠数据可以支持相关决策，也可为新药研发和拓展儿童适应症、完善儿童用药剂量方案提供支持，节约儿童临床研究资源，降低用药风险。
戴峥立 中国医药工业信息中心 高级行业研究员
儿童制剂用辅料安全性数据库的建立，旨在为医药行业提供了一个集数据采集、标准化处理、信息共享和技术支撑于一体的平台。目前收载了从临床不良反应数据、动物安全性数据、体外数据、上市药物应用情况、质量标准等方面展示全球科学权威的信息，为促进儿童制剂的科学监管提供技术支撑。数据库的实际应用将有利于提高儿童用药的安全性评估和监管效率，并促进儿童药物研发的科学化和精准化。
