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53年前，有一位名叫David Vetter 的男孩出生时患有重症联合免疫缺陷病【原发性免疫缺陷（PID）最严重的一个病种】。因为他身体没有正常免疫功能因此无法抵御感染，所以出生后便被医生安排生活在无菌的气密塑料泡泡装置中生活学习了12年，直到他离世。他的特殊经历在当时引起了美国社会强烈的关注，他因被媒体称为「泡泡男孩」而家喻户晓，而他的故事也一直被全世界广泛传播至今。53年后，我们来到中国古都南京，用自己的方式再次演绎了「泡泡男孩」的故事。
▲儿时的David从出生后就生活在这个透明装置中直至去世
▲David和妈妈
2024年4月21日9时，由蔻德罕见病中心、PID加油宝贝关爱中心联合主办的【用艺术感知疾病 - 原发性免疫缺陷病科普宣传进入中国药科大学】国际原发性免疫缺陷病宣传周活动在中国药科大学江宁校区兴药楼隆重开幕。
活动开始，中国药科大学副校长杨勇教授和蔻德罕见病中心主任黄如方先生做了精彩而感人的致辞。杨勇副校长讲到了自己朋友的孩子因为罹患了神经性罕见病从而开始关注到了罕见病，罕见病其实离每个人都不遥远，作为医药类高校，为中国乃至全世界罕见病患者研发治疗药物是中国药科大学人的使命和责任。黄如方主任作为中国罕见病公益事业的领路人，多年来为中国罕见病的发展做出了巨大贡献，他强调罕见病罕见，爱不罕见，罕见病患者也可以成为人才，为社会与国家的建设作出巨大的贡献。
▲中国药科大学副校长杨勇教授致辞
▲蔻德罕见病中心主任黄如方先生致辞
在疾病科普与讲座环节，我们邀请到的第一位专家是复旦大学附属儿科医院临床免疫科主任王晓川教授，王教授为大家带来了原发性免疫缺陷病的研究进展以及诊疗方案。作为国内首批关注和研究PIDs的资深诊疗专家，王教授告知我们，不能说每个人，但绝大多数人至少罹患一种原发性免疫缺陷病，只是发不发病的问题。他的演讲让我们不仅学到了疾病知识，观众们还感受到了王教授对于PID患者们的深切关注以及对中国PID公益事业发展的热情，他不仅是一位临床经验极其丰富的PID专家，对于患者们的疼爱几十年来也未曾改变。他肯定我们PID公益组织工作的同时要求我们把中国PID公益事业坚持做下去，做好做强，这给了我们非常大的信心与力量！
▲复旦大学附属儿科医院临床免疫科主任王晓川教授演讲
第二位专家是南京儿童医院副院长田曼教授，田曼教授是儿童呼吸领域的顶级专家，她讲授了临床工作中接诊的部分PID患者病历情况，课件上十几年前的检验检查单上清晰地记录着当时的小患者们的数据，十几年后的现在，有些孩子已经通过干细胞治愈，有些在规律使用人免疫球蛋白健康成长，而有些孩子却永远离开了人世。这些记录承载着中国PID诊疗的发展，也记录了我们患者一直以来在确诊与治疗时所遇的艰辛，更体现了田院长在多年临床工作中对PID诊疗的重视和对于PID患者的关注。今天的两位专家不是在诊室里为患者看诊，而是与患者们同台，在中国最好的药科大学里一起为药学、医学师生们科普疾病知识和激发科研热情，一起为中国PID的诊疗发展贡献力量！对像王主任和田院长这样负责任、有爱心、攻坚克难一心为患者的医生，我们一直心存敬意！
▲南京儿童医院副院长田曼教授演讲
接着，PID加油宝贝关爱中心理事长曲萌（Jessie）女士向各位领导、嘉宾、师生观众们介绍了中国PID患者的现状及挑战。2017年2月PID加油宝贝关爱中心成立时只召集到不足100位患者到今天成为了拥有近3000名患者的PID公益组织，组织内登记PID病种也超过了109种。在PID公益道路上，她的感触良多：
▲PID加油宝贝关爱中心理事长曲萌（Jessie）女士演讲
PID是有近500个病种涉及到全身多器官的复杂临床表现以及个体化差异极强的病种，多数临床医生均无诊疗经验，对于普通人来说更是一无所知。从心理安抚、疾病科普到就诊、用药、医保政策、特困帮扶上，志愿者们一直默默无私的奉献着时间、精力，帮助着需要的患者，这些让患者及家长们不再焦躁、诊疗有了方向、生活有了希望。Jessie曾经说过，患者群里的患者数量是有数的，但是我们帮过的患者、通过我们的专家引荐而得到正规治疗的、治愈的患者却不计其数。组织成立7年来，她已经记不清看过多少份患者的基因报告了，患者们对她的信任给了她持续的动力一直在坚持做公益，因为她的一句话可能就会改变一位患者的命运，一个家族的命运，她感到这份工作非常的有意义也无比重要。
自2022年12月开始，人免疫球蛋白就逐渐在各省市地区缺药、断药，患者们着急纷纷向组织反馈和求助，她在国际和国内各大专业领域学术会议上多次代表中国PID患者向社会及各界呼吁原发性免疫缺陷病患者应享有人免疫球蛋白使用的优先权，并且患者们应该无经济负担地使用人免疫球蛋白的演讲。很幸运地是，通过她及团队的不断发声，我们已经看到了相关方对于中国PID患者们的关注度已经在逐渐提高，相信在不久的未来，我国PID患者一定可以拥有更好的用药保障！
▲活动现场座无虚席，观众们认真聆听、踊跃参与活动
最后的分享来自于原发性免疫缺陷病患者磊磊的故事。磊磊是一个非常坚强而乐观的人，他用自己的亲身经历讲述了他的童年、他的家庭，父母一直以来的坚持以及医生们对他的照顾使得他虽从小患病，但坚强的意志让他不仅学业优秀，还找到很好的工作，去年也结婚了，从小男孩成长为一个顶天立地男子汉的真实故事。他的经历勉励着我们的患者以及每一位学生及社会人士要积极地去面对自己的人生，我们每一个人都不完美，但就因为这样的不完美，才造就了我们每个人不同的精彩人生！
▲原发性免疫缺陷病患者磊磊演讲
科普和患者人生分享结束后，我们一起移步到大厅艺术展示现场，志愿者们在透明球里演示正常的学习、生活、工作状态，演绎了「泡泡男孩」的故事，这些透明球就是患者在没有药物条件下赖以生存的生活保障，它代表着人免疫球蛋白这一药物对于PID患者们的保护作用，如果没有它，我们的患者将无法生存。
▲志愿者们在透明球中用艺术的形式模拟PID患者平时需要人免疫球蛋白作为正常生活的保障，如果没有它，他们将失去生命的保护罩
PID加油宝贝关爱中心小志愿者叨叨在透明球里为大家表演了二胡独奏【赛马】，他的演出让在场的所有观众都停下脚步，这一独特的艺术呈献形式将本次活动带入了高潮。观众们与球内的志愿者们通过打招呼、挥手、手贴手、拥抱等进行互动交流，踊跃尝试生活在密闭球体中是什么样的感受；观众用心阅读现场的每一块科普知识和患者故事展板。活动现场是安静的、但每个人的心中都是沸腾的，他们不仅在现场认真的学习疾病的相关知识，更在感受PID患者的坚强与努力，有很多学子们现场给我们反馈说有了使命感、责任感和更多的动力，找到了学习科研的方向，他们的眼神也变得更加坚定。
▲PID患者叨叨在透明球中演奏二胡【赛马】
本次原发性免疫缺陷病科普走进中国药科大学活动现场有来自中国药科大学、南京医科大学师生和患者代表的近200人参加，通过小鹅通、医学界等线上平台参加活动的有5000余人。在活动结束后有多位同学向我们索要PID相关知识材料，并志愿加入PID宣传队伍，为PID宣传出一份力！我们为有这些优秀、好学、有爱心的青年人才而感到非常欣慰和高兴！
▲现场同学们积极参加PID相关知识问答环节，答对的同学可以获得活动精美礼品
本次活动的成功举办，我们要衷心感谢中国药科大学的支持，感谢所有支持本次活动的专家、老师、同学、患者和媒体朋友们，正是有了你们的参与、指导和支持，这场有意义的活动才从概念变成现实，我们的活动才更加有意义！感谢有热情有情怀一直默默无私奉献的我们志愿者团队！心存感激，志在远方，中国药科大学的专业力量，中国的青年药学工作者、医学领域专家将会研发出更多创新好药去为中国人民、世界人民的健康保驾护航！
活动精彩照片：
▲非常感谢复旦大学附属儿科医院临床免疫科主任王晓川教授、蔻德罕见病中心黄如方主任、中国药科大学附属上海高博肿瘤医院冯晨院长从外地赶来亲临活动现场为我们活动助力打气！
▲World PI Week 标志性动作；【Y】代表抗体
▲从左至右：中国药科大学附属上海高博肿瘤医院冯晨院长
中国药科大学现代制药产业学院王欣然常务副院长
PID加油宝贝关爱中心理事长曲萌（Jessie）
现代制药产业学院办公室主任陈娟老师
中国药科大学团委龙妍老师
▲PID加油宝贝关爱中心志愿者及患者和家属
▲PID加油宝贝关爱中心理事长曲萌（Jessie）与透明球内志愿者互动
▲从左至右： 南京市儿童医院田曼副院长
复旦大学附属儿科医院临床免疫科王晓川主任
PID加油宝贝关爱中心志愿者叨叨
PID加油宝贝关爱中心理事长曲萌（Jessie）
中国药科大学现代制药产业学院常务副院长王欣然
参与活动报道媒体：
第一财经
中国新闻周刊
医学界
南京电视台
南方周末
新华日报
新华网
江苏电视台
江苏科技报
现代快报
财经杂志
深蓝观
文：PID加油宝贝关爱中心
