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今年的八月注定是个不凡的月份。
承载着多年的使命感和责任感，我们终于在上海成功举办了中国首本以患者为中心的原发性免疫缺陷病国际经验交流会暨患者调研及政策倡导项目（白皮书）的开题会。为了这一刻，我和武田（中国）、蔻德罕见病中心倾注了半年多的努力。尽管一路上困难重重，我们曾一度担心会无法如期举办，但我们始终怀揣信念，坚定地走在这条正确却艰难的道路上。看到这一切变为现实，心中充满了感动和欣慰。
感谢所有到场专家的宝贵意见。这本白皮书将为罕见病领域树立新的标杆。在资金投入、政府政策、医学顾问团、专家团队、企业顾问团以及患者代表等多个层面，本白皮书将推动中国原发性免疫缺陷病领域中未解决问题的进展与突破。
八月也是欧洲一年一度的最美假期，IPOPI（国际原发性免疫缺陷病患者联盟）主席Martine Pergent以及ACESO Heath Consulting的Tomasz教授却放弃了休假，不仅受邀专程前往南昌参加中华预防医学会主办的【2024中国血液安全大会】还如期参加了我们的开题会。整整10天，我们的行程满满当当，每天不是在开会就是在开会路上。我们好几天说话说到嗓子沙哑，但仍激动万分。这是Martine和Tomasz第一次来到上海和南昌，特别是对于Martine来说是第一次来到中国参加国家重点学术会议，她特别的兴奋。在这之前，她只能每年通过我去欧洲开会的时候和我交流一些关于中国的PID患者和诊疗情况，而这次，她不仅参加了中国重要的行业学术会议，更是参访了复旦大学附属儿科医院 —— 中国PID患者就诊最多的医院之一，还有武田中国、上海莱士等企业，与国际及中国血制企业有了更深入的了解和沟通。
左上：PID加油宝贝关爱中心理事长 曲萌Jessie
报告题目：【中国原发性免疫缺陷病患者使用人免疫球蛋白的现状及挑战】
右上：香港李嘉诚医学院的助理院长Dr. Pamela Lee
报告题目：【人免疫球蛋白在原发性免疫缺陷治疗中的作用和潜力】
右下：ACESO Healthcare Consulting Prof. Tomasz Kluszczynsk
报告题目：【血浆衍生药物的社会经济价值：全球视角与中国的机遇】
来自香港李嘉诚医学院的助理院长Dr. Pamela Lee，也就是李佩华医生，相信不少在香港大学深圳医院就诊过的患者都认识她，这位年轻但经验丰富，性格温柔对待患者亲切细心的李医生也全程参加了我们的会议和参访。在每天开会的路上和会议的间隙，她都在为患者看诊或者与患者家长通话，她也不时地与她在香港正在移植的患者通视频电话，不断去询问患者们的情况。我真的为患者们感到开心，可以被这么好的医生照顾。
左上：中国医学科学院输血研究所 刘忠教授
报告题目：【血浆制品的药用价值和前景】
中上：中国工程院 张学院士
报告题目：【急性早细粒白血病精准治疗的中国故事】
右上：中国检验检疫科学研究院卫生检验与检疫研究所 胡孔新教授
报告题目：【中国进出口血液制品安全与监管：中国检验检疫的角色与实践】
下方：Dr. Pamela Lee, Martine Pergent, 曲萌 Jessie Qu
感谢张学院士、刘忠教授、胡孔新教授对于中国原发性免疫缺陷患者们长期以来的关注和支持，相信有了您们对于疾病的宣传和推动，将会有越来越多的医者、行业专家等能够有机会了解和诊治PID疾病、提高患者使用人免疫球蛋白的药物可及性！
从左至右：天坛生物研发中心副总经理梁洪、天坛生物研发中心总经理余鼎、Martine Pergent、曲萌Jessie、Pamela Lee、武田中国医学事务部血液制品领域全国负责人迪丽达尔、Tomasz
会议间隙，我们也与天坛生物、成都蓉生药业的余总和梁总共同讨论如何更好的保障中国PID患者们的用药需求。同时，我们也转达了患者们热切期待皮下丙种球蛋白的上市能够有利于缓解目前静注人免疫球蛋白的市场紧缺状态，使患者们都能定时定量用药的希望。
在复旦医院儿科医院参访时，我遇到了刚刚认识几天的SCID小患者家长。从认识到帮助两个月的小患者从湖南坐救护车转诊到上海，只用了三天。他们两夫妻知道我们会去医院，整个上午都在医院等着我们。第一次见到他们，我们都很感动。仿佛是多年的老朋友，感恩小朋友有这样负责任的父母，感谢复旦儿科医院移植科钱主任的迅速接诊才让小朋友转危为安。
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参访过程中，我们不仅了解了医院多年的建院史，也体会到了医院在患者照顾上的用心。特别是病房如此的干净、整洁，患者和家长们都住得很舒服。
翟晓文副院长热情接待了我们，大家在会上充分讨论了如何更好的从医院医生以及患者公益组织角度配合为患者提供更好的帮助；同时我们也由周钦华主任带领下参观了PID患者们的病房，侯佳主任也向我们介绍了医院上个月新开的研究型病房。
在那里，我们看到了许多天使般的孩子们，他们每一个人都那么可爱，见到我们来，不时的打趣和我们谈话，我们还一起玩了一会。最后，我们非常开心地把专门给我们PID小患者们的礼物送给他们，他们也都很喜欢。
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这次的上海和南昌之行，我们每个人都收获满满，感动不已。这些天，每个与会者都不断地鼓励我和夸奖我的工作做出了成绩，我向大家深表感激。但我知道，我做的还远远不够。而目前做到的，也绝不都是我一个人的成绩。我有一队行动力爆满、年轻有为的志愿者团队，还有不断给我们加油打气的PID专家们，以及行业各相关方。中国PID患者们遇到的问题是立体的问题，全社会多视角的问题。不管是在医院里用不到丙球，还是用不足量，药费太贵等，这些都不是一个人能解决的。在过去这几年，我们不断在媒体上针对丙球用药问题呼吁，我们非常兴奋地看到国家医保局已经看到了我们患者的需求，也打算好好去解决目前的难题。而我们的白皮书也将再次深入这些供求矛盾，不管是从血浆采集、浆站建设、药品监管、医保政策、医院绿色通道、用药剂量等多方面向各方呼吁大家一起看到问题，解决问题。
【人民日报】用好特病单议等管理机制，罕见病并不是“低分”病种
参访武田中国
感谢武田中国企业事务与患者赋能部负责人连晶以及团队的邀请和热情接待
参访上海莱士血液制品股份有限公司
感谢上海莱士血液制品股份有限公司副董事长、总经理徐俊以及团队的邀请和热情接待
2022年，美国JMF基金会通过全球近千位PID诊疗专家的问卷及调查做出了预测，全世界可能有1%的PID人口。中国人口占全球17%，按此比例，中国PID患病人口可能会超过1400万。而我们患者网络群才有几千人。绝大多数的患者都还没有被找到。而中国有PID诊疗能力的医生应该也不过百位，并且还没有一位完全是PID成人专业的医生。我们的PID小患者们未来怎么办？即使现在几家医院开通了35岁以下PID患者在儿童医院就诊的政策，而我们35岁以上的患者仍然面临无处可就诊的窘境。
宣传PID疾病、找到尽可能多的PID患者，管理患者的需求，为患者们排忧解难是我们一直都要做的事情。促进药品行业健康发展、行业相关工作顺利发展、配合医疗及科研机构、企业研究也是我们不遗余力会去配合的。这其中的每一环都不能缺少，期待我们的多方合作能够让这个环中的每一方都可以得到更好更快的改善和发展。
在这些会议与调研活动中，我深刻感受到国内外对原发性免疫缺陷病（PID）患者的关注与支持。尤其是各界的努力和关注使我对未来充满信心。我们不仅在学术上得到了启发，也在实地考察中看到了实实在在的进步与需求。
然而，这只是一个开始。未来我们还有很长的路要走，仍需面对很多挑战。我们要让更多的患者被发现和确诊，使他们能够得到应有的医疗支持和保障。同时，也希望通过我们的努力，推动相关政策的完善，为PID患者群体创造更有利的环境。
最后，我要特别感谢所有与会者和支持者的信任和帮助。没有大家的支持，我们无法取得今天的进展。展望未来，我相信只要我们齐心协力，就一定能为中国的PID患者创造一个更美好的明天。
感 谢
非营利组织
中国罕见病联盟
IPOPI - 国际原发性免疫缺陷患者联盟
蔻德罕见病中心
澳大利亚布里斯班亚太联合商务狮子会
医疗和研究机构
中华预防医学会
中国输血协会
复旦大学附属儿科医院
医药企业
武田（中国）
上海莱士血液制品股份有限公司
咨询和服务商
ACESO Health Consulting
Bio-Link 百林科
文：Jessie
