央视报道干细胞治疗帕金森,让帕金森不再可“帕”!

文摘   2024-09-19 09:30   柬埔寨  
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帕金森病是一种以震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍为主要表现的中老年神经系统退行性疾病。


CCTV报道:干细胞治疗帕金森取得了巨大突破!


帕金森被称为“不死的癌症”,被认为是中老年人健康的“第三大杀手”!据世界帕金森协会统计数据显示,目前全球共有570万帕金森患者,而中国患病人数约300万,年增新发患者20万以上。


预计到2030年,中国帕金森病患者将激增至600万人左右,患者数量将占全球一半以上。中国已成为“帕金森第一大国”。近年来帕金森还呈现年轻化的发病趋势,其中“青少年型帕金森病”患者也在不断增加,约占总人数的10%。


帕金森病的病因目前仍不明确,年龄老化、生活环境、化学制剂、遗传等都有可能是帕金森病的致病因素。目前研究推测大脑黑质细胞退化,无法产生足够的神经递质——多巴胺。


多巴胺能神经元在控制人体随意运动和调节姿势位置中起着关键作用。因此针对多巴胺能神经元的调节就成为研究人员们突破“帕金森病”的研究重点。



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干细胞治疗帕金森的作用机制



从目前来说,帕金森病的发病机制还不是十分明确,到底哪个环节出了问题导致帕金森病目前仍不清楚。帕金森病的病理改变是由于【中脑黑质多巴胺能神经元脱失】,多巴胺能神经元在控制人体随意运动和调节姿势位置中起着关键作用。因此针对多巴胺能神经元的调节就成为研究人员们突破“帕金森病”的研究重点。


间充质干细胞(MSC)是一种具有多向分化潜能的干细胞,由于其良好的增殖分化能力、旁分泌及免疫调节等功能,可以分化成不同来源的组织,补充损伤及老化的组织细胞。



其中,来源于新生儿脐带的脐带间充质干细胞( UC-MSC)的多向分化潜能逐渐应用于帕金森病的临床治疗中,自我更新和定向分化为多巴胺能神经元,UC-MSC移植后能够定向迁移到病变部位,表达替代缺损的神经元或神经胶质细胞,使其发挥正常的细胞功能,从而缓解帕金森患者的病症。


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干细胞给帕金森病带来希望



干细胞疗法是一种切实可行的帕金森病替代细胞治疗方案。在间充质干细胞方面,多项临床试验证实了其安全性与有效性。国内外均有多个临床数据发表。


2023年7月, 拜耳(Bayer)以及旗下BlueRock Therapeutics联合公布其在研干细胞疗法bemdaneprocel(BRT-DA01)在治疗帕金森病患者的1期临床试验积极结果。分析显示,试验中患者对bemdaneprocel均耐受良好。此外,对试验次要终点的评估证明干细胞移植的可行性,并显示细胞脑内植入和存活达1年的证据。



Bemdaneprocel(BRT-DA01)是一种研究性疗法,由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成,可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络,有望恢复患者的运动和非运动功能。


另外,国内在脐带间充质干细胞移植治疗帕金森的临床研究也已取得了许多可喜的临床效果,已查询到多篇应用脐带间充质干细胞治疗帕金森疾病的临床研究文献:


广东省中医院内六科研究者为9例PD患者经蛛网膜下腔注射hUC-MSCs,治疗后第28天患者的UPDRS评分较治疗前显著降低,可显著改善患者的运动症状,提高的生活质量,延缓病情发展;


河北医科大学第一医院神经内科,就诊的34例帕金森患者应用经体外培养无菌分离的hUC-MSCs经外周静脉滴注移植治疗,从开始hUC-MSCs移植治疗至随访结束,34例患者均未出现明显的过敏反应及移植物抗宿主病。hUC-MSCs经静脉移植对帕金森患者安全有效,可以改善MS及大部分NMS。与移植前相比较,移植后1个月、移植后3个月均有效,疗效可维持到第3个月,1个月到3个月期间基本处于稳定状态。



近年来,干细胞作为一种有希望的修复性治疗方法已经成为帕金森研究领域的前沿,脐带间充质干细胞作为一种新型种子细胞,具有取材无创、无伦理争议、低免疫原性等优点,尤其将分娩时的脐带作为主要来源。同时,通过基因转染手段,促进脐带间充质干细胞定向分化为多巴胺能神经元,为临床治疗帕金森提供新的思路。


随着人们对脐带间充质干细胞的生物学特性及临床实践不断深入,我国规范的脐带间充质干细胞库建立,未来脐带间充质干细胞将有望成为治疗帕金森的恢复性方法。

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