每年，全球因糖尿病导致的死亡人数高达500万，这已成为我国乃至全球公共卫生领域的一大挑战。传统的糖尿病治疗主要依赖口服和注射药物，尽管这些方法能有效控制血糖或暂时提高组织对胰岛素的敏感性，但它们无法逆转胰岛素抵抗，更无法阻止细胞功能障碍的持续恶化。
在此背景下，干细胞疗法作为一种新兴的治疗手段，正逐渐走进公众视野，并在多个系统疾病治疗中展现出巨大的潜力。
🔵 干细胞衍生的全分化胰岛细胞移植
今年6月份，Vertex Pharmaceuticals公司揭晓了其干细胞疗法VX-880在1/2期临床试验中的最新成果：在单次给予全剂量VX-880后的三个月内，所有参与试验的1型糖尿病（T1D）患者均成功实现了胰岛细胞的移植，并且这些细胞能够响应葡萄糖刺激而产生胰岛素。
需要特别强调的是，在最终随访时，12名受试者中的11人已减少或完全停止了外源性胰岛素的使用。
VX-880是一种基于同种异体干细胞的疗法，能够分化为胰岛细胞，通过肝门静脉输注后，这些细胞能在肝脏内定居并分泌胰岛素，从而弥补1型糖尿病患者胰岛素的绝对缺乏。
就像上文所提到的，其1/2期临床试验数据显示，单次全剂量输注后90天内，所有患者均实现了胰岛细胞的有效移植，且细胞能够响应葡萄糖刺激产生胰岛素。
这便是对干细胞衍生的全分化胰岛细胞移植方法疗效的最好印证。
🔵 静脉回输间充质干细胞
间充质干细胞（MSCs），作为一种源自人体多种组织的成体干细胞，因其强大的自我更新能力、多向分化潜能及低免疫原性，在再生医学领域展现出广阔的应用前景。特别是在糖尿病治疗中，静脉回输间充质干细胞已成为一种热门的研究方向。
在Randomized Controlled Trial上发布的一项双盲研究中，研究者Hu等人将29名糖尿病患者随机分为两组，实验组患者接受静脉输注间充质干细胞，细胞数量在1.5～3.2×10^7之间，而对照组则接受等量生理盐水治疗。
最后的研究结果显示，实验组患者在接受治疗后未报告任何急性或慢性副作用，且其HbA1c和C肽水平均显著优于对照组，这表明间充质干细胞静脉回输治疗糖尿病是安全有效的，有助于长期恢复胰岛β细胞的功能。
另一项研究由Caelsson团队开展，他们招募了20名糖尿病患者，并随机分配至MSC治疗组或对照组。MSC组单次静脉输注自体来源的间充质干细胞，数量为2.1-3.6×10^6个/kg。随访结果显示，患者的MMTT试验及C肽水平在一年后得到保留或改善，这进一步证实了自体MSC移植治疗糖尿病的安全性和可行性，为保护β细胞功能提供了新的干预手段。
🔵 干细胞来源的自体再生胰岛移植
这一方法则是由我国科学家所开拓的。
2024年4月30日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队，在国际学术期刊《细胞发现》（Cell Discovery）上发表了一项突破性研究成果。
该研究成功利用患者自身的血液PBMC重编程为自体诱导多能干细胞（iPSC），再通过特定技术诱导这些iPSC转变为内胚层干细胞（EnSC），最终在体外培育出具有功能的胰岛组织（E-islet）。
最终，这一技术在一位患有25年2型糖尿病病史的患者身上得到了应用，该患者在接受自体再生胰岛移植治疗后，成功摆脱了长期依赖胰岛素的生活，且这一良好状态已持续33个月。
这一案例是国际上首次报道的利用干细胞来源的自体再生胰岛移植技术成功治愈糖尿病的病例，标志着糖尿病治疗领域取得了革命性的进展。
技术的核心在于将患者的血液PBMC重编程为自体iPSC细胞，这一过程涉及复杂的生物技术操作，包括基因重编程和细胞分化等步骤。随后，这些iPSC细胞被诱导成为内胚层干细胞（EnSC），这些EnSC细胞具有分化为多种内胚层来源细胞的潜力。在体外条件下，EnSC进一步分化成熟为胰岛细胞，形成了具有内分泌功能的胰岛组织（E-islet）。这些E-islet在移植后能够响应血糖变化，分泌胰岛素，从而有效控制患者的血糖水平。
研究的首例受益者是一名59岁的男性，他有着25年的2型糖尿病病史，并发展为终末期糖尿病肾病（尿毒症），在2017年接受了肾移植。由于胰岛功能衰竭，他每天需要多次注射胰岛素。在接受自体再生胰岛移植治疗后，患者的血糖控制得到了显著改善，术后第11周开始完全脱离外源胰岛素，口服降糖药也在随后的几个月内逐步减量并最终撤药。患者的空腹及餐后C肽水平较术前显著提高，证实了胰岛功能的恢复。此外，患者的肾脏功能等随访指标均处于正常范围，表明该疗法有效避免了糖尿病并发症的进展。
🔵 写在最后
在糖尿病治疗的前沿探索中，干细胞疗法正展现出前所未有的潜力与前景。具体而言，间充质干细胞通过其独特的免疫调节及再生能力，不仅能有效促进胰岛β细胞的功能恢复，还显著减轻胰岛素抵抗现象，其临床疗效颇为显著。尤为值得一提的是，自体再生胰岛移植技术的兴起，标志着糖尿病治疗策略的一次革新，为实现胰岛功能的生理性重建提供了可能。
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