血液肿瘤新药井喷!2024年已获批14款

健康   2024-11-14 19:30   北京  

血液系统肿瘤是一类起源于血液和造血系统的肿瘤,包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等,发病率较高。

2024年在JNCC上发布2022年中国恶性肿瘤疾病负担情况显示,2022年我国淋巴瘤发病人数8.52万白血病8.19万


据Frost and Sullivan估计,2023年中国多发性骨髓瘤新发病例数2.32万人


受访专家

中华医学会血液学分会第十一届委员会淋巴细胞疾病学组 委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第六届委员、学术秘书

中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专业委员会首届常务委员兼秘书长

中国华氏巨球蛋白血症工作组 组长

中国滤泡性淋巴瘤工作组 副组长

中国免疫学会血液免疫分会 委员

中国实验血液学会血液免疫学组 委员

天津市抗癌协会血液肿瘤专业委员会 候任主任委员

天津市抗癌协会淋巴瘤专业委员会 委员

天津市医疗健康学会血液学专委会第一届 委员

天津市血液与再生医学会 理事

天津市中西医结合学会专业委员会青年 委员

血液肿瘤可能最先“被消灭”

“如果癌症能被消灭,血液肿瘤可能是最早的一个”,一位医生在朋友圈如此写到。

为什么血液肿瘤最可能被消灭,血液肿瘤在治疗上有哪些优势?中国医学科学院血液病医院淋巴瘤中心主任医师易树华介绍,和实体瘤相比,血液在全身流动、容易获取,这一特点给血液肿瘤的诊断、治疗、预后带来更多可探索性。

  • 早筛早诊方面,抽血就能获得检测样本,让血液肿瘤更容易在早期被发现;

  • 在治疗上,药物输送到血液中就能靶向癌细胞、且血药浓度更高,对血液肿瘤细胞的杀伤力必然高于实体瘤;

  • 另外,血液肿瘤对化疗和放疗都比较敏感,这是血液肿瘤能被消灭的关键所在;

  • 最后一点,血液肿瘤在复发时也比较容易早期发现,从而早期干预,让患者获得更长的生存时间。


因此,如果癌症能被消灭,血液肿瘤应该是最早的一个。实际上,目前血液肿瘤的临床治愈率是比较高的。例如霍奇金淋巴瘤,是最早被认为可以治愈的肿瘤;儿童急性淋巴细胞白血病很早就可以被治愈了,通过化疗或移植就有80%的治愈率,现在更高了,90%的儿童急性淋巴细胞白血病都可以被治愈。但是,目前还有很多血液肿瘤没有办法临床治愈,特别是惰性的肿瘤,如慢性淋巴细胞白血病等,但患者预期寿命和健康人没有太大区别。整体上看,血液肿瘤的预后较好

血液肿瘤新药井喷

获批的新药井喷,“基础研究透彻”是一个非常重要的前提。基础研究多、病理机制清楚,有利于找到更多的靶点,提供更多的治疗方案。一直以来,血液肿瘤领域都是新药研发的聚集地,经过多年的科研,越来越多的ADC类药物、BTK抑制剂、多种单抗及CAR-T等已经从科研成果转化为治疗药物。

据新浪医药不完全统计,2024年国家药品监督管理局(NMPA)在血液肿瘤领域批准了14款新药(含新适应症)如礼来10月30日获批的非共价(可逆)BTK抑制剂匹妥布替尼,药明巨诺8月获批的CAR-T细胞治疗药物瑞基奥仑赛注射液等,为血液肿瘤治疗提供更多选择。

血液肿瘤领域进展,为实体瘤奠定基础

临床上很多的新的治疗理念都是血液肿瘤领域率先提出并成功实现的。

诱导分化如针对急性早幼粒细胞白血病(M3),王振义院士、陈竺院士、陈赛娟院士等提出了诱导分化的理论,不再是杀死癌细胞,而是诱导癌细胞恢复分化、成熟能力,同时又抑制它过度增殖,“让癌细胞改邪归正”。

细胞治疗如CAR-T,也是在血液肿瘤中率先获得成功。中国医学科学院血液病医院王建祥教授成功研发首款具有我国自主知识产权的CAR T产品,并已上市。在实体瘤治疗领域,CAR-T细胞治疗也在如火如荼的进行,但目前疗效总体不如血液肿瘤。

基因治疗很多也起源于血液疾病的治疗,例如血友病的基因治疗。

总体来讲,血液肿瘤新药井喷,最重要的原因是血液肿瘤的机制研究走在了前沿,基础研究发挥了关键作用。目前,我国在血液肿瘤基础研究方面做了很多前瞻性、开创性的工作,但很多药物研发还是由国外研究者主导的。不过,有些血液肿瘤具有中国人或者东方人的群体发病特点,与国外人群有一定差别。后续需要加强中国人群的基础研究或者是增加这方面的投入,找出中国人特异性靶点并做相应治疗方式的研发

本文编辑:张杰

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