导读：12月9日消息，Bluebird、Vertex/CRISPR的基因疗法，与美国CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）正式达成“按结果付费”的协议，将于明年1月正式推出新的支付模式。
01 昂贵的基因疗法
发展至今，基因疗法在一些罕见病和遗传性疾病的治疗上均显示出积极的临床疗效，针对传统方法无法治疗、预防或治愈的疾病，基因疗法让广大患者看到了“治愈”的希望。
尽管基因疗法卓越的疗效为其吸引了大量的关注度，但由于其产品的商业化定价普遍极高，昂贵的价格使其在创新药支付市场环境发达的地域的商业化进程受阻，2012年第一款获EMA（欧洲药品管理局）批准上市的基因治疗产品Glybera，当时定价为一次治疗100万美元，也是由于销售堪忧被迫于2017年10月退市。
根据Globaldata数据显示，在被誉为“创新药天堂“的美国市场，截至2024年8月份排名前十的最昂贵的药物有9款皆为基因疗法药物，其中全球最贵的基因治疗药物于2024年获FDA批准用于治疗早发性异染性脑白质营养不良的Lenmeldy，其由Orchard Therapeutics开发，是一种一次性基因治疗药物，定价达425万美元/剂。
数据来源：Globaldata，来觅数据整理
02 基因疗法的商业化尝试
基因疗法的适应症往往以罕见病为主，全世界有超过7000种罕见病，这些疾病的患病人群本身较小，而药物本身的研发过程需要大量的资金进行投入，这就要求产品的定价需要至少在专利到期之前覆盖成本，所以对于目前以罕见病为主要适应症的基因疗法来说高价策略是必然的。
在“必须高价”的背景下，基因疗法高昂的价格即使在创新药支付环境极为发达的美国都遭遇了商业化瓶颈，美国的医保以及商业保险体系很难承担动辄数百万美元的治疗费用，而无人能负担得起的药物是毫无用处的，这就要求基因疗法在支付层面上必须做出一定的改革。
此前诺华、蓝鸟生物（Bluebird Bio）等研发基因疗法的制药公司就曾建议要以分期理赔的方式来降低成本，有失败的尝试也有成功的尝试。失败的尝试如蓝鸟生物为旗下于2019年获欧盟批准用于治疗地中海贫血的基因疗法Zyntegolo推出了一种“基于结果的定价”模式，即患者在接受治疗后，通过定期的评估，如果患者在几年内没有达到预期的治疗效果，将不用支付全部费用。尽管如此，Zyntegolo上市后的销售情况仍不乐观，2021年4月由于未能与德国卫生当局就价格达成协议，Zyntegolo于德国撤市，随后又更广泛地撤出欧洲市场。
成功的尝试如诺华旗下于2019年获批的用于治疗2岁以下脊髓型肌萎缩症患者的基因疗法Zolgensma，该药定价超过200万美元，在美国市场上诺华与相关保险公司合作，患者家属可以选择分期5年支付Zolgensma，平均每年支付超过42.5万美元。该分期付款方案极大地提高了患者的支付能力，自上市以来Zolgensma已被日本和英国纳入医保，业绩连年强劲增长，2019至2024年上半年Zolgensma累计销售额超过58亿美元。截至目前，全球已有超过3700名患者在临床试验、管理访问计划和商业环境中接受了Zolgensma治疗。分期付款方案不仅极大地提高了患者的可及性，也对诺华自身的业绩产生了显著的正面影响。
除了企业自身的支付改革努力外，政府层面同样正为基因疗法的支付可及性做出努力。2024年1月30日，美国CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）宣布了一项新的CGT（细胞与基因治疗）付费方式尝试，计划使用细胞和基因访问模型，先期计划将两个用于治疗镰状细胞病的基因疗法纳入模型，它们分别是定价220万美元，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的Casgevy，以及定价310万美元，来自蓝鸟生物（Bluebird Bio）的Lygenia。
在该模型下，如果基因疗法在长期改善健康结果方面的成功率低于预期，药物制造商将向医疗支付方退还部分治疗费用，协议还将包括其他价格让步，如基于数量的回扣或保证回扣。2024年12月9日消息，Bluebird、Vertex/CRISPR的基因疗法，与美国CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）正式达成“按结果付费”的协议，将于明年1月正式推出新的支付模式。
CMS此前表示，随着效果显现，后续还将对更多基因治疗药物采用这种付费模式。
03 中国CGT商业化情况
我国创新药支付的土壤仍然在逐步培育中，医保基金对于针对罕见病领域的用药报销尽管近年来在政策支持下有显著的提升，但整体上仍然存在较强的支付压力。而对于CGT（细胞与基因治疗）领域，2015年以后我国仅有细胞治疗领域的产品成功获批上市，尚无基因治疗产品成功获批上市，尽管自2021年以来国产CAR-T已连续四年申请医保，但皆以失败告终。
高昂的价格是限制CAR-T医保准入的主要障碍。从目前的形势来看，俗称的“50万（元）不谈，30万（元）不进”的价格门槛仍旧持续，而目前已上市的几款CAR-T产品中定价最低的为合源生物的纳基奥伦塞注射液（源瑞达®），定价为99.9万元/针。近年来人口老龄化、出生率下降的影响下，医保基金在支出压力飙升的背景下已经尽量向创新药倾斜，但目前对于以CGT为代表的“天价“创新药的覆盖能力仍然有限。
尽管入医保的道路仍然存在障碍，但商保支付层面我国细胞治疗产品已经有所斩获，多个国产CAR-T产品已被纳入商业保险和惠民保项目，如复星凯特的阿基仑赛注射液（奕凯达®）已累计被纳入超过100款省市惠民保和超过75项商业保险，药明巨诺的瑞基奥伦赛注射液（倍诺达®）已累计被列入超过75个商业保险产品及超过95个有效地方政府的补充医疗保险计划。除此之外，复星凯特还推出了“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划“，作为中国首个按疗效价值付费的淋巴瘤药品，患者参与该计划后如果在3个月没有达到完全缓解制表，其自费购药款将退还一半，最高可返回60万元药费。
我国政策层面上仍旧保持对基因疗法产品从研发到商业化的支持。无论是从《“十四五”生物经济发展规划》指出要推动基因治疗产品等等生物药发展，鼓励推进慢性病、肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病和罕见病的原创药物研发，还是《全链条支持创新药发展实施方案》中提出的要通过全链条的政策保障，整合价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用和投融资等政策资源，为细胞与基因疗法行业提供强有力的支持，政策层面上仍旧保持对基因治疗产品从研发到商业化的全链条支持。
基因疗法以及细胞治疗赛道是除小分子药物、抗体药物以外，我国生物医药领域一级市场投融的大热领域之一，据来觅PEVC数据显示，截至目前2024年我国基因疗法领域已合计发生融资案例9起。CGT的时代下，大量的国内玩家奔赴在此赛道中，未来中国有望解决基因治疗产品的准入和支付问题。
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数据来源：RimeData来觅数据
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