成立了11年，Editas Medicine顶着“张锋长子”的名头，管线开发一款，放弃一款，兜兜转转又成为了一家临床前阶段公司。
在近日的更新中，Editas宣布进行战略转型为体内基因编辑公司，计划在2年内实现人体概念验证。
此外，上一代核心管线reni-cel（之前名为EDIT-301）未能找到商业合作伙伴，reni-cel的开发结束；以及公司向体内基因编辑转型，体外项目的中止；为了节约成本，Editas宣布将裁员65%。
reni-cel是一款体外的、自体的、CRISPR-Cas12a基因编辑药物，被开发用于治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血。reni-cel是Editas目前唯一一款临床阶段管线。
早在今年10月，Editas就已经宣布要为reni-cel寻找合伙伙伴或买家，但是经过2个月的努力之后，发现无人问津。
Editas在ASH 2024年会上披露了reni-cel针对重症镰状细胞病的RUBY试验的最新数据，数据显示，自reni-cel治疗以来，28例患者中有27例没有血管闭塞事件（VOE），观察到患者总血红蛋白早期恢复正常，平均总血红蛋白从基线的9.8 g/dL增加到第6个月的13.8 g/dL（n=18）。此外，在患者报告的疼痛、身体功能、社会角色和活动中观察到具有持续临床意义的改善。
但是由于reni-cel没有找到合作方，Editas正在停止对reni-cel的开发，将与临床试验中心、监管机构和其他各方密切合作，以确定RUBY试验和EdiTHAL试验中参与者的未来道路。
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实际上，这已经不是Editas第一次想要卖管线。
早在2022年11月，Editas就想将其当时研发进度最快的AAV体内CRISPR项目EDIT-101授权出去。但是因为疗效的不佳、未来商业前景的不足，EDIT-101没能成功找到下家，在Editas的研发管线中默默消失。
延伸阅读：商业潜力堪忧，Editas领先的体内CRISPR疗法停止临床开发
除了卖不出去的EDIT-101和reni-cel之外，Editas还在2023年1月宣布放弃2款在研管线。
EDIT-103：一款AAV体内CRISPR项目，被开发用于治疗视紫红质相关的常染色体显性视网膜色素变性 (RHO-adRP)。EDIT-103在此前发布的非人灵长类动物临床前数据较为积极，具体放弃原因不明。
EDIT-202：一款多重编辑诱导多能干细胞（iPSC）衍生的NK（iNK）细胞疗法，被开发用于治疗实体瘤。除了有名有姓的EDIT-202之外，Editas还停止了一系列的iNK项目的内部投资。
此外，随着Editas向体内基因编辑的转型，Editas其余的体外项目估计也会停止。
事实上，顶着“张锋长子”名号的Editas，在业内鼎鼎有名，但是管线开发总是戛然而止，让很多人大失所望，Editas的股价也一跌再跌。
在Editas过去的研发中，其实可以看到其重心在体内或体外疗法中不断摇摆。
小编研究了一下，发现还是蛮有意思的——从AAV体内-到HSPC体外-再到LNP体内。
最早先，Editas更多押注在AAV体内项目上，包括其最先推进临床的眼科项目EDIT-101。
但是EDIT-101的疗效数据不佳，Editas在2023年初宣布放弃AAV项目的开发（同期Editas当时的首席科学官Mark S. Shearman离职），转向HSPC体外项目。
结果HSPC体外项目也没能做多久（大概一年半），Editas现在又宣布放弃体外基因编辑（伴随着Editas的首席医疗官Baisong Mei离任），转型到LNP体内。
Editas将利用专有的新型靶向脂质纳米颗粒（tLNP）开发下一代CRISPR体内疗法，第一个目标是SCD和β-地贫的CRISPR-tLNP。
根据Editas公司所披露的进度来看，SCD和β-地贫的CRISPR-tLNP已经在小鼠模型中完成了临床前概念验证，在人源化小鼠模型（植入人类造血干细胞且缺乏自身造血细胞的小鼠）中，体内疗法诱导了胎儿血红蛋白 （HbF）产生。
此外，CRISPR-tLNP制剂已经完成了在非人类灵长类动物肝脏高效编辑的体内概念验证。
令人失望的Editas，股价已经跌到了1.89美元/股。
此外，接连转型的Editas，也失去了在CRISPR疗法开发的领先地位。
延伸阅读：
参考资料：
2.https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-reports-updated-clinical-data-ruby-trial-reni
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