近日,上海卒中学会第四届学术年会暨第十七届中国神经病学论坛在上海成功举行。会上,上海卒中学会发布了《伊奈利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践专家建议》(以下简称《建议》)。目前中国是全世界NMOSD患者人数较多的国家,《建议》的发布不仅有助于规范和提高国内NMOSD诊疗水平,还将对全球NMOSD诊疗实践产生深远影响。
《伊奈利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践专家建议》
发布仪式现场
《建议》的撰写及审评工作汇聚了23位国内知名且具有丰富的伊奈利珠单抗用药经验的神经内科、放射科及眼科专家,这些专家分别来自国家神经疾病医学中心(华山医院)、上海卒中学会神经病学分会、泛长三角地区多家医院以及华西医院和湘雅医院。其中,复旦大学附属华山医院神经内科执行主任董强教授担任评审会主席,复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授担任执笔人。此外,Bruce A.C. Cree教授等3位国际NMOSD领域顶尖专家也共同参与了《建议》的讨论。
与其他罕见病类似,国内NMOSD患者曾长期面临着“缺医少药”的困境。
一方面
许多基层医生缺乏对该罕见病的认识,致使多数NMOSD患者曾遭遇误诊。
另一方面
在单抗类药物获批上市前,我国主要采用传统免疫抑制剂来进行缓解期治疗,虽然也有一定的疗效,但仍然很难达到有效控制复发的治疗目标。
近年来,随着以伊奈利珠单抗为代表的高效生物制剂获批上市并被纳入国家医保,我国NMOSD患者面临的“用药难”问题得到大幅缓解。据悉,伊奈利珠单抗医保用药一年来,累计惠及患者超千名,不仅有效提升了我国NMOSD患者的药物可及性,还为我国乃至全球NMOSD领域的抗CD19单抗临床实践积累了宝贵的经验。
但作为一款同类首创(First-in-Class)药物,伊奈利珠单抗上市时间较短,其三期临床研究尚不能完全回答临床实践中遇到的所有实际问题,如:特殊人群如何使用、如何换药、如何监测等。与此同时,我国既往单抗类药物的使用比例低,尤其是基层医院缺乏单抗类药物的应用经验,基层医生急需更详尽、操作性更强的临床实践指导建议来规范单抗类药物的应用。
全超教授现场解读
《伊奈利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践专家建议》
为了解决上述问题,上海卒中学会牵头发起了《伊奈利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床实践专家建议》的编撰及审评工作。专家组首先通过临床问题收集,确定了伊奈利珠单抗常见的10大临床问题;随后通过文献综述,围绕这10大问题形成了30条建议草案。在充分讨论的基础上,专家组经过两轮投票,最终就30条建议内容达成一致。
这些建议涵盖了伊奈利珠单抗的应用人群、应用时机、用药前评估、使用方法、用药后监测、如何换药、单药或联用、是否可以停药、安全性管理以及特殊人群应用等方面的常见问题,将为伊奈利珠单抗安全、有效的临床应用提供理论依据。
《建议》执笔人、复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授表示,接下来将基于更多的真实世界证据,对《建议》进行持续更新与完善,希望中国在NMOSD领域的实践经验未来可以影响世界。