今天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）正式公布，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂1,2易来克®（甲磺酸贝舒地尔片）纳入其中。调整后的新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。
cGVHD是异基因造血干细胞移植后最常见且严重的并发症，其发生率达30%-70%3，是移植两年后晚期非复发性死亡的主要原因4。cGVHD的复杂性在于其对多个器官的侵袭——从皮肤到肺部、从眼睛到关节，涵盖众多器官。这种“系统性攻击”不仅严重影响患者的长期生存质量，更带来了沉重的经济和生活负担。究其“根本原因”，纤维化是cGVHD的主要问题，也是核心的治疗难点。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化进程，另一方面对于已经发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地逆转纤维化，因此恢复免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD的治疗目标的核心。当前，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗5，患者需要更具有针对性的治疗方式，逆转纤维化困境。随着医疗水平的不断进步和突破，cGVHD的治疗也步入了靶向治疗时代，以ROCK2抑制剂为代表的靶向治疗为患者开辟了创新的治疗路径。ROCK2抑制剂独具创新性的作用机制可同时靶向免疫炎症和纤维化，在建立免疫稳态的同时减少甚至逆转纤维化6，能帮助患者尽早地治疗目标达成与规范化管理。中国临床肿瘤学会（CSCO）和中华医学会血液学分会相继发布和更新了慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗的权威指南和共识，其中甲磺酸贝舒地尔是唯一新纳入二线治疗的推荐用药，为应对cGVHD治疗中的纤维化难题提供了新的治疗选择。除了纤维化核心难点，cGVHD面临的另一大问题是诊疗延误。既往异基因造血干细胞移植术后管理，医生和患者更多关注于植入、急性排异、感染等近期并发症以及原发恶性血液病复发的问题。由于cGVHD早期症状不明显，患者往往容易忽视该并发症的发生，导致50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度7,8，不到增加了治疗的难度，也给患者带来了极为沉重的疾病负担。国内外多项II期研究显示，在既往多线治疗失败的中重度cGVHD患者中，甲磺酸贝舒地尔的最佳总缓解率（ORR）分别为73.3%-76%，且耐受性良好。在cGVHD诊断后更早启用甲磺酸贝舒地尔治疗的患者中，ORR高达83%9，说明更早介入能够为患者带来更多获益。这不仅仅是更早的疗法获益，也是移植术后管理规范化的进程。近年来，我国异基因造血干细胞移植平均年增长率达10％10，2023年我国216家医疗单位完成allo-HSCT共14,952例11，位居全球第一。应对管理规范化存在的未尽之需，围绕cGVHD的学科建设正在不断深化。以造血干细胞移植术后随访规范化管理模式为核心，对关键节点进行赋能，加速完善全国诊疗网络，以点带面推动区域协同发展，进一步优化跨学科协作。这种以患者为中心的模式，不仅提高了治疗效率，也为其他移植并发症管理提供了宝贵经验。甲磺酸贝舒地尔片快速纳入新版医保目录的背后，是赛诺菲对市场的深刻洞察与战略布局。2024年第三季度，其全球销售额同比增长57.8%，中国市场成为推动增长的重要引擎之一12。同时，甲磺酸贝舒地尔片联合泼尼松的一线治疗cGVHD的全球多中心III期临床试验和甲磺酸贝舒地尔片用于治疗成人双肺移植后慢性移植肺功能丧失（CLAD）的全球多中心III期临床研究正在同步推进中。随着研究的深入，其有望进一步从cGVHD的二线治疗扩展至一线治疗，成为cGVHD治疗领域的标杆药物。也标志着ROCK2抑制剂从血液移植向实体器官移植进一步探索，为更广泛的患者群体提供新的治疗选择。随着赛诺菲甲磺酸贝舒地尔片的成功纳入医保目录，ROCK2抑制剂的增长潜力将更甚，同时赛诺菲也在推动更多研发以及多元创新合作，有望在移植领域踏入一个全新的时代。
1.中国甲磺酸贝舒地尔片说明书,审批日期2023年8月。2.Kurian, Tony J., and Frederick Locke. The Hematologist 18.6 (2021).3.中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组,中国抗癌协会血液病转化委员会.慢性移植物抗宿主病(cGVHD)诊断与治疗中国专家共识(2021年版)[J].中华血液学杂志, 2021, 42(4):11.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.04.001.4.Cooke KR et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2017;23(2):211-234. doi:10.1016/j.bbmt.2016.09.0235.Cutler, C., et al., Belumosudil for chronic graft-versus-host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study. Blood, 2021. 138(22): 2278-2289.6.Hill GR, et al. Annu Rev Immunol. 2021;39:19-49.7.Carlos R, et al. Transplant Cell Ther. 2021 Jun;27(6):504.e1-504.e6.8.Tang FF, et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2020 Sep;26(9):1655-1662.9.Cutler C, Lee SJ, Arai S, et al. Belumosudil for chronic graft ‐ versus ‐host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study[J]. Blood, 2021, 138(22): 2278 ‐ 2289.10.任汉云.异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的现状及展望[J].中国临床新医学, 2023, 16(11):1105-1109.11.中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组.造血干细胞移植登记2023.1.1-2023.12.31[R].中华医学会血液学分会,2023:2.12.Press Release: Sanofi Q3: 15.7% sales growth boosted by earlier-than-anticipated vaccine sales; 2024 business EPS guidance raised due to strong business performance声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。
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