在现代医学领域，细胞疗法无疑是最令人瞩目的研究方向之一。
2018年诺贝尔生理学或医学奖得主詹姆斯·艾立森（James P. Allison）以其在肿瘤免疫疗法领域的开创性研究而闻名。他发现了免疫检查点CTLA-4，并开发了基于这一机制的癌症免疫治疗方法，推动了免疫细胞疗法的快速发展。
◉詹姆斯·艾立森（James P. Allison）
艾立森多次在采访和文章中提到：细胞疗法和免疫疗法有潜力成为未来医学的核心手段。他在接受《自然》杂志采访时曾表示：“我们正处于一种新型治疗模式的开端，这种模式将让我们更深入地操控免疫系统，并实现对癌症和其他疾病的真正控制。”
随着细胞疗法的不断突破和临床应用的深入，未来医院中细胞治疗科有可能成为最大的科室，其涉及的疾病范围可能覆盖90%以上的已知病种。
这一预测并非凭空而来，而是基于近年来细胞疗法在肿瘤、遗传性疾病、免疫系统疾病以及再生医学中的广泛成功案例，以及快速扩展的基础研究和技术进步。
细胞疗法（cell therapy），通常指通过提取、改造或利用人体细胞治疗疾病的技术。这一领域的代表技术包括干细胞治疗、基因编辑与细胞工程（如CAR-T疗法）、组织工程及免疫细胞治疗等。
为了更清晰地解读这一医学革命，我们需要从基础研究的进展、临床应用的突破、全球市场数据及政策支持等多方面入手，全面剖析为何细胞治疗科会成为未来医院的核心科室，以及90%以上疾病如何从中获益。
细胞疗法的核心在于利用细胞的自我更新与功能性特质，通过精准医学手段重塑人体的组织和器官功能。这种技术的基础研究始于20世纪中叶的干细胞分离与培养。迄今为止，细胞疗法已经发展出三大核心技术路径：
1. 干细胞疗法：干细胞作为分化潜能强、可自我更新的细胞类型，被誉为“万能细胞”。诱导多能干细胞（iPSC）和间充质干细胞（MSC）等技术已逐步进入临床应用。
例如，日本科学家山中伸弥因发明iPSC技术获得2012年诺贝尔生理学或医学奖，其技术如今已被广泛用于再生医学和神经退行性疾病研究。
2. 基因与细胞工程：通过基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）对细胞进行功能性改造是近年细胞疗法的核心进展。
例如，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的出现，使得白血病等恶性血液肿瘤的治疗效果显著提升。FDA于2017年首次批准CAR-T疗法用于儿童急性淋巴细胞白血病（ALL），这标志着细胞工程技术从实验室正式走向临床。
3. 免疫细胞疗法：免疫细胞疗法作为细胞治疗领域的重要分支，涵盖了多种不同的技术路径。除了广为人知的CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）之外，还有CAR-NK疗法（嵌合抗原受体自然杀伤细胞疗法）、TIL疗法（肿瘤浸润淋巴细胞疗法）、iNKT疗法（改造型自然杀伤T细胞疗法）/CIK疗法等。
这些疗法各自针对不同类型的免疫细胞进行改造或激活，适应不同的肿瘤类型及免疫需求。以CAR-T为代表的疗法在血液恶性肿瘤中已取得显著成效，而CAR-NK则以“现货化”优势在实体瘤中展现潜力，TIL疗法和iNKT疗法则分别着力于克服实体瘤免疫抑制微环境和提升广谱抗肿瘤能力。
通过这些疗法的协同发展，免疫细胞疗法正在从癌症治疗逐步扩展至感染性疾病、移植医学及自身免疫病等领域，成为现代医学的核心支柱之一。
这些技术路径的快速发展为细胞疗法提供了坚实的科学基础，也使其在多个临床领域展现出卓越的治疗潜能。
近年来，细胞疗法在多个领域取得了突破性进展，特别是在肿瘤治疗、自身免疫病和罕见病治疗领域表现尤为突出。
1. 肿瘤治疗
肿瘤是细胞疗法应用最广泛的领域之一。根据美国癌症研究协会（AACR）2023年的报告，目前已有超过2000项细胞疗法相关临床试验正在进行，其中肿瘤免疫疗法占比超过60%。
以CAR-T疗法为例，其在治疗血液系统恶性肿瘤方面表现出极高的疗效。2018年，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的研究显示，针对复发性难治性B细胞淋巴瘤的CAR-T疗法，完全缓解率达40%，总缓解率超过80%。
此外，针对实体肿瘤的免疫细胞疗法也逐渐进入临床测试阶段。例如，美国科学家通过改造自然杀伤细胞（NK细胞），使其能够穿透实体瘤的屏障，这一技术已经在肝癌和胰腺癌的临床试验中展现出一定效果。
2. 自身免疫病与炎症性疾病
细胞疗法在类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等免疫疾病中展现出良好的应用前景。
2021年，《柳叶刀·风湿病学》（Lancet Rheumatology）发表的一项研究表明，间充质干细胞移植可显著改善系统性红斑狼疮患者的免疫失衡，并降低疾病复发率。此外，基于免疫细胞调控的技术，如调节性T细胞（Treg）疗法，也在炎症性肠病（如克罗恩病）治疗中取得初步进展。
3. 遗传性与罕见病
基因编辑结合细胞疗法，为遗传性疾病患者带来了新的治疗选择。例如，镰状细胞贫血和β地中海贫血这类血红蛋白病，通过CRISPR技术修改患者造血干细胞中的相关基因，已经在临床试验中证明了其有效性和安全性。
2022年，美国一项涉及47名镰状细胞贫血患者的研究显示，接受基因编辑造血干细胞移植后，超过90%的患者不再需要输血，并能维持正常血红蛋白水平。
细胞疗法的市场潜力同样引人注目。据市场调研机构MarketsandMarkets预测，全球细胞治疗市场规模将在2027年达到450亿美元，年复合增长率超过14%。这一增长得益于技术突破、资本涌入和政策支持。
1. 技术与商业化
近年来，多个国家的生物科技企业和科研机构大力推动细胞疗法的商业化。例如，美国Kite Pharma公司和瑞士诺华公司分别推出的CAR-T疗法（Yescarta和Kymriah）已成为全球首批获批上市的细胞治疗产品，其市场表现显示出强劲的增长潜力。
2. 政策与监管
各国政府也在通过立法和政策支持细胞疗法的发展。2021年，美国FDA宣布成立细胞与基因治疗办公室，以加速新疗法的审批流程。
中国则于2022年出台《细胞治疗产品质量控制及临床研究技术指导原则》，为企业提供更明确的研发规范。
尽管细胞疗法已取得显著进展，但在成本、技术复杂性、伦理争议等方面仍面临挑战。
具体而言，高昂的生产成本和复杂的供应链限制了其大规模普及；技术安全性与长期疗效的未知性仍是亟待解决的问题。此外，如何平衡患者权益与伦理风险也是细胞疗法普及过程中不可回避的议题。
科学家预言，随着技术成本的下降和精准医学的推广，未来10-20年内，细胞治疗科将成为医院中与外科、内科并列的重要科室，其服务范围不仅包括治疗重大疾病，还可能扩展至抗衰老与个性化健康管理等领域。
细胞疗法的出现，正在重新定义医学的未来。从肿瘤到遗传病，从再生医学到抗衰老，这一领域的突破不仅满足了临床治疗的需求，更为医疗科学提供了崭新的视野。
可以预见，在政策支持、技术突破和资本推动下，细胞治疗科将逐步成为未来医院的核心科室，惠及90%以上的疾病患者，为医学的全面进步奠定基石。
