来源︱姊妹号“岚翰生命科学”
本研究将RESCUE介导的C > U RNA单碱基编辑工具通过构建靶向位点PCSK9 (Q35*, CAG > UAG)成功应用于体内编辑。对比与RESCUE-S-t1与RESCUE-S-X.1，基于Cas13j的RNA编辑工具Chi-RESCUE-S-mini介导了更高的体内C > U RNA编辑，显著降低了小鼠总胆固醇 (Total Cholesterol, T-CHO)含量，实现了CRISPR的体内C > U RNA单碱基编辑的前沿应用探索。
总之，本研究突出了Cas13j家族的治疗潜力，特别是其紧凑的尺寸，有助于在哺乳动物细胞中进行高效和精确的RNA编辑。它与单AAV包装的兼容性使其成为精确RNA编辑的有吸引力的候选者，为治疗应用开辟了新的可能性。
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“理论知识，操作技能，科研思维”
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