过去十多来，孤儿药的增长速度超过了非孤儿处方药，在全球处方药销售额中所占的份额翻了一番，从2014年的不到10%增至如今的近20%。预计孤儿药2024年的全球销售额将达到1850亿美元，到2028年将接近2700亿美元。
Brukinsa在2022年对先前接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤患者进行的头对头试验中击败了lmbruvica，这可能是因为Brukinsa具有更强的BTK特异性。与阿斯利康的同类药物Calquence相比，新晋前十名的Brukinsa在药代动力学方面也可能具有优势。
Calquence的2028年预测销售排名在过去一年中从第五位下滑到第七位。Argenx的重症肌无力药物efgartigimod alfa (Vyvgart) 跌至第14位，预计2028年销售额为30亿美元。因为2023年UCB Pharma的两款全身型重症肌无力新药获批，分别是C5补体抑制剂Zylbrysq和新生儿Fc受体靶向抗体Rystiggo，与其分割市场。
2028 年，十大最有价值的孤儿药将合计创造超过570亿美元的收入。
Darzalex（达雷妥尤单抗）是一种抗CD38单克隆抗体，能结合多发性骨髓瘤细胞上的CD38并激活免疫系统，从而杀伤肿瘤细胞，主要用于多发性骨髓瘤的治疗。Darzalex也是全球首个靶向CD38的药物。
Darzalex 2023年的全球销售额为97.4亿美元，占强生全年总收入的11.4%。2024 H1该药物销售额为55.7亿美元，同比增长18.6%。根据Evaluate发布的2024年全球畅销药TOP10榜单，该药预计将在今年取得近120亿美元的营收。预计2028年销售额170.22亿美元。
强生的这种药物与硼替佐米、百时美施贵宝的来那度胺和类固醇地塞米松（VRd）的先进组合疗法显示出了良好的前景。7月30日，FDA已经批准达雷妥尤单抗皮下注射制剂（商品名：Darzalex Faspro）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松作为适合接受自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者的诱导治疗和巩固治疗。不过Darzalex同样面临着专利悬崖的危机，Darzalex在美国、欧洲和日本的组合物专利将于2026年3月到期。已有生物类似药蓄势待发，比如复宏汉霖的HLX15今年4月已经成功完成I期临床试验。
Vertex早在2001年开始试水囊性纤维化（CF）赛道，2019年囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）调节剂Trikafta（elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor）获FDA批准上市，成为首款CF三联药物。Trikafta直接针对CFTR蛋白，与彼时市场上只能缓解症状的CF药物形成鲜明差异化优势，垄断近90%的CF市场。
一经上市，Trikafta很快就成为了重磅药，去年为Vertex创下89.45亿美元销售额。预计2028年创收87.53亿美元。
7月2日，美国FDA受理了Vertex新一代三联疗法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法）的新药申请（NDA）并将其纳入优先审评名单，审评周期从原来的10个月缩短至6个月。PDUFA日期为2025年1月2日。vanza三联疗法具备成为重磅药甚至销售额超过Trikafta的潜力。
Hemlibra（艾美赛珠单抗）是靶向凝血因子IXa与凝血因子X的双特异性抗体，用于治疗A型血友病。Hemlibra是一种预防性治疗药物，可通过皮下注射即用溶液的方式给药。Hemlibra由中外制药有限公司开发，并由中外制药、罗氏和基因泰克在全球范围内共同开发。
2017年11月，Hemlibra获得FDA批准上市，用于预防或减少产生了VIII因子抑制物A型血友病成人和儿童患者的出血频率。2018年4月，Hemlibra被FDA扩增新适应症，用于不含VIII因子抑制物A型血友病治疗的突破性疗法认定。该双抗药物是目前唯一一款在血友病领域应用的双抗药物。
Hemlibra自上市以来，年复合增速超300%，并于2020年突破20亿美元销售大关，成为重磅品种。Hemlibra2023年销售额41.47亿瑞士法郎（约45.75亿美元），同比增长16%。2024年依然保持着增长趋势，2024上半年销售额为21.43亿瑞士法郎（约25.29亿美元）。预计2028年销售额62.03亿美元。
瑞利珠单抗是一款长效补体C5抑制剂，最早于2018年12月获FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名为Ultomiris；2021年9月，瑞利珠单抗新适应症获FDA批准，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者；2022年4月，瑞利珠单抗第3项适应症获FDA批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。
传奇/强生合作开发的Carvykti是一款针对BCMA的基因修饰自体T细胞免疫疗法。2017年12月，强生旗下公司杨森制药（现为强生创新制药）与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，Carvykti获FDA批准上市，用于治疗既往至少接受过四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
Carvykti上市首年销售额就达到1.33亿美元，2023年销售额上涨276%至5亿美元。2024 H1销售额3.43亿美元，同比增长81%。预计2028年销售额44.06亿美元。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
8月27日，根据中国NMPA官网最新公示，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的新药上市申请已正式获批。根据CDE优先审评公示，该产品本次获批适应症为：用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，是第6 款在国内获批的CAR-T疗法。
芦可替尼是Incyte开发的一种小分子JAK1/JAK2抑制剂，其片剂（商品名：Jakafi）于2011年12月在美国获批上市，其乳膏（商品名：Opzelura）于2021年9月在美国获批上市。片剂适用于真性红细胞增多症、骨髓纤维化和移植物抗宿主病，乳膏则适用于特应性皮炎和非节段性白癜风。
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Incyte公司2024年H1总收入19.25亿美元，同比增长9%；其中Incyte最重要的产品JAK1/2抑制剂芦可替尼占所有产品总销售额的90%以上，其中Jakafi销售额达12.78亿美元，同比增长1%，Opzelura销售额为2.07亿美元，同比增长52%。Incyte预计Jakafi的销售额将从2023年的25.9亿美元增长到2024年的26.9亿至27.5亿美元。Evaluate预计2028该产品销售额42.35亿美元。
Calquence（阿可替尼）是新一代BTK选择性抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。2016年，阿斯利康先斥资40亿美元收购Acerta Pharma 55%股权获得。
Calquence曾获得美国FDA授予优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。2017年，获得FDA的加速批准，用于治疗二线套细胞淋巴瘤（MCL）。后被批准用于初始疗法或后续疗法治疗慢性淋巴性白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
2023年3月，中国NMPA批准阿可替尼胶囊（acalabrutinib，商品名：Calquence/康可期）首次上市。用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者，2023年8月，单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，第2项适应症在中国获批；2024年8月28日，中国CDE官网最新公示，阿斯利康申报的acalabrutinib（通用名：阿可替尼胶囊，商品名：康可期）上市申请已获得受理：推测此次阿可替尼申报上市的新适应症可能是一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
截至2023年，Calquence的全球销售额已达到25.14亿美元，2024 H1全球销售额为15.08亿美元，预计到2028年销售额将增长至40.16亿美元，反映出其在治疗B细胞恶性肿瘤领域的持续增长潜力和商业前景。
Brukinsa（泽布替尼）是一款强效BTK抑制剂，作为单药或与其他疗法联合用药。临床上主要用于治疗成人T细胞淋巴瘤、成人急性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤等疾病。
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2024年3月7日，百济神州宣布FDA加速批准Brukinsa与抗CD20单克隆抗体obinutuzumab联用，用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，经过两个或多个疗程后的全身治疗。
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Brukinsa是迄今为止唯一一种对这种恶性肿瘤显示疗效的BTK抑制剂，目前在全球同类药物中拥有最广泛的标签，包括五种肿瘤学适应症。2024年上半年，泽布替尼在全球销售金额达到了创纪录的80.18亿元人民币，同比增速高达122.0%。去年泽布替尼全年销售金额首次突破10亿美元，已经引发了市场很大的震动，当时很多人可能都没有想到，今年仅仅用了半年时间，其销售金额就轻松突破了10亿美元大关。这再次说明，作为“best-in-class”的BTK抑制剂，随着在全球主要市场都开始大放异彩，这款药物的上限，可能远超此前市场对其的一致预期。预测2028年该药物销售额38.35亿美元。
Lynparza（olaparib，奥拉帕利）是一种口服PARP抑制剂，可破坏癌细胞的 DNA 修复，导致癌细胞死亡。该药物已被批准用于治疗卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，以及乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌。奥拉帕利是由英国的KuDOS制药公司开发的，后来被阿斯利康收购。2017年美国首获批，2018年中国批准进口，2019年被纳入国家医保药品目录。
2023年Lynparza销售额为28.11亿美元，2024上半年销售额为1.45亿美元，同比增长9%。预测2028年该药物销售额34.51亿美元。
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其化合物专利已于今年3月到期，制剂专利在2029年10月到期，最早在国内布局奥拉帕利的仿制厂商是齐鲁制药，拿下首仿；科伦药业的奥拉帕利片为国产第2家。除此之外，山香药业、南京方生\医药科技、华东制药、石药集团以及宣泰医药等多个企业也加入到激烈的竞争中。
Venclexta是一款“first-in-class”BCL-2抑制剂，已知BCL-2蛋白在血癌中过度表达，介导肿瘤存活和治疗抵抗。Venetoclax最初于2016年获得FDA批准，用于治疗存在17p缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。2018年美国FDA批准其扩展适应症至无论是否有17p缺失，之前已接受至少一种治疗的复发/难治CLL患者都可以使用该药物。
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Venclexta近几年维持了较好的增长势头，2023年达到了22.88亿美元，同比增长13.9%。Venclexta（维奈克拉）增速稳定，上半年销售额达到12.51亿美元，同比增长16%。预测2028年该药物销售额33.44亿美元。
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