来源：Being 科学
2024 年 10 月 21 日，由 CRISPR 领域奠基人之一的张锋教授联合创立的临床阶段基因编辑公司 Editas Medicine，与脂质纳米颗粒（LNP）专利技术公司 Genevant Sciences 已达成一项合作和非排他性许可协议，将 Editas Medicine 的 CRISPR Cas12a 基因编辑系统与 Genevant 专有的 LNP 技术用于开发针对 Editas 两个未公开靶点的体内基因编辑药物。
根据协议条款，Genevant 已授予 Editas 部分 LNP 技术的非排他性全球许可，以开发针对特定领域的两个未公开靶点的 mRNA-CRISPR Cas12a-LNP 产品。Genevant 有资格获得高达 2.38 亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分级特许权使用费。
实际上，Editas Medicines 是第一家 CRISPR 基因编辑公司，也是第一家上市的 CRISPR 基因编辑公司。
Editas Medicine 于 2014 年开始探索使用 CRISPR-Cas9 基因编辑治疗 CEP290 基因突变引起的先天性黑蒙症 10 型（LCA10），并于 2019 年 7 月启动了人体临床试验，这也是有史以来第一项体内 CRISPR 基因编辑临床试验。
2024 年报道的临床试验数据表明，该疗法的安全性和视觉功能的改善支持进一步研究体内 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法以治疗 CEP290 基因突变的遗传性失明。
目前，Editas Medicine 的管线重点放在了治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病的 CRISPR-Cas12a 基因编辑疗法，以及基于基因编辑的 T 细胞癌症免疫疗法。
2022 年，基于张锋教授 CRISPR-Cas12a 基因编辑系统开发的，用于治疗输血依赖型 β-地中海贫血的基因编辑疗法 EDIT-301 已启动 1/2 期临床试验。
该疗法使用的是 Cas12a 和 gRNA 组成的 RNP（RNA 和蛋白质复合物），然后通过电穿孔技术将其转染到细胞中，以避免使用病毒载体带来的随机插入风险。
该疗法同样可以治疗镰状细胞病，且 Editas Medicine 已经开始了该疗法治疗镰刀状细胞贫血症的临床试验，临床试验编号为 NCT04853576。
CRISPR-Cas12a 与 CRISPR-Cas9 相似，但二者在 DNA 靶向和编辑机制上存在差异，Cas12a 所需的 PAM 序列与 Cas9 有所不同，因此可以靶向基因组中的独特 DNA 序列，此外，Cas12a 对 DNA 双链的切割后造成的是交错切口，从而可以提高某些基因修复方式的效率和准确性。这些差异使得 CRISPR-Cas12a 与 Cas9 之间在一定程度上互补，拓宽了 CRISPR 基因编辑的应用范围。
Editas Medicine 首席科学官 Linda C. Burkly 博士表示：「Editas 已在实现体内基因编辑领导者的愿景方面取得了重大进展。随着推进下一代管线进展，我们已向临床阶段又迈进了一步。Genevant 在研究递送领域的领导能力，最能补充我们基因编辑技术的体内上调策略系统，我们十分高兴能启动这项合作。」
Genevant Sciences 首席科学官 James Heyes 表示：「 我们很高兴能与基因编辑先驱 Editas 合作，开发具有潜在变革性的基因编辑治疗方法。LNP 已成为递送基因编辑构建体的首选方法，我们很高兴能够将我们行业领先的 LNP 技术与 Editas 在这个新兴领域的创新相结合。
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