日前，RNAi巨头Alnylam Pharmaceuticals，发布了2024年第三季度财报，报告了财务业绩情况。
同时，由于管线优先顺序的调整，Alnylam暂停了一款2型糖尿病的临床阶段RNAi项目ALN-KHK。
2024年10月31日，Alnylam发布财报当天，Alnylam的股价下跌5.29%。
ALN-KHK是一款靶向酮己糖激酶（KHK）的在研RNAi疗法，被开发用于治疗2型糖尿病。KHK在果糖代谢中起关键作用，其介导的代谢过程对肝脏脂肪合成和胰岛素抵抗有重要影响。
ALN-KHK目前正在进行1/2期试验，根据ClinicalTrials.gov信息，该研究于2023年2月启动，初步数据定于2025年底获得。
Alnylam在第三季度财报中，简单宣布了暂停对ALN-KHK的进一步临床开发。
Alnylam表示这是基于对投资组合优先顺序工作的反映，即谨慎分配临床、管理和财务资源。
这可能是因为，Alnylam其他项目的研发费用增加。根据Alnylam报告，与2023年同期相比，2024年第三季度的研发费用有所增加，与多款RNAi管线的临床和临床前活动的成本增加相关，同时与罗氏合作的高血压项目zilebesiran的2期临床费用增加相关，以及员工的高薪酬费用。
不管怎么说，Alnylam放弃了一个大品种的RNAi项目。不过对于糖尿病这个巨大的市场，药物竞争激烈，胰岛素和GLP-1类降糖药混战时代，RNAi的退出也不失为一种选择。
尽管，RNAi治疗正在从从原来的罕见病逐渐向大品种开始进发，但是比较快的话，可能还是要期待一下与罗氏合作的RNAi降压药。
根据Alnylam报告，在TTR业务持续增长的推动下，2024年第三季度全球净产品收入达到4.2亿美元，与2023年第三季度相比同比增长34%。
但是值得注意的是，TTR产品Onpattro和Amvuttra的收入环比基本没有增长。
同时，另外两款针对超级罕见病的Givlaari和Oxlumo，尽管同比也增长了34%，但是环比增长也仅有8%。
这环比增长率，也使得Alnylam重申了2024年的财务指引，包括15.75亿美元至16.5亿美元的产品净收入。
那么，Alnylam下一个收入驱动在哪儿呢？
Alnylam给出的答案是，未来AMVUTTRA用于治疗ATTR-CM的监管批准和销售——Alnylam已经在美国和欧盟提交了相关的监管申请。
此外，Alnylam还在财报中重点标记了阿尔兹海默症管线mivelsiran。
参考资料：
1.https://www.businesswire.com/news/home/20241031367620/en/Alnylam-Pharmaceuticals-Reports-Third-Quarter-2024-Financial-Results-and-Highlights-Recent-Period-Activity
2.https://alnylampharmaceuticalsinc.gcs-web.com/static-files/e87fba96-5741-4701-b0a5-a20fff0f45c7
3.https://www.fiercebiotech.com/biotech/alnylam-boots-type-2-diabetes-asset-haunted-house
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