Cassava Sciences近期宣布，其针对阿尔茨海默病的3期临床试验未达到共同主要终点。导致该公司决定取消另一项3期试验及开放标签扩展部分。
该3期试验在800多名轻度至中度阿尔茨海默病患者中，对比了候选药物simufilam（一种靶向细丝蛋白A蛋白的小分子）与安慰剂的效果。
经过52周的治疗周期后，研究团队评估了认知和功能障碍量表ADAS-COG12和ADCS-ADL相对于基线的变化。遗憾的是，simufilam在这些关键指标上的表现并未优于安慰剂组。
具体而言，在ADAS-COG12上，较低的分数代表较少的认知障碍，而simufilam组的分数提高了2.8分，安慰剂组则提高了3.2分。在ADCS-ADL上，较高的分数意味着更少的功能障碍，但simufilam组的分数下降了3.3分，安慰剂组下降了3.8分。这两个结果均未达到统计学意义，p值分别为0.43和0.40。
Cassava Sciences还对轻度和中度患者的亚组进行了顶线分析，但同样未能显示统计学上的显著改善。此外，探索生物标志物也未能达到预期。
Cassava Sciences首席执行官里克·巴里（Rick Barry）指出，此次试验中安慰剂组的认知丧失程度，不如之前在其他安慰剂对照研究中报道的那么明显，公司正在调查这一现象的原因。
然而，Cassava Sciences并未使用安慰剂反应来作为simufilam可能有效的依据，而是决定停止第二项3期试验和开放标签扩展。
面对这一结果，Cassava Sciences表示将继续审查数据并评估下一步的行动计划。尽管遭遇了挫折，该公司在第三季度结束时仍拥有1.49亿美元的现金和等价物，并强调“致力于提高股东价值”。
其实，simufilam的开发过程一直伴随着争议。此次试验的失败进一步加剧了市场的怀疑，导致该股在盘前交易中大幅下跌85%，收至4美元以下。
此前，Cassava Sciences已同意支付4000万美元，以解决对今年早些时候2b阶段数据做出误导性陈述的调查。而更早之前，PLOS One还撤回了2008年和2009年发表的有关基础科学的论文，这些争议都为simufilam的未来蒙上了阴影。
参考消息：
https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/25/2986578/8339/en/Cassava-Sciences-Topline-Phase-3-Data-Did-Not-Meet-Co-Primary-Endpoints.html
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