在BridgeBio的Attruby获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）仅三天后，FDA便接受了Alnylam公司对Amvuttra的补充新药申请（sNDA）。
这一决定预示着，辉瑞的tafamidis特许经营权将面临另一个强有力的竞争对手。
辉瑞在2019年凭借tafamidis在ATTR-CM领域取得了突破。
ATTR-CM是一种主要影响老年人的潜在致命疾病，当TTR蛋白错误折叠并且淀粉样蛋白沉积物在心脏肌肉组织的细胞外间隙积聚时，就会发生该疾病。这会导致心脏壁变得僵硬，从而影响血液的正常泵送。
尽管tafamidis和Attruby都是转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体的稳定剂，但Amvuttra（vutrisiran）作为一种RNAi治疗药物，具有快速敲低突变型和野生型TTR的能力，旨在解决ATTR-CM的根本原因。
如果Amvuttra获得批准，它将成为ATTR-CM领域的第一个RNAi治疗选择。这一创新疗法为ATTR-CM患者提供了新的治疗希望。
FDA已将PDUFA（处方药用户收费法案）日期定在2025年3月23日，用于审查Alnylam基于优先审评券提交的sNDA。值得注意的是，监管机构并未计划召开咨询委员会会议，这可能表明FDA对Amvuttra的初步评估较为积极。
Alnylam公司以III期HELIOS-B试验的结果支持其sNDA。在该试验中，Amvuttra显著降低了ATTR-CM患者的死亡和复发心血管事件的风险。
进一步的数据在本月的美国心脏协会2024年科学会议上展示，显示全因死亡率和复发性心血管事件的综合降低了28%。这一显著疗效为Amvuttra的获批增添了有力证据。
目前，Amvuttra已被批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性多发性神经病。此次sNDA的接受标志着Alnylam公司向拓展Amvuttra治疗范围迈出了重要一步，同时也为ATTR-CM患者带来了新的治疗选择。
对于辉瑞而言，这则消息无疑敲响了警钟，预示着其在ATTR-CM治疗市场的领先地位将面临新的挑战。
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