近日，解放军总医院血液病医学部刘代红教授团队开展的临床研究成果在国际顶级期刊Nature子刊《STTT》期刊（影响因子40.8）发表，阐明“芦可替尼联合糖皮质激素治疗急性移植物抗宿主病的中国3期研究结果”。
该研究着眼于高危急性移植物抗宿主病（aGVHD）完全缓解率低、预后差的困境，由解放军总医院血液病医学部派驻第一医学中心血液科牵头在国内7家医疗单位共同开展此项开放标签、多中心、3期随机研究。入组患者均为新诊断中危或高危aGVHD患者，1:1随机接受芦可替尼（RUX, 5mg/日）联合糖皮质激素（1mg/kg/日，甲泼尼龙，RUX/Steroids联合组）或甲泼尼龙单药（2mg/kg/日，Steroids only组）治疗。患者风险水平通过Minnesota aGVHD风险评分或生物标志物评估进行分类。
研究证实，中高危aGVHD患者，在传统激素治疗的基础上加用芦可替尼后，明显改善了持续缓解率，对于异基因造血干细胞移植后中高危aGVHD患者具有重大意义。研究提示1 mg/kg甲泼尼龙联合5 mg/d芦可替尼一线治疗aGVHD优于2 mg/kg甲泼尼龙常规单药治疗。该联合治疗方案可以在减少患者激素暴露量、不增加非复发死亡率和感染并发症的情况下提高患者客观缓解率，改善患者无进展生存期，未来有可能成为异基因造血干细胞移植后中高危aGVHD患者新的标准一线治疗。
派驻第一医学中心血液科窦立萍教授为第一作者，陆道培医院赵艳丽教授、血液病医学部杨晶晶博士、第九六〇医院邓磊教授、血液病医学部王楠主治医生为该研究的共同第一作者。血液病医学部刘代红教授为第一通讯作者，陆道培医院陆佩华教授和联勤保障部队第九六〇医院周芳教授为共同通讯作者。
解放军总医院血液病医学部自2020年成立以来，逐步建立、发展、稳定了异基因造血干细胞移植体系，近年来在GVHD 的危险度评估、预防、一线治疗以及病毒感染等方面进行移植体系的优化，提升移植疗效和改善患者生存等方面取得巨大进展并发表多篇高水平文章。
异基因造血干细胞移植是将健康供应者的造血干细胞移植到病人体内,目前是根治再生障碍性贫血和血液恶性肿瘤的唯一治疗方法。异基因造血干细胞移植为患者带来希望，但其过程也面临巨大挑战。刘代红主任和窦立萍主任带领移植团队矢志不渝，秉持“患者至上”治疗理念，用先进的科研成果、卓越的医疗技术与温馨的关怀，为患者点亮重生之路的希望之光。
主管 | 解放军总医院政治工作部
主办 | 宣传处融媒体中心
来源 | 第五医学中心
图文 | 王 楠 栾松华
刊期 | 第 2696 期
编审：张 密
编辑：薛 夏
