编者按：由凤凰网和金种子酒业联合推出的《2024中国力量年度人物》活动正在进行，中国力量年度人物系列专题片正式上线。活动旨在表彰把握时代脉搏，积极探索新兴科技的新领域、新应用、新价值，以新质生产力创造美好生活的各领域杰出代表，弘扬中国榜样力量。
“在清醒的状态下，看着自己被‘冻’住。逐渐地不能动，不能说话，不能吞咽，直至不能呼吸。”这就是渐冻症患者的真实写照。
“渐冻症”被世界卫生组织列为五大绝症之一。据北京大学第三医院神经科主任樊东升介绍：渐冻症是一种进行性神经系统疾病，它是选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，渐冻症患者通常会在3-5年内死亡，呼吸衰竭被认为是渐冻症的主要并发症之一，也是导致死亡的主要原因之一。在病因方面，尽管遗传、生活方式和环境因素都被认为是可能导致这种疾病的原因，但具体的致病机制仍至今不明，患者最终只能眼睁睁地看着自己的身体逐渐走向死亡，却无能为力，因此，它被称为“比癌症还要残酷的绝症”。
首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙介绍，目前全中国有近20万名渐冻症患者，但尚未有良好的治疗方法，病理机制的不明朗成为渐冻症药物研发的第一道坎。渐冻症目前的治疗也相当有限，除了常规药物治疗之外，只能进行对症支持治疗。渐冻症病患的体量虽然不大，但是它的危害很严重，首先是发病年轻化，其次病人需要终身照顾，对家庭社会的负担很严重。蔡磊能够站出来与我们进行多方面的临床合作，将平台的数据提供给我们，这是非常了不起的贡献，而我们作为国家医学中心也更有着责无旁贷的义务去共同战胜这一重大罕见病。
作为中国著名的“渐冻症抗争者”，蔡磊和他的伙伴们面对全世界200年来没有取得重大突破的残酷绝症，在其生命进入倒计时阶段，拼尽全力，进行人生最后一场创业——攻克渐冻症。他带头攻坚，自己淋着雨却为他人撑起伞，一方面通过自己的能力资源和科技创业为渐冻症患者寻找拯救生命的办法，建立了世界最大的渐冻症科研数据平台——渐愈互助之家；同时发起捐献遗体和脑脊髓组织的志愿活动，为医学研究提供科研样本；另一方面散尽家财，投入几千万元到寻找创新药的过程中，感染和带动了更多有志之士加入，推动了中国罕见病医疗事业的发展，竭尽全力为人类科学的进步、疾病的攻克鞠躬尽瘁，死而后已。
2019年蔡磊确诊渐冻症，在家人和团队的支持下，他开始自学医学知识，通过查阅上千篇与渐冻症相关的文献，联系全球多位顶尖医学家后发现并无特效药能治疗渐冻症。他找到樊东升教授，希望了解渐冻症当下最大的困境是什么？樊教授告诉他：一是医疗数据无法打通，医生和科研机构掌握的样本不够；二是渐冻症累及的主要器官是大脑和脊髓，不像人体其他部分的病变可以活检，它无法在患者生前完成。蔡磊决定就从这两件事入手：建立渐冻症患者大数据平台；推动渐冻症患者大脑组织和脊髓组织的捐献。
患病后的蔡磊启动“渐冻症”创业项目，成立北京爱斯康医疗科技有限公司，成立“渐愈互助之家”信息聚合平台，所有ALS患者均可通过这个平台，自主上传完整的病情信息，并且能够实时更新用药效果和病程进展。2022年9月，蔡磊宣布：去世后将大脑和脊髓组织捐献给医学科研用，他将以自己为武器，向渐冻症发起挑战，直至“打光最后一颗子弹”——死后捐献大脑和脊髓组织。并且他牵头搭建起全国第一个大样本病理性脑组织库，在蔡磊感召下，多名渐冻症患者签署了遗体或脑组织、脊髓组织捐献书。据国家脑库介绍，2022年5月18日，蔡磊第一次号召病友们在离世后将脑和脊髓捐献出来用于科研，为下一代患者寻找药物。在这之前，中国渐冻症人脑样本数为零。截至2024年6月，全国脑组织和脊髓组织捐献已完成10例，其中3例储存于国家健康和疾病人脑组织资源库。负责脑组织捐献的志愿者表示最初的捐献情况并不理想，但是当病友们看到蔡磊如同一个“打不死的战士”般为此奔走呼吁，是蔡磊向死而生的勇气鼓舞了他们，也希望为攻克渐冻症奉献出自己最后的力量。
此外，蔡磊动用了全部的人脉和资源，发起和参与了数个关于渐冻症的公益基金，为攻克渐冻症事业持续“造血”，与疾病“硬刚”。他组建起一支信念坚定的科研团队推进药物研发工作，每天工作16个小时以上，在这条向死而生的破冰之路上，妻子段睿是蔡磊最亲密的战友，段睿说：如果所有的事情需要明确能够成功才去做，那可能这辈子任何事情都无法做成。
过去在中国，渐冻症的商业化研发几乎是一片空白。蔡磊搭建的渐冻症科研平台科研事务负责人宋涛介绍道：通常情况下，药物研发的模式更多是以药企为主导，药企通过市场的调研，以市场需求为驱动进行药物研发。想要从0开始推进“渐冻症”这样的罕见病药物的研发是非常艰难的，高昂的研发成本、极高的失败风险以及严重受限的商业价值，都是寻求大量资本和人力投入的巨大阻碍。过去几十年，中国没有一家大型药企从事渐冻症的药物研发。就是在这样孤立无援的境遇下，我们渐冻症患者的公益组织负责牵头，我们并不会去和药企争夺利益，而是希望将药物研发以公益的方式进行下去。
蔡磊团队先后与艾凯生物、华大集团、神济昌华、中美瑞康等生物医药企业成立联合实验室，为渐冻症科研加速，推进渐冻症药物开发和临床试验工作，目前已合作及推动了一百多条渐冻症药物和治疗管线，中美瑞康的RAG-17便是其中之一，RAG-17是一种靶向抑制SOD1基因表达的siRNA药，用于治疗SOD1突变导致的渐冻症，经过三年多的时间，渐冻症新药RAG-17目前已进入临床验证阶段，当前阶段RAG-17表现出的疗效和安全性都良好。中美瑞康创始人李龙承表示，在与蔡磊接触的过程中，最让他感动的是蔡磊在整个药物研发的推进过程的有着一种神圣使命的迫切感，他的身后有几十万患者在跟随，大家团结在一起不停地向前与死神赛跑。根据蔡磊团队提供的数据，2020年下半年至2023年上半年，中国启动ALS临床管线数量超过27个，ALS临床提速了约几十倍。
蔡磊呼吁：“渐冻症的攻克可以为神经退行性疾病药物的快速研发提供一个快速模型，所以希望向社会各界和投资界呼吁关注渐冻症，关注神经退行性疾病，关注疑难病。目前是生命科学领域具有崭新希望的时代，关注生物医药的研发，就是关心我们每一个人的幸福和身体健康。”
2024年年初，联合国第八任秘书长潘基文在蔡磊的自传扉页这样写道：“我深深地敬佩你，为全世界人民树立了鼓舞人心的榜样。”
在蔡磊“最后一场创业”中，他创建了以患者为中心360度全生命周期的渐冻症科研数据平台，以小时为单位的极速临床招募体系，大规模且高效的渐冻症临床前动物实验基地，从0到1的中国渐冻症脑脊髓病理科研样本库，并多次为渐冻症研究捐助公益基金。尽管蔡磊的身体在萎缩，可是他的斗志始终昂扬，即使身患绝症，也致力于拯救更多病友，用自己生命的余光给予万千病友温暖和希望。
蔡磊带病完成了《相信》一书，他希望用自己患病后的经历和挑战人类不可能的抗争成果去鼓舞每一位努力生活的人，让更多的人意识到生命的可贵和意义，真正展现出不屈的人类在面对挑战时的勇气和力量，希望大家相信“相信”的力量，蔡磊“生命不息，奋斗不止，奉献社会”也正是对中国力量深刻的诠释。
凤凰网联合金种子酒业打造《2024中国力量年度人物》以“科技向善”作为活动主题，也是在深入发掘科技带给人民生活的改变和各领域杰出代表身上的时代价值。后续将上线更多《2024中国力量年度人物》内容，向世界彰显中国力量，敬请关注。
