2024中国力量年度人物初选 | 蔡磊:向死而生,决战渐冻

美食   2024-08-12 18:02   安徽  







编者按:新时代发展需要汇聚“科技”的力量,崇高事业需要“向善”的榜样引领。“2024中国力量年度人物”评选以“科技向善”为主题,旨在表彰把握时代脉搏,积极探索新兴科技的新领域、新应用、新价值,以新质生产力创造美好生活的各领域杰出代表,弘扬中国榜样力量。


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推荐理由:作为一名身患“渐冻症”的斗士,蔡磊是这样形容自己的抗争之路:“生命可以终结,抗争不会停止。”从2019年确诊渐冻症后,蔡磊在家人的支持下,选择了打一场向死而生的战斗。他投入了自己几乎全部的精力和财力到与渐冻症相关的药物研发攻关中,与全球的医生、科学家、医药企业、渐冻症患者及爱心人士共同携手,向渐冻症发起挑战。他创建“渐愈互助之家”信息平台,搭建了世界最大的渐冻症患者医疗科研数据平台;推动渐冻症药物项目,合作开展动物实验和临床试验;带头并呼吁千人志愿遗体和脑脊髓组织捐献,从0到1推动建立了中国的渐冻症脑脊髓病理样本库;向相关科研团队进行捐赠,支持科研团队在渐冻症方面持续开展研究;与西湖大学、北京中医药大学、中美瑞康、神济昌华、华大基因、昱言科技、艾凯生物等进行战略科研合作或搭建联合实验室,加速渐冻症领域的科研进展,以己之力全力推动人类和国家的渐冻症研究。


蔡磊入围2024中国力量年度人物初选。


“渐冻症”是运动神经元病的一种,学名肌萎缩侧索硬化症,是世界五大绝症之首,治愈率为0,平均3~5年走向死亡。患病后会导致四肢、躯干、胸部、腹部肌肉逐渐无力并萎缩,从而影响运动、交流、吞咽和呼吸功能,最终致死,该病的病因和发病机制极为复杂,至今未完全阐明。其救治难点包括病因不明、靶点不清、快速发展不可逆、药效微弱、严重依赖护理等。


京东集团原副总裁、连续创业者、渐愈互助之家平台创始人、渐冻症抗争者蔡磊,2019年确诊罹患渐冻症,在患病四年多时间里,蔡磊一方面积极与病魔作抗争,另一方面他投入了大量的精力和财力到与渐冻症相关的药物研发攻关中,与全球的医生、科学家、医药企业、渐冻症患者及爱心人士共同携手,向渐冻症发起挑战。今年7月初,蔡磊登上了《环球人物》杂志的封面,标题叫作“为‘解冻’而战”。对蔡磊来说,这不是一个人的战斗,在他身后站着千千万万的患者,等待“生的希望”。


2019年11月,蔡磊启动创业项目,开始搭建“渐愈互助之家”信息聚合平台,链接上万名渐冻症患者,患者可通过平台自主上传完整的病情信息,能够实时更新用药效果和病程进展。


蔡磊率领团队,在全球范围内寻找合作伙伴,引入优质的药物候选分子,设立渐冻症药物项目,开展动物实验和临床试验,并亲自参与药物试验。以己之力支持科学家、医生、制药公司加快渐冻症的治疗突破,全力推动国家乃至全球的渐冻症研究。


2024年4月,中美瑞康与蔡磊创办的“渐愈互助之家”共同成立渐冻症(ALS)药物开发联合实验室。双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源,共享科研成果,加速渐冻症药物研发和临床应用。中美瑞康已经建立多条治疗渐冻症的新药管线,经过三年多时间研发出的渐冻症新药RAG-17目前已进入临床验证阶段,RAG-17是一种靶向抑制SOD1基因表达的siRNA药,用于治疗SOD1突变导致的渐冻症,当前阶段RAG-17表现出的疗效和安全性都良好,从临床前试验到IIT研究,RAG-17的药效全面超越目前美国刚获批的领先药物tofersen 2-3倍。在蔡磊的积极推动下,1年多的时间里RAG-17已经在国家神经系统疾病临床医学研究中心——北京天坛医院上临床,目前患者反馈良好,实现了病情基本稳定,救治生命的目标可能实现,等待着进一步长期观察。蔡磊在RAG-17研发过程中,向中美瑞康给予全方位资源,不仅积极招募临床资源和参与试药患者,还提供宝贵的资金支持。2024年5月,RAG-17正式在中国获批临床,成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。


2024年6月,蔡磊与神济昌华成立药物研发联合实验室。三年来蔡磊与神济昌华创始人、清华大学贾怡昌教授一直保持密切沟通和科研探讨,在神济昌华成立之初担任公司科学顾问委员会委员,见证了公司从成立到发展的全过程。根据最新披露,SNUG01的首例同情给药受试者已完成1年随访,受试者给药前快速进展的病情趋于稳定,显示出了良好的安全性及疗效。此外,SNUG01正在北京大学第三医院开展研究者发起的临床研究(IIT),并已完成多例受试者入组。


2024年6月,他和华大基因董事长尹烨共同宣布成立“蔡磊-华大渐冻症(ALS)多组学研究联合实验室”,加速渐冻症在生命科学研究领域的科研进展。联合实验室的成立,标志着双方将进一步整合基因组学、时空组学以及其他多组学数据,以期在罕见病和疑难病症的治疗领域取得重大突破。


2024年7月,蔡磊与西湖教育基金会签订捐赠协议,支持西湖大学相关科研团队在渐冻症方面持续开展研究。在此之前,双方长期在iPSCs、类器官药筛平台开展合作,目前正加速推进渐冻症类器官模型的分化与构建工作。后续双方将在神经生物学、免疫与微生物学、等学科方向进一步深入合作与探索。


根据蔡磊团队提供的数据:在2020年下半年之前,我国针对渐冻症的药物研发,建国近70年来只有15条药物临床管线,也就是说大约每5年才有一条渐冻症的药物临床管线。但在社会各界的共同支持下, 2020年下半年至2024年上半年我国启动了超过30条临床管线。仅仅在过去的2023年,蔡磊团队就合作推动了渐冻症药物研发临床管线超过15条,极大提升了药物研发速度。在蔡磊的大力奔走推动下,近年来国内渐冻症药物研发大大加速,一位资深的神经系统科学家说:“蔡磊把渐冻症药物研发的时间向前推动了至少10年。”2024年1月24日,在中国经济新闻人物颁奖盛典上,联合国前秘书长潘基文连线蔡磊表示祝贺,并呼吁国际社会、各国政府、民间机构向战胜罕见病投入更多的力量和资源。


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