曾经,医生普遍认为小儿脑瘫是不治之症,因为小儿脑瘫是脑细胞缺氧性损害引起的,而脑细胞损伤后是不可逆的,面对脑瘫大多数医生摆手不治。
随着现代医学的发展,脑瘫已经不再是让医生束手无策的“不治之症”。
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2018年,西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊(Cell Transplantation)上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿,结果显示间充质干细胞治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。
间充质干细胞干预脑瘫的作用机制
干细胞具有自我更新能力,可分化为神经元,星形胶质细胞,少突胶质细胞潜能的神经前体细胞,在移植后分化的神经元补充缺损的神经元,并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能,恢复脑神经的正常生长发育,改善大脑的认知功能障碍。
还有研究发现,在脑瘫中,干细胞介导大脑功能恢复的主要作用模式是旁分泌效应,分泌的因子能够促进神经再生、血管生成、突触发生和免疫调节;干细胞分泌的外泌体和其他微泡,携带microRNA、蛋白质、脂质和受体等货物,可以精确调节细胞间通讯,对恢复发育中的大脑认知、运动障碍有益。
2005年,中国军事医学科学院的情报部门检索确认,在北京海军总医院进行的全球首例使用神经干细胞脑移植治疗缺血缺氧性脑瘫的方法取得了巨大成功。
当时,一名仅90多天大的脑瘫女婴接受了神经干细胞移植手术。经过观察和测评,这个患儿的智力发育追赶上了同龄的健康婴儿,智力和运动能力评估从入院时还不到1个月龄时,基本达到了3个月龄。
▲ 图源新浪新闻
脐带间充质干细胞帮助6岁患儿改善症状
一个6岁脑瘫患儿接受了四次脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗后的情况。治疗后,患儿的上肢和下肢活动能力均有所改善,平衡及沟通能力也有提升,从而摆脱了对轮椅的依赖,能够使用助行器行走。
这名6岁男童患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围为28厘米,身高41厘米,在保温箱中照料两周后,接受头颅MRI检查,确诊为脑性瘫痪(CP)。自此,他接受了多次医疗和康复治疗,包括巴氯芬等药物治疗,部分显示疗效。
该患儿总共接受了4次相同供体的脐带间充质干细胞治疗,每次剂量为1×106/kg,给药方式包括鞘内和静脉注射。以下是给药的时间和剂量:
在治疗前以及首次治疗6个月时,对患者进行了FIM(功能独立测量)、GMFCS(粗大运动功能分类系统88)、Tardieu量表、TCMS(躯干控制测量量表)、MACS(手动能力分类量表)、CFS(通信功能分类系统)等多项评估。接受治疗后,患者进行了强化康复,随访期长达18个月。
相较于治疗前,首次接受脐带间充质干细胞治疗后6个月,患者的多项功能出现改善。其中,粗大运动功能有所提高,使其能够脱离轮椅,采用助行器行走;上肢能够进行一些简单的操作,尽管速度有待提高;坐姿平衡和运动控制也得到显著改善。
整体量表评分从原先的5/58升高至31/58,显示了脐带间充质干细胞治疗的有效性。
不过这一案例中,脐带间充质干细胞治疗并无法改善患者的肌肉痉挛情况。
在18个月的随访期间,患者未观察到任何不良反应,除了在接受治疗后的第1天坐起来时腰部出现轻微疼痛外。这进一步确认了脐带间充质干细胞治疗的安全性。
写在最后
越来越多的研究证明,脐带间充质干细胞移植和基本康复治疗在改善脑瘫儿童的粗大运动和认知功能方面是安全且更有效的,这些发现已经为人类解决脑瘫疾病迈出了重要的一步。
现有案例研究显示积极效果,强调了其安全性,但仍需更多随机对照试验和长期追踪研究以全面评估干细胞的有效性和安全性,进一步确认其在脑瘫干预领域中的应用价值。