1月27日，Akero Therapeutics发布了efruxifermin（EFX）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）相关代偿性肝硬化（纤维化4期）的IIb期SYMMETRY研究的96周初步数据。Efruxifermin（EFX）是一种Fc-FGF21融合蛋白，经过工程化改造以模拟天然FGF21的生物活性特征。FGF21是一种内源性激素，可调节全身新陈代谢。Efruxifermin的半衰期为3-4天，可每周一次皮下注射给药。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=181），评估了EFX对比安慰剂治疗经活检证实的代偿性肝硬化患者的疗效和安全性。研究的主要终点为肝纤维化程度未恶化的患者比例。结果显示，在基线和第96周均接受活检的患者（n=134）中，接受50mg EFX治疗的患者实现肝硬化逆转且MASH没有恶化的比例显著高于安慰剂组（39% vs 15%，p=0.009）。在意向治疗（ITT）人群（n=181）中，将在第96周未接受活检的患者均视为治疗失败，50mg EFX组实现肝硬化逆转且MASH没有恶化的比例更高（29% vs 12%，p=0.031）。在基线和第96周均接受活检且基线时未服用GLP-1药物的患者亚组（n=97）中，50mg EFX组实现肝硬化逆转且MASH没有恶化的比例显著高于安慰剂组（45% vs 17%，p=0.009）。说明患者在该研究中实现的肝硬化逆转效果并非获益于GLP-1药物。MASH相关代偿性肝硬化是一种危及生命的疾病，可能会导致肝功能衰竭和肝癌，最终死亡。这类疾病也是欧美肝移植率增加和肝癌人数加速上升的重要原因。据估计，到2030年美国约有300万例MASH伴肝硬化患者。Akero Therapeutics表示，目前还未有药物在临床研究中显示出逆转肝硬化的效果，EFX是第一个做到的。
Akero Therapeutics已经在2024年7月启动了EFX（50mg）对比安慰剂治疗MASH相关代偿性肝硬化的注册性III期临床（SYNCHRONY研究）。Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
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