日前，Vertex报告了2024年第三季度财报。
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy，终于为Vertex带来首位商业患者的收入。
Casgevy是全球首款获得监管批准的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，其通过CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对患者自体的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白。
2023年11月，Casgevy获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上SCD与TDT患者；2023年12月，Casgevy获得美国FDA批准用于治疗SCD；2024年1月，Casgevy获得美国FDA批准用于治疗TDT。
目前，Casgevy已经在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国（KSA）、巴林王国、加拿大和瑞士获得批准，用于治疗SCD和TDT。并且Casgevy还持续在全球其他国家/地区寻求批准。
自上市之余，Casgevy就备受关注。
一则是关注CRISPR基因疗法的真实世界疗效，二则是关注CRISPR基因疗法的商业前景。
同时，由于同作为首批SCD基因治疗的Lyfgenia（蓝鸟）商业失败，更是加剧了业内对Casgevy的关注。
根据Vertex的2024年第三季度财报，Vertex报告第三季度的产品收入包括首例输注Casgevy的患者的收入。
赚了，但一例商业患者，又好像没咋赚，大概有200万美元的收入。
在上市近一年的背景下，Casgevy才获得首位商业患者的付款，似乎混得比Lyfgenia（蓝鸟）还差点？小编今年5月曾报道，Lyfgenia半年迎来了首位商业患者。
不过，相对蓝鸟的Lyfgenia的销售扑街，以及预期销售的不乐观。题外话，蓝鸟目前身处巨大的财务危机当中——两度贷款，以及削减成本和裁员。
Vertex则是对Casgevy充满了信心，Vertex上调了2024年全年产品收入指引，从106.5亿美元上调至108.5亿美元，再从108亿美元上调至109亿美元。收入指导的上调主要包括CF（囊状纤维化）业务的持续增长预期，以及Casgevy在已批准的适应症和地区上的推出。
Vertex在周一的第三季度财务电话会议上表示，已经收集了大约40名患者的细胞，这些患者已经开始接受SCD和TDT的基因编辑治疗。
此外，Vertex还报告，截止10月中旬，已经在全球启动了45授权治疗中心，并预计时间的推移将在全球启动大约75个治疗中心。
同时在报销上，Vertex与英格兰NHS达成报销协议，让符合条件的TDT患者能够获得Casgevy，同时还与英格兰NHS进行了商业讨论，以确保符合条件的SCD患者获得Casgevy。
另外，意大利药品管理局还批准了Vertex实施早期访问计划（EAP）的请求，以使用Casgevy治疗TDT和SCD。
目前，从Vertex的财报来看，尽管Casgevy的开张晚了些，但是前景看起来还不错。
不过，Vertex也不指望Casgevy能够一下子成为主要的收入驱动，Vertex主要的收入来源还是CF业务，以及可能明年年初上市的suzetrigine（一种新的非阿片类止痛药）也会给Vertex带来新的收入增长。
本周好文推荐
如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处
