二十年光阴只为一个愿景，治疗帕金森病有迹可循丨麦克阿瑟奖得主Lorenz Studer

科技 2024-10-17 21:07 英国

“这是我20年前的一个愿景，我很清楚我要将它一路推进到临床。我不想只完成一部分，然后把剩下都交给后人。”

Lorenz Studer

基础医学研究领域群星璀璨，科学期刊上先进理论不断得到突破，生命科学的进步令人惊叹，却也给世人留下了一个难题——对真正躺在病床上的患者来说，他们的处境真的有变得更好吗？

这也是Lorenz Studer（洛伦茨·斯图德）时常在想的一个问题。Lorenz Studer不仅是纽约市纪念斯隆-凯特琳癌症中心干细胞生物学中心的创始人和主任，还担任纽约市威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medical College）的神经科学教授，主要从事神经细胞生产、诱导多能干细胞（iPSCs）技术与帕金森病治疗的研究工作。2015年，他在干细胞和帕金森病研究方面的创新工作而获得了麦克阿瑟奖，表彰了他在科学领域的卓越成就。

在临床医学领域，Lorenz Studer用实际行动给出了自己的答案。

拯救身边人服务全世界

1966年，Lorenz Studer出生在瑞士的一个小村庄。即使环境让他无法接触先进的设备与前沿的教学，他还是无可救药地迷上了探究人类的大脑及其复杂性。对他来说，人之所以成为人，正是因为人拥有与其他物种不同的大脑。12岁时，他便开始阅读面向大学生读者的科学技术杂志《科学美国人》（Scientific American）。

但真正让Lorenz Studer开始关心人类脑部疾病的，并不是书本杂志上晦涩的理论，而是生活中身边人实际遇到的问题。他的亲人中有人患有侵袭性脑肿瘤与精神疾病，在观察中，他意识到强大的人类原来在一瞬间就可以被击倒。

“他是你非常亲近的人，你们曾经彼此了解，无话不说。但仅仅一个月后，脑肿瘤就把他变成了完全不同的人，这会让你意识到大脑是多么脆弱，”他回忆道，“人的性格竟然可以与大脑内的物理结构如此紧密地联系在一起，这令我十分惊讶。”

带着拯救亲人的希望，Lorenz Studer开启了自己在伯尔尼大学（University of Bern）医学院的求学之旅。他以为自己会成为一名神经外科医生，但细胞移植这项技术的出现让他彻底改变了想法。

“这个想法让我十分震惊。你可以取用胎儿的细胞，并将其注射到像大脑这样复杂的器官中，它们最后竟然可能会产生联系，”他说，“仅仅是这种可能性就让我难以置信。我有数不清的问题。那时我开始对基础研究产生兴趣。”

跨越鸿沟落地现实

科学研究真正落地使用还需要无数的临床实验，这正是Lorenz Studer团队努力的方向。

“在科学期刊上，我们每周都会发现一些令人惊叹的突破，”他说，“但当你去医院时，却发现患者没有什么好的选择，我们的医疗在过去二十年中并没有真正得到改变。许多技术仍然和以前相同，许多疾病仍然没有治疗方法。我在基础科学和临床医学之间的这种矛盾中挣扎。比起为学术界的进步感到兴奋，我更愿意真正为患者提供有意义的东西。这是我的动力。”

在过去的二十年中，他一直在开发一种革命性疗法，可以恢复帕金森病患者的运动功能。Lorenz Studer在瑞士与他的同事共同开发了第一种基于胎儿干细胞的帕金森病疗法。这一疗法的基本原理是将一种在疾病中丧失的神经细胞替换掉，即多巴胺能神经元。这些细胞能够产生一种重要的化学物质，称为多巴胺。当它们死亡时，就会导致与帕金森病相关的运动问题，如震颤、运动迟缓和平衡受损。

帕金森病因——多巴胺能神经元

然而，这项工作非常繁琐。他很快意识到，如果他想要治疗全球1000万帕金森病患者，就需要开发一种替代的、可持续的多巴胺产生神经元来源。

“我们需要找到一种方法，在实验室中制造数百万个新的细胞，然后将它们植入人脑，”Lorenz Studer说，“我们花了大约二十年才弄明白。”

团队从了解胚胎如何制造神经元，以及如何在培养皿中重现这些步骤开始。但完成了这一切后，他们又注意到这些细胞在移植到动物大脑中时不起作用。解决这个问题花了整个团队将近十年的时间。最后的障碍是，在一个标准化的、获得FDA批准的设施中生产数千剂量的人类干细胞衍生的神经元，并准备好进行试验。

Lorenz Studer距离目标非常接近。在接下来的六个月内，他和他的同事们将终于启动帮助帕金森病患者的首个人体临床试验。他希望能够在2018年底前将脑细胞移植到10名患者体内。

“这个想法我思考了很多年，终于能够真正得以实施，我感到十分兴奋，”他说，“这是我从小就决心实现的梦想。”

相互扶持的科研伉俪

他们在实验室相识，有着共同的研究领域与目标，是两情相依的爱人，更是致力于临床研究的战友。

1995年，Lorenz Studer在美国国立卫生研究院（NIH）的大型干细胞实验室开始了他的博士后研究。也正是在这段时间，他遇到了纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering）的干细胞生物学家Viviane Tabar。后来，她成为了他的妻子，与他共同开发即将进行的帕金森病临床试验。

“我记得第一次和他说话时，我看到他眼中闪烁着光芒，”Viviane Tabar说，“我真的能感觉到他对科学的热情，并注意到他非常有条理。所以，我决定我要和他一起工作。”

当时，他们正在尝试使用干细胞衍生的神经元在大鼠模型中开发一种疗法。“我们需要监测动物的行为，并长时间观察它们，所以我们有很多时间交谈！”Lorenz Studer回忆道，“我们显然很享受待在一起，因此我很幸运这种状态能持续一生。”

Viviane Tabar与Lorenz Studer

两人共同怀有利用干细胞治疗帕金森病的愿景，并在过去的二十年里一起致力于这一项目。

“年轻科学家经常问我如何平衡事业和家庭，我总是告诉他们，选择合适的伴侣很重要，”Lorenz Studer说，“我认为我与妻子有着独特的合作关系，为我带来了难以置信的优势。这真的是一件非常有趣的事情，如果我们能够帮助到人们，那将是非常了不起的。”

如果一个人的一生都在为人类更好的明天而奉献自我，那么他一定是伟大的。Lorenz Studer用实际行动为帕金森病的诊治开创了光明的未来。

在11月1日举办的2024未来科学大奖周科学峰会“生命科学-生物科技革命改变人类健康”专场，纪念斯隆-凯特琳癌症中心干细胞生物学中心主任、发育生物学项目成员Lorenz Studer将会作《运用人类干细胞指导细胞命运、发育时间和脑修复》的主旨演讲，同时还有多位科学大咖共话生命科学前沿技术，快快点击下图扫码报名参与吧。

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参考及部分引用资料：

https://mp.weixin.qq.com/s/Tit84fgCTCS0qDENk7oCmA

https://gladstone.org/news/lorenz-studer-man-mission

https://www.michaeljfox.org/researcher/lorenz-studer-md

https://mp.weixin.qq.com/s/ZC6GdtcpkTaWWYUJOPOwQw

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