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Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。 数据还显示在低亮度视力（LLVA）这一关键视觉功能指标上有早期改善的良好迹象。 获益风险评估结果支持继续进行针对由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起的XLRP患者的临床开发。
▲Laru-zova在2期临床试验DAWN中改善患者低亮度视力（图片来源：Beacon Therapeutics官网）
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参考资料：
[1] Beacon Therapeutics Announces Positive 3-Month Data from Phase 2 DAWN Trial of laru-zova (AGTC-501) in Patients with X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP). Retrieved December 6, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/beacon-therapeutics-announces-positive-3-month-data-from-phase-2-dawn-trial-of-laru-zova-agtc-501-in-patients-with-x-linked-retinitis-pigmentosa-xlrp-302324627.html
[2] Subretinal Gene Therapy laru-zova (AGTC-501) for X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) Phase 2 Multicenter Study (DAWN): Preliminary Results. Retrieved December 6, 2024, from https://www.beacontx.com/wp-content/uploads/2024/12/2024-Dec-3-FLORetina-2024-DAWN-3M-data-presentation-FINALw.pdf
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