▎药明康德内容团队编辑
今天的这篇文章中，药明康德内容团队将和各位读者朋友分享今年细胞和基因疗法领域新药获批和研发的一些趋势，并展望未来有望获批的多款疗法。扫描文中二维码或点击文末“阅读原文”可申请获得完整报告，包括已获批疗法及2025年即将获批疗法盘点、大型药企管线列表、融资新锐介绍等详尽信息。
获批速度稳健
大型药企临床管线趋势
早期融资回暖，细胞疗法新锐融资总额超越2023
注：早期融资定义为B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。
2025年超10款细胞和基因疗法有望获批
基因疗法prademagene zamikeracel（pz-cel）：治疗隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）
Pz-cel是一种自体、基因校正表皮片，旨在将功能性、产生胶原蛋白VII的COL7A1转基因递送到患者自身的皮肤细胞中，稳定整合到分裂的靶细胞DNA中，在伤口部位实现长期基因表达。基于多项临床研究长达8年随访的疗效和安全性数据，Abeona Therapeutics更新递交了pz-cel的BLA，PDUFA日期为2025年4月29日，此前该疗法也已获得优先审评资格。
基因疗法RP-L102：治疗范可尼贫血
RP-L102通过LV对患者的自体造血干细胞进行基因工程化改造，递送FANCA基因的功能性拷贝，以预防范可尼贫血相关骨髓衰竭（BMF）。全球1/2期关键研究中，RP-L102显示出持续的基因校正、全面的表型校正和血液学稳定性。EMA已于2024年4月接受RP-L102的上市许可申请（MAA），2024年11月，Rocket Pharmaceuticals宣布也已启动向美国FDA滚动递交BLA。
干细胞疗法dorocubicel（UM171）：用于造血干细胞移植
UM171由诱导扩增产生的造血干细胞（HSCs）组成。UM171可通过降解组蛋白去乙酰化酶1/2和赖氨酸特异性去甲基化酶1来防止细胞培养过程中出现细胞分化，从而增强造血干细胞的更新。2024年6月，该疗法的MAA已被EMA接受并予以快速审评资格。
基因疗法rebisufligene etisparvovec（UX111）：治疗IIIA型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）
UX111使用AAV9载体递送编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶的SGSH基因到中枢神经系统和外周器官。SGSH酶可分解并回收硫酸乙酰肝素（HS），HS水平与长期认知发育相关。1/2期临床试验显示，UX111能迅速和显著降低患者脑脊液中的HS水平。2024年6月，Ultragenyx Pharmaceutical与美国FDA达成一致HS可作为替代终点支持BLA，该公司已于2024年12月递交BLA。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。
基因疗法RGX-121：治疗黏多糖贮积症II型（MPS II）
RGX-121使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统。临床试验显示，接受关键剂量RGX-121治疗的患者，关键生物标志物——脑脊液中HS D2S6水平降低85%且持续长达两年，80%患者无需静脉输注酶替代疗法。2024年11月，REGENXBIO宣布已启动向美国FDA滚动递交RGX-121的BLA，预计2025年第一季度完成，其新闻稿指出，RGX-121有潜力成为在美国获批的首个MPS II基因疗法。
干细胞疗法deramiocel（CAP-1002）：治疗杜氏肌营养不良（DMD）
CAP-1002由同种异体、心脏来源细胞（CDCs）组成，通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。HOPE-2研究显示，DMD患者心脏功能的多项指标均有所改善，心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。2024年10月，Capricor Therapeutics宣布已启动向美国FDA滚动递交BLA。目前尚无获批的DMD心肌病疗法，而心肌病是DMD患者死亡的主要原因。
AAV基因疗法sonpiretigene Isteparvovec（MCO-010），由Nanoscope Therapeutics开发，治疗视网膜色素变性； AAV基因疗法pariglasgene brecaparvovec（DTX401），由Ultragenyx Pharmaceutical开发，治疗Ia型糖原贮积病； AAV基因疗法giroctocogene fitelparvovec，由辉瑞和Sangamo Therapeutics共同开发，治疗血友病A； LV基因疗法marnetegragene autotemcel，由Rocket Pharmaceuticals开发，治疗严重I型白细胞粘附缺陷； 靶向CLDN18.2的CAR-T细胞疗法舒瑞基奥仑赛注射液（CT041），由科济药业开发，治疗胃癌。
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