亲友们听说母亲得了重病，第一句话就问“是要到上海还是哪里治疗”，得知我们不出厦门就取得这么好的治疗效果，都觉得不可思议。
患者林女士儿子感慨道
近日
复旦中山厦门医院
成功开展了福建省首例
难治性多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗
致力于用高水平生物治疗
帮助疑难疾病患者摆脱困境
林女士（化姓）患上多发性骨髓瘤，常规能用的治疗手段都用上了，疗效一直不理想。上个月，在复旦中山厦门医院，血液科执行副主任、生物治疗中心生物治疗科副主任魏征专家团队为她实施创新疗法——CAR-T细胞治疗。作为福建省首例回输抗BCMA CAR-T细胞的难治性多发性骨髓瘤患者，如今，林女士的病情已得到有效缓解。
患者抑癌基因突变
治疗陷入僵局
去年，林女士体检时发现球蛋白异常增高。她到复旦中山厦门医院血液科就诊，检查发现全身多发骨质破坏，最终确诊为多发性骨髓瘤，同时合并轻链淀粉样变。
▲血液科专家魏征在复旦中山厦门医院为一患者看诊。
多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤，病人骨髓中的浆细胞像肿瘤细胞一样无限制增生，特征是产生异常的单克隆免疫球蛋白，最终导致器官或组织损伤。
确诊后，林女士接受了包括标准的蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、CD38单抗等多种靶向药物在内的联合方案治疗，病情改善不明显，球蛋白指标仍居高不下。
多发性骨髓瘤还有一种常用的治疗方法，即自体造血干细胞移植。然而，林女士携带胚系抑癌基因突变，这意味着，即使不患骨髓瘤，也可能患其他肿瘤。加上患者有多肿瘤家族史，已有亲人罹患胰腺癌、肉瘤等，如果进行自体造血干细胞移植，使用高剂量化疗药物，后续患白血病等肿瘤的风险较大。
像林女士这样经过多线治疗失败尤其是常规靶向药物无效的复发难治性患者，治疗面临着很大挑战，好在复旦中山厦门医院已率先成立生物治疗中心，依托获批成立的厦门市生物治疗重点实验室，成熟开展嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，为这部分患者带来了新希望。
血液科魏征专家团队组织多学科讨论，为林女士制定了周密的CAR-T细胞治疗计划，并于今年3月开始采集林女士的淋巴细胞并冻存其中的T细胞。淋巴细胞属于白细胞的一种，在人体抗感染、抗肿瘤等免疫过程中发挥重要作用。淋巴细胞分为B淋巴细胞、T淋巴细胞和NK细胞三大类。魏征介绍，“细胞免疫就像是身体里的一支特种部队，当身体里出现异常细胞时，T淋巴细胞就会行动起来，调动身体的各种力量去攻击和消灭这些敌人，保护我们的身体。”
今年10月，林女士经过系统治疗后，身体条件符合CAR-T细胞治疗要求。治疗团队顺利为其完成全人源BCMA CAR-T伊基奥仑赛注射液的回输。
一针便能缓解
不出厦门治好大病
“亲友们听说母亲得了重病，第一句话就问‘是要到上海还是哪里治疗’，得知我们不出厦门就取得这么好的治疗效果，都觉得不可思议。”昨天记者联系到林女士的儿子，他感慨道。
经过两周治疗，疗效评估显示林女士的病情已接近完全缓解。治疗期间，她出现轻度发热等症状，在多学科团队保驾护航之下，这些不良反应迅速缓解。
血液科专家魏征（中）正在查房。他所带领的专家团队致力于用高水平生物治疗帮助疑难疾病患者摆脱困境。
“先前受疾病影响，母亲的凝血功能出现问题，身上一抓就瘀青，脸上有明显的瘀斑，现在都基本消失了。”林女士的儿子说，“希望更多先进的创新技术能在厦门落地生根，让我们在‘家门口’就能治好病。”
魏征表示，CAR-T细胞会在患者体内成千上万倍扩增并长期存在以发挥治疗作用，因此疗效可维持数年之久。“过一段时间，患者还要回医院复查骨髓，有望实现肿瘤细胞微小残留阴性的完全缓解。届时，患者将摆脱反复用药的困境。”
医生手记
制作“生物导弹”
高效狙击肿瘤
复旦中山厦门医院血液科执行副主任、生物治疗中心生物治疗科副主任魏征：
T细胞是淋巴细胞的一种，可攻击肿瘤细胞，但要具备两个条件：一是精准识别肿瘤细胞，以减少对正常细胞的伤害；二是T细胞数量要足够多，否则击杀力度不足。
CAR-T细胞治疗，即嵌合抗原受体T细胞疗法,是一种新型免疫治疗的精准靶向疗法。我们先从患者血液中分离出T细胞，在体外进行基因编辑，安装一个称为“CAR”的嵌合抗原受体，这就相当于给T细胞装上“导航系统”，使T细胞能够精准识别肿瘤细胞与之结合，并激活T细胞迅速增殖，发挥生物导弹的作用，精准强力杀伤肿瘤细胞，从而完成“地毯式清瘤”。CAR-T细胞还可长期在体内存续，实现长期抗肿瘤效应，为许多复发难治性肿瘤，如淋巴瘤、多发性骨髓瘤和白血病等疾病患者带来长期缓解甚至临床治愈的希望。
现在刷到我们的科普全凭缘分
大家记得把健康厦门“星标3连”
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来源：复旦中山厦门医院、厦门日报
一审：梁睿
二审：戴川 游章友
三审：张从云
